Pag-target sa Sinusoial Endothelium
Mga Highlight Mula sa NHF's 16th Workshop sa Novel Technologies at Gene Transfer para sa Hemophilia

Pag-target sa Sinusoial Endothelium

Antonia Follenzi, MD, PhD
Unibersidad ng Piemonte Orientale
Novara, Italya

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Ang pF8 Promoter ay Nagtutulak ng GFP Expression sa mga LSEC

Ang natural na tagataguyod ng FVIII, pF8, ay nagtutulak ng GFP expression sa liver sinusoidal endothelial cells (LSECs). Immunofluorescence analysis ng atay ng C57BL/6 hemophilia A (HA) na mga daga, 1 at 6 na buwan pagkatapos ng pag-iniksyon ng lentiviral vector LV.pF8.GFP. (DAPI, 4′,6-diamidino-2-phenylindole; GFP, green fluorescent protein; Lyve-1, lymphatic vessel endothelial receptor 1, isang marker para sa mga LSEC)

LV-pF8-FVIII Nawastong Antas ng FVIII sa B6/129-HA Ang mga daga ay Treg Dependent

Upang ibuod ang seryeng ito ng mga pag-aaral, ang immunosuppression na may kaunting pagbawas sa mga Treg cell ay pinakamainam para sa pagtiyak ng liver-mediated immune tolerance sa FIX transgene expression. Sa mga NHP, ang pretreatment na may MMF at rapamycin, na sinundan ng naantalang pangangasiwa ng rATG ay nakapagbigay ng matagal na immune tolerance samantalang ang rATG o daclizumab na pinangangasiwaan sa oras ng vector infusion ay hindi.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar
Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL