Filipino
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Mga Highlight Mula sa ASGCT 25th Annual Meeting
Matatag na Hemostatic Correction at Pinahusay na Kalidad ng Buhay na Kaugnay ng Hemophilia: Pangwakas na Pagsusuri mula sa Pivotal Phase 3 HOPE-B na Pagsubok ng Etranacogene Dezaparvovec
Iniharap ni: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, United States
Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Netherlands
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Unibersidad ng North Carolina, Chapel Hill, NC
5Sentro para sa Mga Karamdaman sa Bleeding at Coagulation, Careggi University Hospital, Florence, Italya
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Hari ng Prussia, PA
8University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Alemanya
Mga Pangunahing Mga Punto ng Data
- Sustained FIX Activity para sa Hanggang 18 Buwan
- Katulad na FIX Activity (%)
- Pare-parehong Profile ng Kaligtasan
Isang yugto ng aktibidad ng FIX para sa katamtamang malubha (N=10) at malubha (N=44) na mga pasyente na na-infuse ng etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) sa dosis na 2x1013 gc/kg sa phase 3 HOPE-B trial. Kasama sa pagsusuri na ito ang mga pasyente na may at walang AAV5 neutralizing antibodies (NAbs).
Isang-estado na aktibidad ng FIX sa baseline at sa 18 buwan pagkatapos ng pagbubuhos para sa mga pasyente na mayroon at walang mga umiiral nang AAV5 NAbs. Sa mga antibodies ay tinukoy bilang pagkakaroon ng titer na mas malaki kaysa sa limitasyon ng pagtuklas (LOD). Ang walang antibodies ay tinukoy bilang pagkakaroon ng titer na mas mababa sa o katumbas ng LOD.
Ang profile ng kaligtasan para sa etranacogene dezaparvovec sa 18 buwan ay naaayon sa naunang ipinakita na data. Ang pinakamadalas na mga adverse event na nauugnay sa paggamot (TRAE) na nagaganap sa higit sa 10% ng mga pasyente ay ang pagtaas ng ALT (17%), sakit ng ulo (15%), sakit na tulad ng trangkaso (13%), at mga reaksyong nauugnay sa pagbubuhos (13% ).
KAUGNAY NA NILALAMAN
