Hemofili B'li Kişilerde Temel FIX İfade Düzeylerinde Kanama Verisi: 'Faktör İfadesi Çalışmasını Kullanan Bir Analiz
63. ASH Yıllık Toplantısından Öne Çıkanlar

Hemofili B'li Kişilerde Temel FIX İfade Düzeylerinde Kanama Verisi: 'Faktör İfadesi Çalışmasını Kullanan Bir Analiz

Tom Burke, Yüksek Lisans1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, Doktora, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, Yüksek Lisans6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Boru, MD9ve Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Sağlık ve Sosyal Bakım Fakültesi, Chester Üniversitesi, Chester, Birleşik Krallık
2HCD Ekonomi, Daresbury, Birleşik Krallık
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Washington Üniversitesi, Washington Kanama Bozuklukları Merkezi, Seattle, WA
6Avrupa Hemofili Konsorsiyumu, Brüksel, Belçika
7Trinity College Dublin, Dublin, İrlanda
8İrlanda Hemofili Derneği, Dublin, İrlanda
9Pediatri ve Patoloji Bölümleri, Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, MI

Temel Veri Noktaları

Faktör İfade Düzeyinin Genelleştirilmiş Doğrusal Modelinde Öngörülen Kanamalar

İki hastalık yükü çalışmasından (CHESS EU I-II ve CHESS US/US+) elde edilen veriler, hemofili hastalarında ABR ve FIX ekspresyon seviyeleri (FEL) arasındaki ilişkiyi değerlendirmek için log bağlantısı ile genelleştirilmiş bir lineer modelde (GLM) kullanıldı. B. Analize dahil edilen tüm hastalarda (N = 407), ortalama FEL (SD) 9.95 IU/dL (10.5) ve ortalama ABR (SD) 2.4 kanama/yıl (3.6) idi. Model tarafından üretilen FEL'in bir fonksiyonu olarak tahmin edilen kanamalar yukarıda gösterilmiştir. Yaş, BMI ve kan yoluyla bulaşan virüsler için ayarlandıktan sonra, modeldeki ortalama ABR, FEL'deki her %0.8'lik artış için 1 birim azaldı (P <0.001).

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL