Hemofili için Gen Tedavisindeki Gelişmeler

Kilit hususlar:
Hemofili için Gen Tedavisindeki Gelişmeler

62. ASH Yıllık Toplantısı ve Sergisi öncesinde Cuma Uydu Sempozyumu Canlı Olarak Kaydedildi

Adeno-İlişkili Viral Vektörler (AAV)

Lindsey George, MD

AAV İfade Kaseti

Lindsey George, MD

Hemofili için AAV Gen Transferi

Lindsey George, MD

Kısa Vadeli Güvenlik

Lindsey George, MD

İfadenin Dayanıklılığı

Lindsey George, MD

Transgene'nin optimizasyonu

Barbara A. Konkle

FIX Padua Varyantı

Barbara A. Konkle

SPK-9001

Barbara A. Konkle

Güncel AAV Hemofili B Gen Tedavisi Denemeleri

Barbara A. Konkle

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, Dr.

BMN 270- 4 Yıllık Veriler

Glenn F. Pierce, Dr.

Devam Eden Hemofili A Gen Tedavisi Denemeleri

Glenn F. Pierce, Dr.

Giroctocogene Fitelparvovec Phase 1/2 Deneme

Glenn F. Pierce, Dr.

SPK8011 AAV-FVIII Faz 1/2 Deneme Sürümü

Glenn F. Pierce, Dr.

BAY 2599023 Aşama 1/2 Deneme

Glenn F. Pierce, Dr.

FVIII İfadesine Doğru AAV Yolu

Glenn F. Pierce, Dr.

AAV-FVIII'den Canlı Biyopsiler

Glenn F. Pierce, Dr.

AAV Aracılı Gen Transferinin Köpek Çalışmaları

Glenn F. Pierce, Dr.

Panel Tartışması: Bir Hastaya Gen Tedavisi Seçeneğini Sunma

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD