Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor
EAHAD 14. Yıllık Kongresinden Öne Çıkanlar

Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, Doktor4Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K.Sawyer, Doktora11ve Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Erasmus Üniversitesi Tıp Merkezi, Rotterdam, Hollanda

2Üniversite Tıp Merkezi Groningen, Groningen, Hollanda

3Amsterdam Üniversitesi Tıp Merkezi, Amsterdam, Hollanda

4Rigshospitalet, Kopenhag, Danimarka

5Vivantes Klinikum, Berlin, Almanya

6Van Creveldkliniek, Utrecht Üniversitesi Tıp Merkezi, Utrecht Üniversitesi, Utrecht, Hollanda

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Floransa, İtalya

8Frankfurt Enstitüsü, Alman Kızılhaç Kan Servisi Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Almanya

9Frankfurt Enstitüsü, Alman Kızılhaç Kan Servisi Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Almanya

10Washington Üniversitesi, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Frankfurt Üniversite Hastanesi, Frankfurt, Almanya

Temel Veri Noktaları

4.5 Doz Kohortunda 5–2 Yılda Sürdürülen FIX Aktivitesi
AMT-060, 5x10'luk dozlarda uygulanmıştır.12 gc / kg (kohort 1, N = 5) ve 2x1013 gc / kg (kohort 2, n = 5). 5 yıllık (kohort 1) ve 4.5 yıllık (kohort 2) takip süresince, ortalama endojen FIX aktivitesi kohort 5.2'de% 95 (% 2.0 CI 8.4-1) ve kohortta% 7.4 (% 95 CI 4.2-10.6) idi 2. FIX aktivitesi doza bağımlıydı ve her iki grup için takip süresi boyunca stabildi. Parantez içindeki değerler, zaman içindeki ortalama FIX etkinliğini temsil eder. Yalnızca son FIX konsantre uygulamasından en az 10 gün sonra değerler dahildir.
Taşmalar ve Tahmini FIX Kullanımında Sürdürülen Azalmalar

* FIX aktivitesi ≥% 12'de tutulursa profilaksi 2 hafta azaltıldı ve kesildi; * 2. yıl için Kohort 5 verileri 6 ayı temsil etmektedir. DÜZELTME, faktör IX

Her iki doz kohortunda, ortalama ABR ve FIX replasman tedavisi, infüzyondan sonraki ilk yıl içinde keskin bir şekilde düştü ve sonraki yıllarda düşük kaldı. Grup 1'de, ön tedavi düzeylerine göre 84 yılda FIX kullanımı% 55 ve ABR% 5 azaldı. Kohort 2 için, FIX kullanımı ve ABR, infüzyondan 100 yıl sonra ~% 4.5 azalmıştır.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri