B-LIEVE için Doz Seçimi ve Çalışma Tasarımı, Hemofili B Hastaları için FLT1A Gen Tedavisinin Faz 2/180 Doz Doğrulaması Klinik Çalışması
EAHAD 15. Yıllık Kongresinden Öne Çıkanlar

B-LIEVE için Doz Seçimi ve Çalışma Tasarımı, Hemofili B Hastaları için FLT1A Gen Tedavisinin Faz 2/180 Doz Doğrulaması Klinik Çalışması

G.Genç1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, Boyunca4

1Los Angeles Çocuk Hastanesi, Güney Kaliforniya Üniversitesi Keck Tıp Fakültesi, Los Angeles, California, Amerika Birleşik Devletleri;2 Katharine Dormandy Hemofili ve Tromboz Merkezi, Royal Free Hastanesi;3 University College London, Birleşik Krallık;4 Freeline, Stevenage, Birleşik Krallık

Temel Veri Noktaları

B-AMAZE Doz Yanıtı

B-LIEVE çalışması, bir faz 1 çalışması için bir hedef dozu doğrulamak üzere tasarlanmış, ticari olarak üretilmiş FLT2a'nın bir faz 180/3 çalışmasıdır. B-LIEVE için başlangıç ​​dozu, infüzyonu takip eden 21. Gündeki FIX düzeylerinin 182. Gündeki (26. hafta) FIX düzeylerini yüksek oranda öngördüğünü gösteren B-AMAZE çalışmasının sonuçlarına dayanmaktadır. bir Emaksimum doz-yanıt modeli, 7.7 x 10'luk bir dozun11 vg/kg, 67. Günde normalin %21'lik bir ortalama FIX düzeyine karşılık gelen, 115. Günde normalin %182'lik bir ortalama FIX düzeyi üretmelidir.

B-LIEVE Çalışma Tasarımı için Dozaj Planı

B-LIEVE için uyarlanabilir çalışma tasarımı, 180 x 7.7'luk bir başlangıç ​​FLT10a dozunu içerir11 3 katılımcıda vg/kg. Başlangıç ​​dozu, her biri önceki gruptaki 3. Gün FIX seviyelerine dayalı olarak 21 katılımcıdan oluşan sonraki gruplarda ayarlanacaktır. Faz 9 çalışması için bir dozu doğrulamak amacıyla en fazla 3 katılımcı (52 kohort) 3 haftalık bir takip periyodu ile kaydedilecektir.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL