Mga resulta mula sa B-LIEVE, isang Phase 1/2 Dose-Confirmation Study ng FLT180a AAV Gene Therapy sa mga Pasyenteng May Hemophilia B
Mga Highlight Mula sa 30th Congress ng ISTH

Mga resulta mula sa B-LIEVE, isang Phase 1/2 Dose-Confirmation Study ng FLT180a AAV Gene Therapy sa mga Pasyenteng May Hemophilia B

Iniharap ni: Guy Young, MD, Keck School of Medicine ng USC, Los Angeles, California, United States

G. Bata1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA, Los Angeles, California, Estados Unidos
2Royal Free Hospital, London, England, United Kingdom
3Freeline, Stevenage, England, United Kingdom

 

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Ayusin ang mga Antas

AYUSIN ang mga antas para sa unang 3 pasyenteng may hemophilia B na may dosis ng FLT180a AAV gene therapy sa phase 1/2 B-LIEVE na pag-aaral. Ang mga halaga ng FIX ay mula sa isang yugto ng pagsusuri sa isang sentral na laboratoryo; horizontal dashed line ay ang mas mababang limitasyon ng normal na FIX expression (50 IU/dL). Simula noong Mayo 23, 2022, ang data cut, ang mga antas ng FIX ay 93, 92, at 80 sa araw ng pag-aaral na 77, 56, at 36 para sa mga pasyenteng 1, 2, at 3, ayon sa pagkakabanggit.

FIX at Kasabay na Mga Antas ng ALT

FIX (pula) at ALT (dilaw) na mga antas para sa 3 pasyente na na-dose ng FLT180a sa B-LIEVE na pag-aaral. Tatlong linggo pagkatapos ng pagbubuhos ng FLT180a, ang mga pasyente ay nagsimula ng isang tapering course ng oral corticosteroids at isang maikling kurso ng oral tacrolimus bilang prophylaxis upang mabawasan ang mga immune response na nauugnay sa vector. Ang mga vertical dotted lines ay prophylactic exogenous FIX infusions na natanggap sa mga araw pagkatapos ng FLT180a infusion.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar
Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL