Relasyon sa Pagitan ng Endogenous, Transgene FVIII Expression at Mga Kaganapang Pagdurugo Kasunod ng Valoctocogene Roxaparvovec Gene Transfer para sa Malalang Hemophilia A: Isang Post-Hoc Analysis ng GENER8-1 Phase 3 Trial
Mga Highlight Mula sa 63rd ASH Annual Meeting

Relasyon sa Pagitan ng Endogenous, Transgene FVIII Expression at Mga Kaganapang Pagdurugo Kasunod ng Valoctocogene Roxaparvovec Gene Transfer para sa Malalang Hemophilia A: Isang Post-Hoc Analysis ng GENER8-1 Phase 3 Trial

Steven W. Pipa, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Susi ni Nigel S18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *, at Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Kagawaran ng Pediatrics at Patolohiya, Unibersidad ng Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Kagawaran ng Panloob na Gamot, School of Medical Science, University of Campinas, Campinas, Brazil
3Ang National Hemophilia Center, at Amalia Biron Research Institute of Thrombosis and Haemostasis, Sheba Medical Center, Tel Hashomer, Tel Aviv University, Tel Aviv, Israel
4Sentro para sa mga Karamdaman sa Pagdurugo at Clotting, University of Minnesota Medical Center, Minneapolis, MN
5Unibersidad ng Queensland, Brisbane, QLD, Australia
6Queensland Haemophilia Center, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Australia
7Unibersidad ng California San Fransico, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, United Kingdom
9Sentro para sa Hematology, Kagawaran ng Medisina, Imperial College London, London, United Kingdom
10Orthopedic Hemophilia Treatment Center, Los Angeles, CA
11Kagawaran ng Molecular Medicine, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Dibisyon ng Hematology, Department of Internal Medicine, National Taiwan University Hospital, Taipei, Taiwan
13Radcliffe Department of Medicine, Unibersidad ng Oxford, Oxford, United Kingdom
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, United Kingdom
15National Institute for Health Research, Oxford Biomedical Research Center, Oxford, United Kingdom
16Hemophilia Treatment Center, Nationwide Children's Hospital at The Ohio State University College of Medicine, Columbus, OH
17Hemophilia and Thrombosis Center, University of Colorado Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
18UNC Blood Research Center, University of North Carolina sa Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Department of Pediatrics, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center para sa Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Laboratory of Glycobiology, Hirszfeld Institute of Immunology at Experimental Therapy, Wroclaw, Poland
21Mga Pamantasan sa University of Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, United Kingdom
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Phase 3 GENER8-1 na disenyo ng pag-aaral

Ang mga resulta mula sa phase 3 GENEr8-1 na pag-aaral ay nasuri para sa kaugnayan sa pagitan ng transgene-derived na aktibidad ng FVIII at mga pagdurugo. Sa kabuuang bilang ng mga kalahok sa pag-aaral (N = 134), kasama sa pagsusuring ito ang isang subset ng mga pasyenteng nakaranas ng ≥ 1 na ginagamot na pagdurugo sa panahon ng post-transition, na nagsimula 1 buwan pagkatapos ng pagtatapos ng post-prophylaxis period na sumunod. pagbubuhos ng transgene.

ABR sa mga kalahok na may ginagamot na pagdurugo pagkatapos ng paglipat (n = 22)

Sa 134 kabuuang kalahok sa GENER8-1 na pag-aaral, 22 (16%) ang nakaranas ng hindi bababa sa 1 ginagamot na pagdurugo sa panahon ng post-transition. Ang ABR ay ipinapakita para sa mga kalahok na ito para sa pre-infusion baseline at ang post-infusion, post-prophylaxis na panahon ng pag-aaral. Kaugnay sa baseline, 15 kalahok ang nagkaroon ng pagbaba sa ABR, 2 ang nagkaroon ng pagtaas sa ABR <1 (itim na arrow) at 5 ang nagkaroon ng pagtaas sa ABR > 1 (orange na arrow).

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar
Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL