Gen Terapisi Araştırmalarında Umut Veren Dört Gelişme

Gen Terapisi Araştırmalarında Umut Veren Dört Gelişme

Gen terapisi, 1972'de bir teori olarak tanıtıldı ve bir insan genini transfer etmeye yönelik ilk girişim 1980'lerde gerçekleşti. Tedavi başarısız oldu ve o zamandan beri, hemofili araştırması ve eğitimi.

Bugün elimizdeki sorular şu: "Gen terapisinin amacı nedir?" ve "Geleceği nedir hemofili için gen tedavisi araştırması? " Cevap, hatalı bir geni tam işlevli bir geni değiştirmektir. Bu yazıda, bu amaca ulaşmak için gen terapisi araştırmalarında gelecek vaat eden dört ilerlemeye daha yakından bakacağız:

1. Gen tedavisi AMT-060 kanamayı beş yıla kadar önler

AMT-060, uniQures'in birinci nesil gen terapisi tedavisidir ve hemofili B'li katılımcılarda kanama olaylarını azaltmaya devam etmektedir.Ayrıca, çalışmadaki dokuz erkekten sekizi mevcut profilaktik tedavilerini durdurabildi.

AMT-060, FIX geninin işleyen bir kopyasını sunmak için adeno ilişkili virüs varyantı 5'in değiştirilmiş bir versiyonunu kullanır. Doğum, kan dolaşımına tek bir enjeksiyon yoluyla yapılır. Veriler, bu tedavinin kanamayı beş yıla kadar engellediğini göstermektedir. Bu bulgular, neredeyse Aralık ayında düzenlenen Amerikan Hematoloji Derneği'nin 62. Yıllık Toplantısı ve Sergisinde sunuldu.

2. AMT-061, faktör IX aktivitesini başarıyla artırdı ve hemofili B için kontrollü kanama

UniQure'den AMT-061, hemofili B'nin tedavisi için araştırmaya yönelik bir gen terapisidir.Amerikan Hematoloji Derneği'nin 62. Yıllık Toplantısı ve Fuarı'nda şirket, tedavinin faktör IX (FIX) aktivitesini başarıyla artırdığını ve kontrollü kanamayı gösteren bulgular sundu hemofili hastalarında.

AMT-061, yüksek FIX aktivitesine sahip FIX geninin bir versiyonunu iletmek için bir AAV5 viral vektörü kullanır. Hemofili B'ye eksik veya kusurlu FIX pıhtılaşma proteini neden olur ve iletim, hemofili B hastalarının fonksiyonel FIX üretmesine izin verir.

Çalışma, medyan yaşı 54 olan 41.5 erkeği içeriyordu. Her birine intravenöz infüzyon yoluyla tek doz AMT-061 tedavisi verildi. Terapi iyi tolere edildi; ancak 37 katılımcı, karaciğer enzimlerinde artış, baş ağrısı ve grip benzeri semptomlar dahil olmak üzere hafif yan etkiler bildirdi.

Yine de kanamalarda bir azalma gördüler. 39 hasta, duruşma sırasında kanama görmedi.

3. Tek doz gen terapisi BAY 2599023 güvenli bir şekilde sürekli faktör VIII (FVIII) üretimini teşvik etti

Resmi adı DTX2599023 olan BAY 201, Bayer tarafından Ultragenyx Pharmaceuticals ile geliştirilen hemofili A için deneysel bir gen terapisidir. Klinik denemesinde, altı katılımcıdan ikisi, tek dozlarından bir yıl sonra hala FVIII aktivitesi gösteriyor.

BAY 2599023, hastaya FVIII'in daha kısa fakat işlevsel bir kopyasını sunmak için adeno ilişkili virüsün (AAVhu37) değiştirilmiş bir versiyonunu kullanır. Hemofili A hastaları sınırlı miktarda FVIII üretemez veya sahip olamaz. İki hastaya en düşük BAY 2599023 dozu verildi ve iyi tolere edildi. Testler, FVIII seviyelerini etkili bir şekilde artırdığını ve kanama oluşumunu önlediğini buldu.

İki hastaya düşük-orta dozda tedavi verildi ve FVIII seviyelerinde artış görüldü. İki erkekten birinin karaciğer enzimlerinde hafif bir yükselme olmasına rağmen, profilaktik tedavileri de durdurabildiler.

Son iki katılımcıya yüksek-orta doz BAY 2599023 verildi. Her iki erkekte de karaciğer enzimlerinde hafif ila orta derecede yükselmeler vardı. Deneme sırasında bir adam, pıhtılaşma faktörleri infüzyonu olmadan çözülen travmatik bir kanama geçirdi.

4. BioMarin'in gen tedavisi, dört yıl sonra kanamaları önler

BioMarin Pharmaceuticals'dan Valoctocogene roxaparvovec, dört yıl sonra kanama olaylarını etkili bir şekilde önleyen araştırma amaçlı bir gen terapisidir. Resmi olarak BMN 270 olarak adlandırılan bu gen terapisi, FVIII geninin fonksiyonel bir kopyasını sunmak için adeno ilişkili virüsün değiştirilmiş bir versiyonunu kullanır. Sonuçlar, tüm çalışma katılımcılarının faktör VIII için profilaksi tedavilerinden uzak kalabileceğini ve ABR'lerinin düşük olmaya devam ettiğini göstermektedir.

Gen tedavisi çalışmalarının mevcut durumunu nasıl tanımlarsınız? Hemofili için gen tedavisi konusunda güncel kalmak için, haberlere ve güncellemelere abone olun araştırma topluluğundaki uzmanlardan.

Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL