Paglalahad ng Mekanismo sa Likod ng AAV-Derived Factor VIII Assay Discrepancy
Mga Highlight Mula sa 30th Congress ng ISTH

Paglalahad ng Mekanismo sa Likod ng AAV-Derived Factor VIII Assay Discrepancy

Iniharap ni: Anna Sternberg, PhD, Children's Hospital ng Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, United States

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

2-Stage Clotting Assay

Dalawang eksperimento na nagmumungkahi na ang FVIII assay discrepancy ay independyente sa vWF. Ang mga resulta ng 2-stage clotting assay sa kaliwa ay nagpapakita ng tumaas na aktibidad ng transgene-derived FVIII (AAV-FVIII) kumpara sa wild type recombinant FVIII (rFVIII-WT) pati na rin ang isang recombinant FVIII na may nabawasan na affinity para sa vWF (rFVIII-E1682K ). Ang graph sa kanan ay nagpapakita ng pagkakapareho sa 1-stage assay (OSA)/chromogenic assay (CSA) ratio pagkatapos ng pagbubuhos ng AAV8-hFVIII sa mga daga na kulang sa FVIII at vWF kapag ang OSA ay ginanap sa presensya o kawalan ng vWF .

Paghahambing ng AAV-FVIIIa Activity

Paghahambing ng aktibidad ng AAV-FVIIIa sa recombinant na WT-FVIIIa at mga recombinant na variant ng FVIII na may pinahusay na A2 stability (rFVIIIa-E1984V at rFVIIIa-VV). Ang AAV-FVIIIa at rFVIIIa-WT ay may katulad na aktibidad kumpara sa tumaas na aktibidad sa mga recombinant na variant na may tumaas na A2 affinity. Iminumungkahi ng mga resultang ito na ang mga pagkakaiba sa dissociation ng FVIII A2 subunit ay malamang na hindi na account para sa OSA/CSA factor assay discrepancies.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar
Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL