EAHAD 2021 Sanal Kongresinden Öne Çıkanlar

CME KREDİ KAZAN

Etranacogene Dezaparvovec'in Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Etkinliği ve Güvenliği: Faz 3 Hope-B Gen Tedavisi Çalışmasından İlk Veriler

Etranacogene Dezaparvovec'in Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Etkinliği ve Güvenliği: Faz 3 Hope-B Gen Tedavisi Çalışmasından İlk Veriler

Steven W. Pipe MD

Hemofili A Köpek Modelinde Uzun Süreli Takip Sonrası Adeno-İlişkili Virüs Vektör Kalıcılığının Karakterizasyonu

Hemofili A Köpek Modelinde Uzun Süreli Takip Sonrası Adeno-İlişkili Virüs Vektör Kalıcılığının Karakterizasyonu

Paul Batty, MBBS, Doktora

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler

Annette von Drygalski, MD, PharmD

Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor

Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Şiddetli Hemofili B (HB) Hastalarında Normal FIX Aktivite Düzeylerine Ulaşan Yeni Bir Adeno-İlişkili Virüs (AAV) Gen Tedavisi (FLT180a) Üzerine Takip (B-AMAZE Çalışması)

Şiddetli Hemofili B (HB) Hastalarında Normal FIX Aktivite Düzeylerine Ulaşan Yeni Bir Adeno-İlişkili Virüs (AAV) Gen Tedavisi (FLT180a) Üzerine Takip (B-AMAZE Çalışması)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ASH Konferans Brifingleri

CME KREDİ KAZAN

Şiddetli Hemofili A'da AAVhu37 Kapsid Vektör Teknolojisinin İlk İnsanda Gen Tedavisi Çalışması - BAY 2599023, Geniş Hasta Uygunluğuna ve FVIII'nin Stabil ve Sürdürülebilir Uzun Süreli İfadesine Sahiptir

Şiddetli Hemofili A'da AAVhu37 Kapsid Vektör Teknolojisinin İlk İnsanda Gen Tedavisi Çalışması - BAY 2599023, Geniş Hasta Uygunluğuna ve FVIII'nin Stabil ve Sürdürülebilir Uzun Süreli İfadesine Sahiptir

Steven W. Pipe MD

Dünya Hemofili Gen Tedavisi Sicili Federasyonu

Dünya Hemofili Gen Tedavisi Sicili Federasyonu

Barbara A. Konkle

Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor

Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Faz 3 HOPE-B Gen Tedavisi Denemesinden İlk Veriler: Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B ile Tedavi Edilen Yetişkinlerde Etranacogene Dezaparvovec'in (AAV5-Padua hFIX varyantı; AMT-061) Etkinliği ve Güvenliği Önceden Varolan Anti-Kapsid Nötrleştirmeye Bakılmaksızın Tedavi Edildi

Faz 3 HOPE-B Gen Tedavisi Denemesinden İlk Veriler: Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B ile Tedavi Edilen Yetişkinlerde Etranacogene Dezaparvovec'in (AAV5-Padua hFIX varyantı; AMT-061) Etkinliği ve Güvenliği Önceden Varolan Anti-Kapsid Nötrleştirmeye Bakılmaksızın Tedavi Edildi

Steven W. Pipe MD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler

Steven W. Pipe MD

Şiddetli Hemofili Olan Yetişkinlerde Giroktocogene Fitelparvovec (SB-1) Gen Terapisinin bir Faz 2/525 Çalışması olan Alta Çalışmasının Güncellenmiş Takibi

Şiddetli Hemofili Olan Yetişkinlerde Giroktocogene Fitelparvovec (SB-1) Gen Terapisinin bir Faz 2/525 Çalışması olan Alta Çalışmasının Güncellenmiş Takibi

Barbara A. Konkle

ISTH Konferans Brifingleri

SPK-8011'in Faz I / II Denemesi: Hemofili A için AAV Aracılı FVIII Gen Transferinin Ardından İlk Doz Kohortlarında Önemli ABR İyileştirmeleriyle> 2 Yıl Boyunca Kararlı ve Dayanıklı FVIII İfadesi

SPK-8011'in Faz I / II Denemesi: Hemofili A için AAV Aracılı FVIII Gen Transferinin Ardından İlk Doz Kohortlarında Önemli ABR İyileştirmeleriyle> 2 Yıl Boyunca Kararlı ve Dayanıklı FVIII İfadesi

Lindsey A. George, MD

Dayanıklı Terapötik Etkinlik ve Güvenlikte İnsanlarda İlk Dört Yıllık Takip Çalışması: Şiddetli Hemofili A için Valoktocogen Roxaparvovec ile AAV Gen Terapisi

Hemofili A Köpek Modelinde AAV FVIII Gen Transferinin Uzun Vadeli Vektör Genom Sonuçları ve İmmünojenisitesi

Paul Batty, MBBS, Doktora

Yeni Bir Adeno İlişkili Virüs (AAV) Gen Tedavisi (FLT180a) Şiddetli Hemofili B (HB) Hastalarında Normal FIX Aktivite Düzeylerine Ulaşıyor (B-AMAZE Çalışması)

Yeni Bir Adeno İlişkili Virüs (AAV) Gen Tedavisi (FLT180a) Şiddetli Hemofili B (HB) Hastalarında Normal FIX Aktivite Düzeylerine Ulaşıyor (B-AMAZE Çalışması)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Bir Hemofili A Köpek Modelinde FVIII Transgen İletiminin Uzun Süreli Takibinden Sonra AAV Vektör Eklemelerinin Sıklığı, Yeri ve Doğası

Bir Hemofili A Köpek Modelinde FVIII Transgen İletiminin Uzun Süreli Takibinden Sonra AAV Vektör Eklemelerinin Sıklığı, Yeri ve Doğası

Paul Batty, MBBS, Doktora

WFH Konferans Brifingleri

Şiddetli veya Orta Şiddetli Hemofili B Olan Kişiler için AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) Geliştirilmesinde Son Gelişmeler

Şiddetli veya Orta Şiddetli Hemofili B Olan Kişiler için AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) Geliştirilmesinde Son Gelişmeler

Steven W. Pipe MD

Dayanıklı Terapötik Etkinlik ve Güvenlikte İnsanlarda İlk Dört Yıllık Takip Çalışması: Şiddetli Hemofili A için Valoktocogen Roxaparvovec ile AAV Gen Terapisi

Dayanıklı Terapötik Etkinlik ve Güvenlikte İnsanlarda İlk Dört Yıllık Takip Çalışması: Şiddetli Hemofili A için Valoktocogen Roxaparvovec ile AAV Gen Terapisi

John Pasi, MB ChB, Doktora, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT Konferans Brifingleri

CME KREDİ KAZAN

Şiddetli Hemofili A'da AAVhu37 Kapsid Vektör Teknolojisinin İnsanda İlk Gen Terapisi Çalışması: Güvenlik ve FVIII Aktivite Sonuçları

Şiddetli Hemofili A'da AAVhu37 Kapsid Vektör Teknolojisinin İnsanda İlk Gen Terapisi Çalışması: Güvenlik ve FVIII Aktivite Sonuçları

Steven W. Pipe MD

Gen Tedavisinden Dışlanan Hastalarda Nötralize Edici AAV Antikorlarını Kaldırmak İçin Aferezin Kullanılması

Gen Tedavisinden Dışlanan Hastalarda Nötralize Edici AAV Antikorlarını Kaldırmak İçin Aferezin Kullanılması

Glenn F. Pierce, Dr.

Hemofili B'nin Gen Terapisi için Klinik Aday AAV3 Vektörünün Geliştirilmesi

Hemofili B'nin Gen Terapisi için Klinik Aday AAV3 Vektörünün Geliştirilmesi

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Hemofili'de Uzun Süreli İzlemden Sonra AAV Entegrasyon Analizi Bir Köpek AAV Aracılı Gen Düzeltmenin Genetik Sonuçlarını Ortaya Çıkarıyor

Hemofili'de Uzun Süreli İzlemden Sonra AAV Entegrasyon Analizi Bir Köpek AAV Aracılı Gen Düzeltmenin Genetik Sonuçlarını Ortaya Çıkarıyor

Glenn F. Pierce, Dr.

Orlando'dan Konferans Kapsamı

Gen Terapisi'ndeki son gelişmeler hakkında uzman röportajlar sunan Orlando Konferans Konferansı.

CME KREDİ KAZAN

Konferans Kapsamı - Orlando 2019'dan Canlı

Hemophilia B'deki Gene Therapy Clinical Trials ile İlgili Son Güncellemeler

Hemofili'de Gen Terapisi Denemelerinden Uzun Süreli Güvenlik ve Etkinlik Verileri İyimserlik Sağlıyor

Hemofili'de AAV aracılı FVIII Gen Transferi ve Vektör Entegrasyon Olaylarının Uzun Süreli İfadesi

Klinik Öncesi Gelişmede Hemofili Gen Tedavisine Yeni Yaklaşımlar

AAV'ye Önceden Varolan Antikorlar ve Hemofili Gen Terapisinin Sonuçları

Hemofili Gen Terapisinin Geleceği

Hemofili için Gen Tedavisi Onayına Hazırlanma

Hemofili için NHF 15. Yeni Teknolojiler ve Gen Transferi Çalıştayı'ndan Önemli Noktalar

Tarafından sunulan: David Lillicrap, MD ve Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 Eylül 2019 • Washington, DC

Resim

Melbourne'daki ISTH 2019'dan Konferans Kapsamı

Gene Therapy'deki en son gelişmeler hakkında uzman röportajlar sunan Melbourne'daki ISTH 2019'dan Konferans Kapsamı.

CME KREDİ KAZAN

Konferans Kapsamı - ISTH 2019 Melbourne

ALTA Çalışması: Hemofili A olan Yetişkinlerde SB-525 Gen Tedavisi

Önceden Varolan AAV Antikorlarının Prevalansı ve Hemofili'de Gen Tedavisine Etkileri

Hemofili B Hastalarında AMT-060 ve AMT-061 Gen Terapisi Denemelerinin Sonuçları

Faz 1/2 Alta Çalışmasının İlk Sonuçları: Hemofili A Olan Yetişkinlerde SB-525 Gen Tedavisi

SPK-9001 Gen Transferinden Sonra Hemofili B Hastalarının Bir Yıllık Takibi

Hemofili B'li Yetişkinlerde AMT-061 Gen Transferi: Faz 2b Denemesinin Erken Sonuçları

Hemofili için Gen Terapisinin Mevcut Durumu

FLT180a: Hemofili B için Yeni Nesil AAV Vektörü

FIX'in Kararlı İfadesi: Hemofili B Hastalarında AMT-060 Gen Terapisi Denemesinin Güncel Sonuçları.

İnsan Dışı Primatlarda Lentiviral Vektör Tabanlı Faktör VIII ve Faktör IX Gen Tedavisi

Hemofili A Hastalarında Valoktojen Roxaparvovec AAV Gen Tedavisi: Yeni Sonuçlar

Hemofili için Gen Terapisine Bakış

Sokaktaki Kişi - ISTH 2019 Melbourne

Avustralya, Melbourne'daki ISTH 2019 Kongresi'ne katılanlar olarak, Hemofili'de Gen Terapisi oturumuna tepkilerini tartışın.

Ürün Tiyatrosu - ISTH 2019 Melbourne

Flora Peyvandi, MD, PhD ve K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH olarak Hemofili: Bir ISTH Eğitim Girişimi'ni duyurdu

Temel Anket Posteri

Afiş

ISTH 2019 Kongresinde Sunulan Poster
7 Temmuz Pazar • 18:30 - 19:30
Soyut / Poster #: PB1724
Melbourne, Avustralya

2019'un başlarında ISTH, hemofili gen terapisine özgü karşılanmamış eğitim ihtiyaçlarını belirlemek için bir araştırma geliştirmek üzere küresel hemofili topluluğundan dünyaca ünlü bir grup uzmanı organize etti. Anket çevrimiçi olarak uluslararası bir kitleye dağıtıldı. Sonuçlar, birçoğunun gen terapisinin temelleri hakkında daha fazla eğitime ve hemofili A ve B için bir tedavi yaklaşımı olarak gen terapisinin daha iyi anlaşılmasına ihtiyaç duyduğunu göstermiştir.

Posteri Görüntüle

Eğitimsel Yol Haritası

ISTH'nin Eğitim Yol Haritası - Geleceğe Yönelik Eğitim
Sizi Kritik Bu Soruları Cevaplamaya Hazırlama

Resim

Ben katılıyorum Şartlar ve koşullar ve Gizlilik Politikası

Hakkımızda

BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ve uniQure, Inc'den eğitim yardımları ile desteklenir

Temel SSL