63. ASH Yıllık Toplantısından Öne Çıkanlar
Hemofili B'li Kişilerde Temel FIX İfade Düzeylerinde Kanama Verisi: 'Faktör İfadesi Çalışmasını Kullanan Bir Analiz
Tom Burke, Yüksek Lisans1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, Doktora, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, Yüksek Lisans6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Boru, MD9ve Jamie O'Hara, MSc1,2 *
1Sağlık ve Sosyal Bakım Fakültesi, Chester Üniversitesi, Chester, Birleşik Krallık
2HCD Ekonomi, Daresbury, Birleşik Krallık
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Washington Üniversitesi, Washington Kanama Bozuklukları Merkezi, Seattle, WA
6Avrupa Hemofili Konsorsiyumu, Brüksel, Belçika
7Trinity College Dublin, Dublin, İrlanda
8İrlanda Hemofili Derneği, Dublin, İrlanda
9Pediatri ve Patoloji Bölümleri, Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, MI
İLGİLİ İÇERİK
Etkileşimli Web Seminerleri
Uzun Vadeli Sonuçlar: Dayanıklılık ve Güvenlik
Margareth C. Ozelo, MD, PhD tarafından sunuldu...
Engeller ve Fırsatlar
Frank WG Leebeek, MD, PhD tarafından sunulmuştur...
Hasta Desteği, Hasta Danışmanlığı ve İzleme
Lindsey A. George, MD tarafından sunulmuştur...
FVIII için Gen Tedavisi
K. John Pasi tarafından sunulmuştur, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC...
Klinik Araştırmaların Etkinliğine İlişkin Güncelleme
Guy Young, MD tarafından sunulan...
Adeno-İlişkili Viral (AAV) Vektör Gen Terapisi: Hemofili Uygulama
Barbara A. Konkle, MD tarafından sunuldu...
Hemofili Tedavisinde Gen Tedavisi: Adeno-İlişkili Viral Vektör Gen Transferine Giriş
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath...
Hemofili Tedavisinde Gen Terapisi: Gen Terapisinde Sık Karşılaşılan Sorunlar
Thierry VandenDriessche, Ph.D. tarafından sunuldu...
Hemofili Tedavisinde Gen Tedavisi: Diğer Stratejiler ve Hedefler
Glenn F. Pierce, MD, PhD tarafından sunuldu...
Hemofili Tedavisinin Tarihçesi: Gen Terapisine Replasman Olmayan Tedavi
Steven W. Pipe, MD tarafından sunulmuştur...
Gen Terapisini Tanıma: Terminoloji ve Kavramlar
David Lillicrap, MD tarafından sunulan...
Podcast