Turkish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
NHF'nin Yeni Teknolojiler ve Hemofili için Gen Transferi Konulu 16. Çalıştayından Önemli Noktalar
AAV entegrasyonu özeti ve sonuçları
Frederic D. Bushman, Doktora
Profesör ve Başkan
Mikrobiyoloji Bölümü
Coronavirüsler ve Diğer Ortaya Çıkan Patojenler Araştırma Merkezi Eş-Direktörü
Yardımcı Direktör PennCHOP Mikrobiyom Programı
Pennsylvania Üniversitesi'ndeki Perelman Tıp Fakültesi
Temel Veri Noktaları
Bir faktör VIII (FVIII) transgeni içeren bir AAV vektörü aşılanmış 5 hemofili A köpeğinin 9'inde gözlemlenen klonal genişlemeler. Klonal açılımlar, en yakın tanımlanan gen tarafından belirtilir. Bu genişlemelerin bazıları, tümörijenez ile ilişkili genlerin yakınında bulundu (örneğin, Linus'taki yeşil çubuk, Lösemi 2'de Silinen genlerin yakınındaydı, DLEU2, ve DLEU2 benzeri Dleu2l).
Sonuç
- Hemofili A'nın bir köpek modelinde 10 yıla kadar eksprese edilen stabil ve sürekli FVIII. FVIII aktivitesinde gözlemlenen bir artış 2 köpeğin 9'sindeydi.
- Kanserle ilişkili genlerin yakınında entegre AAV DNA ile gözlemlenen klonal genişleme. Potansiyel yerleştirme aktivasyonunun mekanizmaları bilinmiyor.
- Genişletilmiş klonlara rağmen hiçbir köpekte tümörijenez veya karaciğer nodülü kanıtı yoktu
- İki köpeğin neden FVIII seviyelerinde artış gösterdiği açık değildir, ancak en basit model, çalışmada tanımlanmamış olsa da, bozulmamış FVIII geni ile klonu genişletmek olabilir.
- AAV ile kodlanmış transgenlerin büyük çoğunluğu mutasyonla inaktive edilir ve optimizasyon için bir fırsat sunar.
İLGİLİ İÇERİK
Etkileşimli Web Seminerleri
Uzun Vadeli Sonuçlar: Dayanıklılık ve Güvenlik
Margareth C. Ozelo, MD, PhD tarafından sunuldu...
Engeller ve Fırsatlar
Frank WG Leebeek, MD, PhD tarafından sunulmuştur...
Hasta Desteği, Hasta Danışmanlığı ve İzleme
Lindsey A. George, MD tarafından sunulmuştur...
FVIII için Gen Tedavisi
K. John Pasi tarafından sunulmuştur, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC...
Klinik Araştırmaların Etkinliğine İlişkin Güncelleme
Guy Young, MD tarafından sunulan...
Adeno-İlişkili Viral (AAV) Vektör Gen Terapisi: Hemofili Uygulama
Barbara A. Konkle, MD tarafından sunuldu...
Hemofili Tedavisinde Gen Tedavisi: Adeno-İlişkili Viral Vektör Gen Transferine Giriş
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath...
Hemofili Tedavisinde Gen Terapisi: Gen Terapisinde Sık Karşılaşılan Sorunlar
Thierry VandenDriessche, Ph.D. tarafından sunuldu...
Hemofili Tedavisinde Gen Tedavisi: Diğer Stratejiler ve Hedefler
Glenn F. Pierce, MD, PhD tarafından sunuldu...
Hemofili Tedavisinin Tarihçesi: Gen Terapisine Replasman Olmayan Tedavi
Steven W. Pipe, MD tarafından sunulmuştur...
Gen Terapisini Tanıma: Terminoloji ve Kavramlar
David Lillicrap, MD tarafından sunulan...
Podcast
