Turkish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
YiddishASH Konferans Brifingleri
Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Faz 3 HOPE-B Gen Tedavisi Denemesinden İlk Veriler: Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B ile Tedavi Edilen Yetişkinlerde Etranacogene Dezaparvovec'in (AAV5-Padua hFIX varyantı; AMT-061) Etkinliği ve Güvenliği Önceden Varolan Anti-Kapsid Nötrleştirmeye Bakılmaksızın Tedavi Edildi
Steven W. Pipe MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler
Steven W. Pipe MD
Şiddetli Hemofili Olan Yetişkinlerde Giroktocogene Fitelparvovec (SB-1) Gen Terapisinin bir Faz 2/525 Çalışması olan Alta Çalışmasının Güncellenmiş Takibi
Barbara A. Konkle
ISTH Konferans Brifingleri
SPK-8011'in Faz I / II Denemesi: Hemofili A için AAV Aracılı FVIII Gen Transferinin Ardından İlk Doz Kohortlarında Önemli ABR İyileştirmeleriyle> 2 Yıl Boyunca Kararlı ve Dayanıklı FVIII İfadesi
Lindsey A. George, MD
Hemofili A Köpek Modelinde AAV FVIII Gen Transferinin Uzun Vadeli Vektör Genom Sonuçları ve İmmünojenisitesi
Paul Batty, MBBS, Doktora
Yeni Bir Adeno İlişkili Virüs (AAV) Gen Tedavisi (FLT180a) Şiddetli Hemofili B (HB) Hastalarında Normal FIX Aktivite Düzeylerine Ulaşıyor (B-AMAZE Çalışması)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Bir Hemofili A Köpek Modelinde FVIII Transgen İletiminin Uzun Süreli Takibinden Sonra AAV Vektör Eklemelerinin Sıklığı, Yeri ve Doğası
Paul Batty, MBBS, Doktora
WFH Konferans Brifingleri
Şiddetli veya Orta Şiddetli Hemofili B Olan Kişiler için AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) Geliştirilmesinde Son Gelişmeler
Steven W. Pipe MD
Dayanıklı Terapötik Etkinlik ve Güvenlikte İnsanlarda İlk Dört Yıllık Takip Çalışması: Şiddetli Hemofili A için Valoktocogen Roxaparvovec ile AAV Gen Terapisi
John Pasi, MB ChB, Doktora, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT Konferans Brifingleri
Şiddetli Hemofili A'da AAVhu37 Kapsid Vektör Teknolojisinin İnsanda İlk Gen Terapisi Çalışması: Güvenlik ve FVIII Aktivite Sonuçları
Steven W. Pipe MD
Gen Tedavisinden Dışlanan Hastalarda Nötralize Edici AAV Antikorlarını Kaldırmak İçin Aferezin Kullanılması
Glen F. Pierce, MD, PhD
Hemofili B'nin Gen Terapisi için Klinik Aday AAV3 Vektörünün Geliştirilmesi
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Hemofili'de Uzun Süreli İzlemden Sonra AAV Entegrasyon Analizi Bir Köpek AAV Aracılı Gen Düzeltmenin Genetik Sonuçlarını Ortaya Çıkarıyor
Glen F. Pierce, MD, PhD
Orlando'dan Konferans Kapsamı
Gen Terapisi'ndeki son gelişmeler hakkında uzman röportajlar sunan Orlando Konferans Konferansı.
Konferans Kapsamı - Orlando 2019'dan Canlı
Hemophilia B'deki Gene Therapy Clinical Trials ile İlgili Son Güncellemeler
Hemofili'de Gen Terapisi Denemelerinden Uzun Süreli Güvenlik ve Etkinlik Verileri İyimserlik Sağlıyor
Hemofili'de AAV aracılı FVIII Gen Transferi ve Vektör Entegrasyon Olaylarının Uzun Süreli İfadesi
Klinik Öncesi Gelişmede Hemofili Gen Tedavisine Yeni Yaklaşımlar
AAV'ye Önceden Varolan Antikorlar ve Hemofili Gen Terapisinin Sonuçları
Hemofili Gen Terapisinin Geleceği
Hemofili için Gen Tedavisi Onayına Hazırlanma
