Turkish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ISTH 30. Kongresinden Öne Çıkanlar
Etranacogene Dezaparvovec Gen Tedavisi Aldıktan Sonra Şiddetli veya Orta Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde Sağlıkla İlgili Yaşam Kalitesinde İyileşmeler
Sunan: Steven W. Pipe, MD, Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, Michigan, Amerika Birleşik Devletleri
R.Itzler1, J.Miller2, R Robson2, P.Monahan3, S. Boru4
1CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pensilvanya, Amerika Birleşik Devletleri
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, ABD, Little Falls, New Jersey, Amerika Birleşik Devletleri
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pensilvanya, Amerika Birleşik Devletleri
4Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, Michigan, Amerika Birleşik Devletleri
Temel Veri Noktaları
HOPE-B klinik araştırmasının bir parçası olarak değerlendirilen, hem ikincil hem de keşif amaçlı hasta tarafından bildirilen sonuç son noktaları. Her ikisi de hemofili hastalığına özgü olmayan genel anketler olan iki araç, araştırmanın ikincil sonlanım noktaları olarak önceden belirlenmiştir: Uluslararası Fiziksel Aktivite Anketi (iPAQ) ve EQ-5D-5L Görsel Analog Ölçeği (VAS). Ek olarak, deneme, Keşif uç noktaları olarak önceden belirlenmiş birkaç PRO enstrümanı içeriyordu.
Hem-A-QoL toplam puanında 1. yıldan sonra görülen iyileşmeler, 2 yıllık takipten sonra korunmuştur. Ortalama toplam puan, %6.2'lik bir iyileşmeyi temsil eden, ilk girişe kıyasla 23.7 puan arttı. 1 yıllık gözlemde anlamlı olan spesifik hemofili ile ilgili alan puanları, gen terapisini takiben 2 yılda tutarlı bir şekilde iyileştirildi.
İLGİLİ İÇERİK
