Gamit ang World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry para sa Pangmatagalang Follow-up ng mga Pasyente ng Haemophilia na Ginagamot sa Gene Therapy

Mga Highlight Mula sa WFH 2022 World Congress

Gamit ang World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry para sa Pangmatagalang Follow-up ng mga Pasyente ng Haemophilia na Ginagamot sa Gene Therapy

Iniharap ni: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle¹, Donna Coffin², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Wala⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Unibersidad ng Washington, Seattle, Estados Unidos
²World Federation of Hemophilia, Montreal, Canada
³International Society on Thrombosis and Haemostasis, Carrboro, United States
⁴Ang Ospital ng mga Bata ng Philadelphia, Philadelphia, Estados Unidos
⁵Mga Paraan, Katibayan, at Epekto ng Department of Health Research, McMaster University, Hamilton, Canada
⁶Medical Clinic 2/Institute ng Transfusione Medicine University Hospital Frankfurt, Germany
⁷European Haemophilia Consortium, Belgium
⁸Università degli Studi di Milano, Italy
⁹Mga Kagawaran ng Pediatrics and Pathology, University of Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos
¹⁰American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, United States
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd., at Department of Health Research Methods, Ebidensya, at Epekto, McMaster University, Washington, District of Columbia
¹²National Hemophilia Foundation, New York, Estados Unidos
¹³University of the Witwatersrand, South Africa

Ang WFH gene therapy registry (GTR) ay isang prospective, observational, at longitudinal na registry na may pangkalahatang layunin na mangolekta ng data para sa lahat ng pasyente na tumatanggap ng gene therapy para sa hemophilia, kapwa sa mga klinikal na pagsubok at sa isang post-marketing phase kung at kapag naaprubahan. Ito ang pangunahin at pangalawang layunin ng pagpapatala.

Upang maipatupad ang GTR, nakikipag-ugnayan ang WFH sa mga indibidwal na hemophilia treatment center (HTC), simula sa mga sangkot sa mga klinikal na pagsubok ng hemophilia gene therapy. Hihilingin din na mag-ambag ang mga national hemophilia registries. Nakikipagtulungan din ang WFH sa industriya upang bumuo ng isang proseso para sa pagkuha ng data mula sa mga natapos na klinikal na pagsubok.