Konferans Kapsamı

EAHAD 2021 Sanal Kongresinden Öne Çıkanlar

Etranacogene Dezaparvovec'in Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Etkinliği ve Güvenliği: Faz 3 Hope-B Gen Tedavisi Çalışmasından İlk Veriler

Etranacogene Dezaparvovec'in Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Etkinliği ve Güvenliği: Faz 3 Hope-B Gen Tedavisi Çalışmasından İlk Veriler

Steven W. Pipe MD

İZLE
Hemofili A Köpek Modelinde Uzun Süreli Takip Sonrası Adeno-İlişkili Virüs Vektör Kalıcılığının Karakterizasyonu

Hemofili A Köpek Modelinde Uzun Süreli Takip Sonrası Adeno-İlişkili Virüs Vektör Kalıcılığının Karakterizasyonu

Paul Batty, MBBS, Doktora

İZLE
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler

Annette von Drygalski, MD, PharmD

İZLE
Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor

Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor

Frank WG Leebeek, MD, PhD

İZLE
Şiddetli Hemofili B (HB) Hastalarında Normal FIX Aktivite Düzeylerine Ulaşan Yeni Bir Adeno-İlişkili Virüs (AAV) Gen Tedavisi (FLT180a) Üzerine Takip (B-AMAZE Çalışması)

Şiddetli Hemofili B (HB) Hastalarında Normal FIX Aktivite Düzeylerine Ulaşan Yeni Bir Adeno-İlişkili Virüs (AAV) Gen Tedavisi (FLT180a) Üzerine Takip (B-AMAZE Çalışması)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

İZLE