Wolfgang A. Miesbach, Doktora, Doktora
ISTH 2021 Kongresi'nden Öne Çıkanlar

Hemofili B'li Yetişkinlerde Klinik Sonuçlar Önceden AAV5'e Karşı Nötralize Edici Antikorlar Olan ve Olmadan: Faz 6 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gen Terapisi Çalışmasından 3 Aylık Veriler

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS Anahtarı4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, GB Boru8, HOPE-B Müfettişleri

1Erasmus Üniversitesi Tıp Merkezi, Rotterdam, Hollanda

2Frankfurt Üniversite Hastanesi, Frankfurt, Almanya

3Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi, Portland, Amerika Birleşik Devletleri

Kuzey Karolina Üniversitesi, Chapel Hill, Amerika Birleşik Devletleri

5Kanama Bozuklukları ve Pıhtılaşma Merkezi, Careggi Üniversite Hastanesi, Floransa, İtalya

6uniQure BV, Amsterdam, Hollanda

7uniQure Inc, Lexington, Amerika Birleşik Devletleri

8Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, Amerika Birleşik Devletleri

Temel Veri Noktaları

AAV5 Nötralize Edici Antikorları Olan ve Olmayan Hastalarda FIX Aktivitesi

HOPE-B denemesinde, 23 ilk katılımcıdan 54'ünde, başlangıçta saptanabilir nötrleştirici AAV5 antikoru (Nabs) titreleri vardı ve NAb'ler ile FIX aktivitesi arasındaki korelasyon için sonuçları değerlendirmek mümkündü. Dikey eksen, tam doz vektör alanların gözlenen 6 aylık FIX aktivitesidir. Saptanamayan NAb'leri olan hastalar, yatay eksende (tahlilin eşiği) 7'de çizildi. Yatay eksen, diğer katılımcıların titrelerini 7-700 aralığında gösterir. Titresi > 3200 olan ve dahil edilmeyen yanıt vermeyen bir katılımcı vardı. Grafikte gösterildiği gibi, FIX aktivitesi, 5 titreye kadar AAV678'e önceden NAb'leri olan ve olmayan katılımcılarda benzerdi.

HOPE-B Denemesinden Olumsuz Olaylar
HOPE-B denemesinden alınan bu tablo, başlangıçta saptanabilir AAV23 nötralize edici antikorları (NAbs) olan (n = 31) ve olmayan (n = 5) hastalar için transgen infüzyonunu takiben advers olayları göstermektedir. FIX seviyelerinde olduğu gibi, AAV5 NAb'leri olan ve olmayan hastalar için AE'lerde belirgin bir fark yoktu.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL