Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor
62. ASH Yıllık Toplantısı ve Sergisinden Önemli Noktalar

Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, Doktor4Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, Doktora11ve Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Erasmus Üniversitesi Tıp Merkezi, Rotterdam, Hollanda

2Hematoloji Bölümü, Groningen Üniversitesi, Groningen Üniversitesi Tıp Merkezi, Groningen, Hollanda

3Amsterdam Üniversitesi Tıp Merkezi, Amsterdam Üniversitesi, Amsterdam, Hollanda

4Rigshospitalet, Kopenhag, Danimarka

5Vivantes Klinikum im Friedrichshain, İç Hastalıkları, Vasküler Tıp ve Hemostazoloji Bölümü, Berlin, Almanya

6Van Creveldkliniek, Utrecht Üniversitesi Tıp Merkezi, Utrecht Üniversitesi, Utrecht, Hollanda

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Floransa, İtalya

8Frankfurt Enstitüsü, Alman Kızılhaç Kan Servisi Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Almanya

9Frankfurt Enstitüsü, Alman Kızıl Haç Kan Servisi Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Almanya

10Washington Üniversitesi Tıp Fakültesi, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Almanya

Temel Veri Noktaları

AŞAMA I / II ÇALIŞMA TASARIMI

Veri noktaları

Bu şekil, AMT-1'ın faz 2/060 çalışması için çalışma tasarımını özetlemektedir. Çalışma, doz artırımlı açık etiketliydi. Grup 1 (n = 5), 5x10 dozunda tek bir infüzyon aldı12 gc / kg ve kohort 2 (n = 5) 2x10 dozunda tek bir infüzyon aldı13 gc / kg. Takip süresi 5. kohort için 1 yıl ve 4.5. kohort için 2 yıldır.

Resim

5 yıllık (kohort 1) ve 4.5 yıllık (kohort 2) takip süresince, ortalama endojen FIX aktivitesi kohort 5.2'de% 95 (% 2.0 CI 8.4-1) ve kohortta% 7.4 (% 95 CI 4.2-10.6) idi 2. FIX aktivitesi doza bağımlıydı ve her iki grup için takip süresi boyunca stabildi. Parantez içindeki değerler, zaman içindeki ortalama FIX etkinliğini temsil eder. Yalnızca son FIX konsantre uygulamasından en az 10 gün sonra değerler dahildir.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri