Hemofili için NHF 15. Yeni Teknolojiler ve Gen Transferi Çalıştayı'ndan Önemli Noktalar

Hemofili için NHF 15. Yeni Teknolojiler ve Gen Transferi Çalıştayı'ndan Önemli Noktalar

Tarafından sunulan: David Lillicrap, MD ve Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 Eylül 2019 • Washington, DC

Resim


Giriş
Tarafından sunuldu Dr.Lillicrap

Terapötik Transgenlerin Verilmesi İçin Bir Araç Olarak AAV ile İlişkili Zorluklar
Sunan Dr. Pierce

Hemofili Gen Terapisi Klinik Gelişimi için FDA Kılavuzu
Sunan Dr. Pierce

Faktör IX Gen Terapisi Klinik Araştırmaları Güncellemesi
Tarafından sunuldu Dr.Lillicrap


Hemofili için Gen Düzenleme ve Hücre Tabanlı Terapi
Sunan Dr. Pierce



İyimserlikle Geleceğe Bakış
Sunan Dr. Pierce

Faktör VIII Gen Terapisi Klinik Araştırmaları Güncellemesi
Tarafından sunuldu Dr.Lillicrap


Hemofili için Yeni Nesil Gen Tedavileri
Tarafından sunuldu Dr.Lillicrap

AAV Vektör Teslimi
Tarafından sunuldu Dr.Lillicrap


Hemofili olan Çocuklara Gen Terapisini Uzatma
Tarafından sunuldu Dr.Lillicrap