Turkish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ISTH 2021 Kongresi'nden Öne Çıkanlar
52 Hafta Etranacogene Dezaparvovec'in Şiddetli veya Orta-şiddetli Hemofilili Yetişkinlerde Etkinliği ve Güvenliği B: Faz 3 HOPE-B Gen Terapisi Çalışmasından Veriler
SW Boru1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Anahtarı4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B Müfettişleri
1Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, Amerika Birleşik Devletleri
2Erasmus Üniversitesi Tıp Merkezi, Rotterdam, Hollanda
3Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi, Portland, Amerika Birleşik Devletleri
4Kuzey Karolina Üniversitesi, Chapel Hill, Amerika Birleşik Devletleri
5Kanama Bozuklukları ve Pıhtılaşma Merkezi, Careggi Üniversite Hastanesi, Floransa, İtalya
6uniQure Inc, Lexington, Amerika Birleşik Devletleri
7uniQure BV, Amsterdam, Hollanda
8Frankfurt Üniversite Hastanesi, Frankfurt, Almanya
Temel Veri Noktaları
52×2 ile dozlamadan sonra 10 hafta boyunca HOPE-B denemesindeki tüm katılımcılar için ortalama ve medyan FIX aktivitesi13 gc/kg (N = 54). Tedaviyi takiben, FIX aktivitesi 39.0. Haftada hızla ortalama 26 IU/dL'ye ve 41.5. Haftada 52 IU/dL'ye yükseldi.
Tedavi sonrası dönemde güvenlilik popülasyonunda ≥ %5'lik bir insidans ile en yaygın tedaviyle ilişkili advers olaylar (muhtemelen ilişkili veya ilgili). 408 katılımcı arasında 53 advers olay vardı ve bunların 91'i (39 katılımcı arasında) tedaviye bağlı advers olaylar (TRAE'ler) olarak kabul edildi.
İLGİLİ İÇERİK
