ISTH Konferans Brifingleri

SPK-8011'in Faz I / II Denemesi: Hemofili A için AAV Aracılı FVIII Gen Transferinin Ardından İlk Doz Kohortlarında Önemli ABR İyileştirmeleriyle> 2 Yıl Boyunca Kararlı ve Dayanıklı FVIII İfadesi

SPK-8011'in Faz I / II Denemesi: Hemofili A için AAV Aracılı FVIII Gen Transferinin Ardından İlk Doz Kohortlarında Önemli ABR İyileştirmeleriyle> 2 Yıl Boyunca Kararlı ve Dayanıklı FVIII İfadesi

Lindsey A. George, MD

İZLE
Dayanıklı Terapötik Etkinlik ve Güvenlikte İnsanlarda İlk Dört Yıllık Takip Çalışması: Şiddetli Hemofili A için Valoktocogen Roxaparvovec ile AAV Gen Terapisi

Hemofili A Köpek Modelinde AAV FVIII Gen Transferinin Uzun Vadeli Vektör Genom Sonuçları ve İmmünojenisitesi

Paul Batty, MBBS, Doktora

İZLE
Yeni Bir Adeno İlişkili Virüs (AAV) Gen Tedavisi (FLT180a) Şiddetli Hemofili B (HB) Hastalarında Normal FIX Aktivite Düzeylerine Ulaşıyor (B-AMAZE Çalışması)

Yeni Bir Adeno İlişkili Virüs (AAV) Gen Tedavisi (FLT180a) Şiddetli Hemofili B (HB) Hastalarında Normal FIX Aktivite Düzeylerine Ulaşıyor (B-AMAZE Çalışması)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

İZLE
Bir Hemofili A Köpek Modelinde FVIII Transgen İletiminin Uzun Süreli Takibinden Sonra AAV Vektör Eklemelerinin Sıklığı, Yeri ve Doğası

Bir Hemofili A Köpek Modelinde FVIII Transgen İletiminin Uzun Süreli Takibinden Sonra AAV Vektör Eklemelerinin Sıklığı, Yeri ve Doğası

Paul Batty, MBBS, Doktora

İZLE

WFH Konferans Brifingleri

Şiddetli veya Orta Şiddetli Hemofili B Olan Kişiler için AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) Geliştirilmesinde Son Gelişmeler

Şiddetli veya Orta Şiddetli Hemofili B Olan Kişiler için AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) Geliştirilmesinde Son Gelişmeler

Steven W. Pipe MD

İZLE
Dayanıklı Terapötik Etkinlik ve Güvenlikte İnsanlarda İlk Dört Yıllık Takip Çalışması: Şiddetli Hemofili A için Valoktocogen Roxaparvovec ile AAV Gen Terapisi

Dayanıklı Terapötik Etkinlik ve Güvenlikte İnsanlarda İlk Dört Yıllık Takip Çalışması: Şiddetli Hemofili A için Valoktocogen Roxaparvovec ile AAV Gen Terapisi

John Pasi, MB ChB, Doktora, FRCP, FRCPath, FRCPCH

İZLE

ASGCT Konferans Brifingleri

Şiddetli Hemofili A'da AAVhu37 Kapsid Vektör Teknolojisinin İnsanda İlk Gen Terapisi Çalışması: Güvenlik ve FVIII Aktivite Sonuçları

Şiddetli Hemofili A'da AAVhu37 Kapsid Vektör Teknolojisinin İnsanda İlk Gen Terapisi Çalışması: Güvenlik ve FVIII Aktivite Sonuçları

Steven W. Pipe MD

İZLE
Gen Tedavisinden Dışlanan Hastalarda Nötralize Edici AAV Antikorlarını Kaldırmak İçin Aferezin Kullanılması

Gen Tedavisinden Dışlanan Hastalarda Nötralize Edici AAV Antikorlarını Kaldırmak İçin Aferezin Kullanılması
 

Glen F. Pierce, MD, PhD

İZLE
Hemofili B'nin Gen Terapisi için Klinik Aday AAV3 Vektörünün Geliştirilmesi

Hemofili B'nin Gen Terapisi için Klinik Aday AAV3 Vektörünün Geliştirilmesi
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

İZLE
Hemofili'de Uzun Süreli İzlemden Sonra AAV Entegrasyon Analizi Bir Köpek AAV Aracılı Gen Düzeltmenin Genetik Sonuçlarını Ortaya Çıkarıyor

Hemofili'de Uzun Süreli İzlemden Sonra AAV Entegrasyon Analizi Bir Köpek AAV Aracılı Gen Düzeltmenin Genetik Sonuçlarını Ortaya Çıkarıyor

Glen F. Pierce, MD, PhD

İZLE

Orlando'dan Konferans Kapsamı

Gen Terapisi'ndeki son gelişmeler hakkında uzman röportajlar sunan Orlando Konferans Konferansı.

CME KREDİ KAZAN

Konferans Kapsamı - Orlando 2019'dan Canlı

Hemophilia B'deki Gene Therapy Clinical Trials ile İlgili Son Güncellemeler
Hemofili'de Gen Terapisi Denemelerinden Uzun Süreli Güvenlik ve Etkinlik Verileri İyimserlik Sağlıyor
Hemofili'de AAV aracılı FVIII Gen Transferi ve Vektör Entegrasyon Olaylarının Uzun Süreli İfadesi
Klinik Öncesi Gelişmede Hemofili Gen Tedavisine Yeni Yaklaşımlar
AAV'ye Önceden Varolan Antikorlar ve Hemofili Gen Terapisinin Sonuçları
Hemofili Gen Terapisinin Geleceği
Hemofili için Gen Tedavisi Onayına Hazırlanma