62. ASH Yıllık Toplantısı ve Sergisinden Önemli Noktalar
Faz 3 HOPE-B Gen Tedavisi Denemesinden İlk Veriler: Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B ile Tedavi Edilen Yetişkinlerde Etranacogene Dezaparvovec'in (AAV5-Padua hFIX varyantı; AMT-061) Etkinliği ve Güvenliği Önceden Varolan Anti-Kapsid Nötrleştirmeye Bakılmaksızın Tedavi Edildi Antikorlar
Steven W. Pipe MD1Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S. Key, MD3Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, Doktora, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, Doktor14, Karina Meijer, MD, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, Doktor17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20Robert Klamroth, MD, PhD21Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, Doktor23, Shelley Crary, Doktor, MS24, Raşit Kazmi, MBBS25, Emily Symington26Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, Dr.28Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30Doris Quon, MD, PhD31Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, Doktora34, Stephanie Verweij, Lisans35, Valerie Colletta, Yüksek Lisans36, Naghmana Bajma, MD37Robert Gut, MD, PhD36 ve Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, MI
2Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi, Portland, OR
3Kuzey Karolina Üniversitesi, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Rotterdam Üniversitesi Tıp Merkezi, Rotterdam, Hollanda
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Floransa, İtalya
6Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi, Portland
7Vrije Universiteit Tıp Merkezi, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Hollanda
9Van Creveldkliniek, Utrecht Üniversitesi Tıp Merkezi, Utrecht, Hollanda
10Vasküler Tıp Bölümü ve Hemostaz ve Hemofili Merkezi, Üniversite Hastaneleri Leuven, Leuven, Belçika
11Amsterdam Üniversitesi Tıp Merkezleri, Amsterdam Üniversitesi, Amsterdam, Hollanda
12Ulusal Pıhtılaşma Merkezi, St James Hastanesi, Dublin, İrlanda
13Royal London Hemofili Merkezi, Barts ve Londra Tıp ve Diş Hekimliği Fakültesi, Londra, Birleşik Krallık
14Rigshospitalet, Kopenhag, Danimarka
15Üniversite Tıp Merkezi Groningen, Groningen, Hollanda
16California Üniversitesi San Diego, La Jolla, CA
17Güney Kaliforniya Üniversitesi Keck Tıp Fakültesi, Çocuk Hastanesi Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brüksel, Belçika
19Çeviri Tıbbı-Klinik Pıhtılaşma Bölümü, Lund Üniversitesi, Malmö, İsveç
20Skane Üniversite Hastanesi, Malmö, İsveç
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Almanya
22Utah Üniversitesi, Salt Lake City, UT
23South Florida, Tampa, FL Üniversitesi
24Tıp Bilimleri için Arkansas Üniversitesi, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Birleşik Krallık
26Cambridge Üniversitesi - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Birleşik Krallık
27Houston, Houston, TX adresindeki Teksas Sağlık Bilimleri Merkezi Üniversitesi
28Phoenix Çocuk Hastanesi, Phoenix, AZ
29Kan İşleri Kuzeybatı, Seattle, WA
30Batı New York Hemofili Merkezi, New York
31Los Angeles Ortopedi Hastanesi, Ortopedik Hemofili Tedavi Merkezi, Los Angeles, CA
32Anschutz Tıp Kampüsü, Colorado Üniversitesi, Tıp Fakültesi, Hemofili ve Tromboz Merkezi, Aurora, CO
33Vanderbilt Üniversitesi Tıp Merkezi, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Frankfurt Üniversite Hastanesi, Frankfurt, Almanya
Steven W. Pipe MD1Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S. Key, MD3Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, Doktora, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, Doktor14, Karina Meijer, MD, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, Doktor17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20Robert Klamroth, MD, PhD21Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, Doktor23, Shelley Crary, Doktor, MS24, Raşit Kazmi, MBBS25, Emily Symington26Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, Dr.28Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30Doris Quon, MD, PhD31Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, Doktora34, Stephanie Verweij, Lisans35, Valerie Colletta, Yüksek Lisans36, Naghmana Bajma, MD37Robert Gut, MD, PhD36 ve Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, MI
2Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi, Portland, OR
3Kuzey Karolina Üniversitesi, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Rotterdam Üniversitesi Tıp Merkezi, Rotterdam, Hollanda
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Floransa, İtalya
6Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi, Portland
7Vrije Universiteit Tıp Merkezi, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Hollanda
9Van Creveldkliniek, Utrecht Üniversitesi Tıp Merkezi, Utrecht, Hollanda
10Vasküler Tıp Bölümü ve Hemostaz ve Hemofili Merkezi, Üniversite Hastaneleri Leuven, Leuven, Belçika
11Amsterdam Üniversitesi Tıp Merkezleri, Amsterdam Üniversitesi, Amsterdam, Hollanda
12Ulusal Pıhtılaşma Merkezi, St James Hastanesi, Dublin, İrlanda
13Royal London Hemofili Merkezi, Barts ve Londra Tıp ve Diş Hekimliği Fakültesi, Londra, Birleşik Krallık
14Rigshospitalet, Kopenhag, Danimarka
15Üniversite Tıp Merkezi Groningen, Groningen, Hollanda
16California Üniversitesi San Diego, La Jolla, CA
17Güney Kaliforniya Üniversitesi Keck Tıp Fakültesi, Çocuk Hastanesi Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brüksel, Belçika
19Çeviri Tıbbı-Klinik Pıhtılaşma Bölümü, Lund Üniversitesi, Malmö, İsveç
20Skane Üniversite Hastanesi, Malmö, İsveç
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Almanya
22Utah Üniversitesi, Salt Lake City, UT
23South Florida, Tampa, FL Üniversitesi
24Tıp Bilimleri için Arkansas Üniversitesi, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Birleşik Krallık
26Cambridge Üniversitesi - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Birleşik Krallık
27Houston, Houston, TX adresindeki Teksas Sağlık Bilimleri Merkezi Üniversitesi
28Phoenix Çocuk Hastanesi, Phoenix, AZ
29Kan İşleri Kuzeybatı, Seattle, WA
30Batı New York Hemofili Merkezi, New York
31Los Angeles Ortopedi Hastanesi, Ortopedik Hemofili Tedavi Merkezi, Los Angeles, CA
32Anschutz Tıp Kampüsü, Colorado Üniversitesi, Tıp Fakültesi, Hemofili ve Tromboz Merkezi, Aurora, CO
33Vanderbilt Üniversitesi Tıp Merkezi, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Frankfurt Üniversite Hastanesi, Frankfurt, Almanya