64. ASH Yıllık Toplantısı ve Sergisinden Öne Çıkanlar
Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinler Üzerinde Devam Eden Üç Klinik Araştırmaya İlişkin Güncellemeler
Hemofili A Olan Kişilerde SPK-8011'in Faz I/II Çalışmasında AAV Aracılı FVIII Gen Transferinin Ardından Vektörün Hızlı Temizlenmesi
ISTH 30. Kongresinden Öne Çıkanlar
AAV'den Türetilen Faktör VIII Tahlil Tutarsızlığının Arkasındaki Mekanizmayı Aydınlatmak
Transgen Tarafından Üretilen FVIII ile Valoctocogene Roxaparvovec ile Gen Transferinden 2 Yıl Sonra Kanama Oranları Arasındaki İlişki: Gener8-1'den Sonuçlar
Hemofili B Hastalarında FLT1a AAV Gen Tedavisinin Faz 2/180 Doz Doğrulama Çalışması olan B-LIEVE'nin Sonuçları
Etranacogene Dezaparvovec Gen Tedavisi Aldıktan Sonra Şiddetli veya Orta Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde Sağlıkla İlgili Yaşam Kalitesinde İyileşmeler
ASGCT 25. Yıllık Toplantısından Önemli Noktalar
Kararlı Hemostatik Düzeltme ve İyileştirilmiş Hemofili ile İlgili Yaşam Kalitesi: Etranacogene Dezaparvovec'in Temel Aşama 3 HOPE-B Denemesinden Nihai Analiz
Hemofili A Farelerinde FVIII Genindeki Küçük Bir Delesyonu Onarmak için CRISPR/Cas9 mRNA LNP'lerinin Teslimi
Gen Terapisi ile Tedavi Edilen Hemofili A Farelerinde 2118'de N-glikosilasyon Bölgesinin Ortadan Kaldırılmasıyla Bir Faktör VIII Varyantı Azaltılmış Anti-FVIII İmmün Yanıtları
Stabilin-2 Promoter, Hemofilik Farelerde Lentiviral Vektör Teslimatından Sonra FVIII'e Bağışıklık Tepkisini Modüle Eder
WFH 2022 Dünya Kongresi'nden Öne Çıkanlar
Gen Terapisi ile Tedavi Edilen Hemofili Hastalarının Uzun Süreli Takibi için Dünya Hemofili Federasyonu Gen Tedavisi Kayıt Defterinin Kullanılması
CME Kredisi için kullanılabilir!
Konu: Hemofili'de Gen Tedavisi
Akreditasyon Türü: AMA PRA Kategori 1 Kredi (ler)™
Tarihi bırakın: Haziran 6, 2022
Son Kullanma Tarihi: Haziran 5, 2023
Etkinliği Tamamlamak için Tahmini Süre: 15 dakikadır.
EAHAD 15. Yıllık Kongresinden Öne Çıkanlar
B-LIEVE için Doz Seçimi ve Çalışma Tasarımı, Hemofili B Hastaları için FLT1A Gen Tedavisinin Faz 2/180 Doz Doğrulaması Klinik Çalışması
Şiddetli Hemofili A için Valoctocogene Roxaparvovec Gen Transferinin Etkinliği ve Güvenliği: GENEr8-1 İki Yıllık Analizin Sonuçları
Steven W. Pipe MD
Şiddetli Hemofili A için Valoctocogene Roxaparvovec Gen Transferinin Sağlıkla İlgili Yaşam Kalitesi Üzerindeki Etkisi
Johnny Mahlangu, Lisans, MBCh, MMed, FCPath
NHF'nin Yeni Teknolojiler ve Hemofili için Gen Transferi Konulu 16. Çalıştayından Önemli Noktalar
63. ASH Yıllık Toplantısından Öne Çıkanlar
Endojen, Transgen FVIII Ekspresyonu ve Valoctocogene Sonrası Kanama Olayları Arasındaki İlişki Şiddetli Hemofili için Roxaparvovec Gen Transferi A: GENEr8-1 Faz 3 Denemesinin Post-Hoc Analizi
Hemofili B'li Kişilerde Temel FIX İfade Düzeylerinde Kanama Verisi: 'Faktör İfadesi Çalışmasını Kullanan Bir Analiz
Fidanacogen Elaparvovec Adeno-İlişkili Virüs Gen Tedavisi ile Tedavi Edilen Hemofili B Hastalarından Oluşan Bir Kohortta 5 Yıldan Fazla Takip
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Normal Aralık İçinde Faktör IX İfadesi Şiddetli Hemofili B Hastalarında FLT180a Gen Tedavisinin Ardından Tedavi Gerektiren Spontan Kanamaları Önler: B-Amaze Programının Uzun Süreli Takip Çalışması
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Sıvı-Biyopsi-Entegrasyon-Site Dizileme ile In Vivo Gen Terapisi Yaklaşımlarında Vektör Entegrasyon Sitelerinin İzlenmesi
Klinik Ortamlarda Güvenli ve Etkili Gen Transferi Sağlamak için Anti-AAV Önceden Var Olan Bağışıklığın Üstesinden Gelme.
Giuseppe Ronzitti, Doktora
Hemofili için Gen Tedavisine İlişkin Klinik Araştırmaların Güncel Güncellemesi
Wolfgang Miesbach, Dr.
Valoctocogene Roxaparvovec Şiddetli Hemofili A için Adeno-ilişkili Virüs Gen Transferinin Etkinliği ve Güvenliği: Faz 3 GENEr8-1 Çalışmasının Sonuçları
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Hemofili B'li Yetişkinlerde Faz 3 HOPE-B Gen Tedavisi Çalışmasından Karaciğer Güvenliği Vaka Raporu
Steven W. Pipe MD
52 Hafta Etranacogene Dezaparvovec'in Şiddetli veya Orta-şiddetli Hemofilili Yetişkinlerde Etkinliği ve Güvenliği B: Faz 3 HOPE-B Gen Terapisi Çalışmasından Veriler
Steven W. Pipe MD
Bir Köpek Hemofili Modelinde Adeno-ilişkili Viral Gen Tedavisi Sonrası Erken Sonuçların Araştırılması
David Lillicrap, FRCPC
Hemofili B'li Yetişkinlerde Klinik Sonuçlar Önceden AAV5'e Karşı Nötralize Edici Antikorlar Olan ve Olmadan: Faz 6 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gen Terapisi Çalışmasından 3 Aylık Veriler
Wolfgang A. Miesbach, Doktora, Doktora
Hemofilide AAV Vektör Gen Tedavisinin Evrimi Devam Ediyor. BAY 2599023'ün Benzersiz Özellikleri Olağanüstü İhtiyaçları Karşılayacak mı?
Steven W. Pipe MD
Etranacogene Dezaparvovec'in Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Etkinliği ve Güvenliği: Faz 3 Hope-B Gen Tedavisi Çalışmasından İlk Veriler
Steven W. Pipe MD
Hemofili A Köpek Modelinde Uzun Süreli Takip Sonrası Adeno-İlişkili Virüs Vektör Kalıcılığının Karakterizasyonu
Paul Batty, MBBS, Doktora
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Şiddetli Hemofili B (HB) Hastalarında Normal FIX Aktivite Düzeylerine Ulaşan Yeni Bir Adeno-İlişkili Virüs (AAV) Gen Tedavisi (FLT180a) Üzerine Takip (B-AMAZE Çalışması)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor
Wolfgang A. Miesbach, Doktora, Doktora
Faz 3 HOPE-B Gen Tedavisi Denemesinden İlk Veriler: Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B ile Tedavi Edilen Yetişkinlerde Etranacogene Dezaparvovec'in (AAV5-Padua hFIX varyantı; AMT-061) Etkinliği ve Güvenliği Önceden Varolan Anti-Kapsid Nötrleştirmeye Bakılmaksızın Tedavi Edildi
Steven W. Pipe MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler
Steven W. Pipe MD
Şiddetli Hemofili Olan Yetişkinlerde Giroktocogene Fitelparvovec (SB-1) Gen Terapisinin bir Faz 2/525 Çalışması olan Alta Çalışmasının Güncellenmiş Takibi
Barbara A. Konkle
ISTH Konferans Brifingleri
SPK-8011'in Faz I / II Denemesi: Hemofili A için AAV Aracılı FVIII Gen Transferinin Ardından İlk Doz Kohortlarında Önemli ABR İyileştirmeleriyle> 2 Yıl Boyunca Kararlı ve Dayanıklı FVIII İfadesi
Lindsey A. George, Doktora
Hemofili A Köpek Modelinde AAV FVIII Gen Transferinin Uzun Vadeli Vektör Genom Sonuçları ve İmmünojenisitesi
Paul Batty, MBBS, Doktora
Yeni Bir Adeno İlişkili Virüs (AAV) Gen Tedavisi (FLT180a) Şiddetli Hemofili B (HB) Hastalarında Normal FIX Aktivite Düzeylerine Ulaşıyor (B-AMAZE Çalışması)
Pratima Çorbası, MRCP, FRCPyolu
Bir Hemofili A Köpek Modelinde FVIII Transgen İletiminin Uzun Süreli Takibinden Sonra AAV Vektör Eklemelerinin Sıklığı, Yeri ve Doğası
Paul Batty, MBBS, Doktora
WFH Konferans Brifingleri
Şiddetli veya Orta Şiddetli Hemofili B Olan Kişiler için AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) Geliştirilmesinde Son Gelişmeler
Steven W. Pipe MD
Dayanıklı Terapötik Etkinlik ve Güvenlikte İnsanlarda İlk Dört Yıllık Takip Çalışması: Şiddetli Hemofili A için Valoktocogen Roxaparvovec ile AAV Gen Terapisi
John Pasi, MB ChB, Doktora, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT Konferans Brifingleri
Şiddetli Hemofili A'da AAVhu37 Kapsid Vektör Teknolojisinin İnsanda İlk Gen Terapisi Çalışması: Güvenlik ve FVIII Aktivite Sonuçları
Steven W. Pipe MD
Gen Tedavisinden Dışlanan Hastalarda Nötralize Edici AAV Antikorlarını Kaldırmak İçin Aferezin Kullanılması
Glenn F. Pierce, Dr.
Hemofili B'nin Gen Terapisi için Klinik Aday AAV3 Vektörünün Geliştirilmesi
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Hemofili'de Uzun Süreli İzlemden Sonra AAV Entegrasyon Analizi Bir Köpek AAV Aracılı Gen Düzeltmenin Genetik Sonuçlarını Ortaya Çıkarıyor
Glenn F. Pierce, Dr.
Orlando'dan Konferans Kapsamı
Gen Terapisi'ndeki son gelişmeler hakkında uzman röportajlar sunan Orlando Konferans Konferansı.
Konferans Kapsamı - Orlando 2019'dan Canlı






