Paggamit ng Apheresis na Alisin ang Neutralizing AAV Antibodies sa Mga Pasyente Nakaraang Hindi Hiwalay Mula sa Gene Therapy
Mga highlight mula sa ASGCT 23rd Taunang Pagpupulong

Paggamit ng Apheresis na Alisin ang Neutralizing AAV Antibodies sa Mga Pasyente Nakaraang Hindi Hiwalay Mula sa Gene Therapy

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, United Kingdom

2University College London, London, United Kingdom

3Dugo at Paglipat ng NHS, Birmingham, United Kingdom

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Hanggang sa 70% ng mga pasyente na may hemophilia ay maaaring magpahayag ng mga antibodies na pumipigil sa paggamot sa mga AAV vectors para sa therapy sa gene. Ang pag-aaral na ito ay nagpapakita na ang dobleng pagsasala plasmapheresis (DFPP) ay maaaring magamit upang mabawasan ang mga titers ng AAVS3 neutralizing antibody (NAb) upang makahanay sa mga pamantayan sa pagiging karapat-dapat sa pagsubok.

Mga resulta mula sa mga pasyente na may o walang magkakasunod na DFPP cycle gamit ang maliwanag na luciferase transduction inhibition assay (BL-TIA). Ang magkakasunod na mga siklo ay mas epektibo kaysa sa mga hindi magkakasunod na mga siklo sa pagbabawas ng mga titres ni Nab. Inihula ng pagtatasa ng kalungkutan na 5 cycle ay mabawasan ang simula ng AAVS3 NAb titre ng 94%, na magpapahintulot sa paggamot ng 60% ng mga pasyente.

KAUGNAY NA NILALAMAN