Ulat sa Kaso ng Kaligtasan sa Atay Mula sa Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial sa Mga Matanda na May Hemophilia B

Mga Highlight Mula sa ISTH 2021 Congress

Ulat sa Kaso ng Kaligtasan sa Atay Mula sa Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial sa Mga Matanda na May Hemophilia B

M. Schmidt¹, GR Foster², M. Coppens³, H. Thomsen¹, D. Cooper⁴, R. Dolmetsch⁴, EK Sawyer⁴, L. Heijink⁵, SW Pipe⁶

¹Genewerk GmbH, Heidelberg, Germany

²Barts Liver Center, Queen Mary University ng London, London, United Kingdom

³Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Netherlands

⁴uniQure Inc, Lexington, Estados Unidos

⁵uniQure BV, Amsterdam, Netherlands

⁶University of Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

69 taong gulang, puting di-Hispanikong lalaki na may katamtamang malubhang Hemophilia B
1980-Diagnosed na may HBV (+ ve para sa anti-HBs, at anti-HBc at anti-HBe antibodies)
1983-Diagnosed na may non-A / non-N hepatitis
2003-Nakumpirmang positibo para sa HCV kapag magagamit ang pagsubok
2015-Nasuri para sa HCV eradication therapy, genotype 1a, walang makabuluhang fibrosis (Fibroscan 5.7 kPa)
2015-Ginagamot ang paritaprevir / ombitasvir / ritonavir, dasabuvir, at ribavirin; pagkamit ng isang napapanatiling virologic na tugon
Kapansin-pansin ang kasaysayan ng lipunan para sa dating paninigarilyo, pag-inom ng alak ng 0-2 na mga yunit / linggo
Kapansin-pansin ang kasaysayan ng pamilya para sa cancer

Kasaysayan ng medikal na nauugnay sa atay ng isang pasyente na may hemophilia B sa HOPE-B trial na nakaranas ng hepatocellular carcinoma habang nakikilahok sa pag-aaral. Naglalaman ang kanyang kasaysayan ng medikal ng maraming mga kadahilanan sa peligro para sa pagpapaunlad ng HCC, kabilang ang hepatitis B at C, pagtanda, at pag-inom ng alkohol.

Sa 1 taong post-infusion, isang per ultrasound na ultrasound ang nagsiwalat ng isang subcapsular na sugat sa atay. Ang talahanayan na ito ay nagbubuod ng kasunod na pag-aaral ng site ng pagsasama ng molekular at ang buong pagkakasunud-sunod ng genome na ginawa sa resected tumor tissue, kasama ang inaasahang mga natuklasan kung ang HCC ay nakasalalay sa (haligi 1) o independyente sa (haligi 2) na pagsasama ng AAV. Ang aktwal na natuklasan ng mga pinag-aaralan ay ipinapakita sa haligi 3.