EAHAD 2021 Sanal Kongresinden Öne Çıkanlar
Etranacogene Dezaparvovec'in Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Etkinliği ve Güvenliği: Faz 3 Hope-B Gen Tedavisi Çalışmasından İlk Veriler
Steven W. Pipe MD
Hemofili A Köpek Modelinde Uzun Süreli Takip Sonrası Adeno-İlişkili Virüs Vektör Kalıcılığının Karakterizasyonu
Paul Batty, MBBS, Doktora
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Şiddetli Hemofili B (HB) Hastalarında Normal FIX Aktivite Düzeylerine Ulaşan Yeni Bir Adeno-İlişkili Virüs (AAV) Gen Tedavisi (FLT180a) Üzerine Takip (B-AMAZE Çalışması)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
ASH Konferans Brifingleri
Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Faz 3 HOPE-B Gen Tedavisi Denemesinden İlk Veriler: Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B ile Tedavi Edilen Yetişkinlerde Etranacogene Dezaparvovec'in (AAV5-Padua hFIX varyantı; AMT-061) Etkinliği ve Güvenliği Önceden Varolan Anti-Kapsid Nötrleştirmeye Bakılmaksızın Tedavi Edildi
Steven W. Pipe MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler
Steven W. Pipe MD
Şiddetli Hemofili Olan Yetişkinlerde Giroktocogene Fitelparvovec (SB-1) Gen Terapisinin bir Faz 2/525 Çalışması olan Alta Çalışmasının Güncellenmiş Takibi
Barbara A. Konkle
ISTH Konferans Brifingleri
SPK-8011'in Faz I / II Denemesi: Hemofili A için AAV Aracılı FVIII Gen Transferinin Ardından İlk Doz Kohortlarında Önemli ABR İyileştirmeleriyle> 2 Yıl Boyunca Kararlı ve Dayanıklı FVIII İfadesi
Lindsey A. George, MD
Hemofili A Köpek Modelinde AAV FVIII Gen Transferinin Uzun Vadeli Vektör Genom Sonuçları ve İmmünojenisitesi
Paul Batty, MBBS, Doktora
Yeni Bir Adeno İlişkili Virüs (AAV) Gen Tedavisi (FLT180a) Şiddetli Hemofili B (HB) Hastalarında Normal FIX Aktivite Düzeylerine Ulaşıyor (B-AMAZE Çalışması)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Bir Hemofili A Köpek Modelinde FVIII Transgen İletiminin Uzun Süreli Takibinden Sonra AAV Vektör Eklemelerinin Sıklığı, Yeri ve Doğası
Paul Batty, MBBS, Doktora
WFH Konferans Brifingleri
Şiddetli veya Orta Şiddetli Hemofili B Olan Kişiler için AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) Geliştirilmesinde Son Gelişmeler
Steven W. Pipe MD
Dayanıklı Terapötik Etkinlik ve Güvenlikte İnsanlarda İlk Dört Yıllık Takip Çalışması: Şiddetli Hemofili A için Valoktocogen Roxaparvovec ile AAV Gen Terapisi
John Pasi, MB ChB, Doktora, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT Konferans Brifingleri
Şiddetli Hemofili A'da AAVhu37 Kapsid Vektör Teknolojisinin İnsanda İlk Gen Terapisi Çalışması: Güvenlik ve FVIII Aktivite Sonuçları
Steven W. Pipe MD
Gen Tedavisinden Dışlanan Hastalarda Nötralize Edici AAV Antikorlarını Kaldırmak İçin Aferezin Kullanılması
Glenn F. Pierce, Dr.
Hemofili B'nin Gen Terapisi için Klinik Aday AAV3 Vektörünün Geliştirilmesi
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Hemofili'de Uzun Süreli İzlemden Sonra AAV Entegrasyon Analizi Bir Köpek AAV Aracılı Gen Düzeltmenin Genetik Sonuçlarını Ortaya Çıkarıyor
Glenn F. Pierce, Dr.
Orlando'dan Konferans Kapsamı
Gen Terapisi'ndeki son gelişmeler hakkında uzman röportajlar sunan Orlando Konferans Konferansı.
Konferans Kapsamı - Orlando 2019'dan Canlı






