62. ASH Yıllık Toplantısı ve Sergisinden Önemli Noktalar
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler
Annette von Drygalski, MD, Eczacılık D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, Doktora8Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, Dr.10Robert Gut, MD, PhD11ve Steven W. Pipe, MD12
1Tıp Departmanı, Hematoloji / Onkoloji Bölümü, UC San Diego Health, San Diego, CA
2California Davis Üniversitesi, Sacramento, CA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Floransa, İtalya
4Kuzey Karolina Üniversitesi, Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5Hematoloji Bölümü, Kuzey Karolina Üniversitesi, Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi, Portland, OR
7Erasmus Üniversitesi Tıp Merkezi, Rotterdam, Hollanda
8Hemofili Merkezi, Üniversite Hastanesi Frankfurt, Frankfurt, Almanya
9Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi, Portland, OR
10Phoenix Çocuk Hastanesi, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, MI