Steven W. Pipe MD
ISTH 2021 Kongresi'nden Öne Çıkanlar

52 Hafta Etranacogene Dezaparvovec'in Şiddetli veya Orta-şiddetli Hemofilili Yetişkinlerde Etkinliği ve Güvenliği B: Faz 3 HOPE-B Gen Terapisi Çalışmasından Veriler

SW Boru1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Anahtarı4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B Müfettişleri

1Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, Amerika Birleşik Devletleri

2Erasmus Üniversitesi Tıp Merkezi, Rotterdam, Hollanda

3Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi, Portland, Amerika Birleşik Devletleri

4Kuzey Karolina Üniversitesi, Chapel Hill, Amerika Birleşik Devletleri

5Kanama Bozuklukları ve Pıhtılaşma Merkezi, Careggi Üniversite Hastanesi, Floransa, İtalya

6uniQure Inc, Lexington, Amerika Birleşik Devletleri

7uniQure BV, Amsterdam, Hollanda

8Frankfurt Üniversite Hastanesi, Frankfurt, Almanya

Temel Veri Noktaları

İnfüzyondan Sonra 52 Haftadan Fazla FIX Etkinliği

52×2 ile dozlamadan sonra 10 hafta boyunca HOPE-B denemesindeki tüm katılımcılar için ortalama ve medyan FIX aktivitesi13 gc/kg (N = 54). Tedaviyi takiben, FIX aktivitesi 39.0. Haftada hızla ortalama 26 IU/dL'ye ve 41.5. Haftada 52 IU/dL'ye yükseldi.

Tedaviye Bağlı Advers Olaylar

Tedavi sonrası dönemde güvenlilik popülasyonunda ≥ %5'lik bir insidans ile en yaygın tedaviyle ilişkili advers olaylar (muhtemelen ilişkili veya ilgili). 408 katılımcı arasında 53 advers olay vardı ve bunların 91'i (39 katılımcı arasında) tedaviye bağlı advers olaylar (TRAE'ler) olarak kabul edildi.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL