Pagtagumpayan ang anti-AAV pre-existing immunity upang makamit ang ligtas at mahusay na paglipat ng gene sa mga klinikal na setting
Mga Highlight Mula sa ESGCT 28th Annual Congress

Pagtagumpayan ang Anti-AAV Pre-existing Immunity para Makamit ang Ligtas at Mahusay na Gene Transfer sa Mga Clinical Setting.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Pagtagumpayan ang anti-AAV pre-existing immunity upang makamit ang ligtas at mahusay na paglipat ng gene sa mga klinikal na setting

(A) Ang bisa ng transgene expression gamit ang AAV vectors ay maaaring mabawasan dahil sa likas na kaligtasan sa sakit. (B) Sa patunay na ito ng pag-aaral ng konsepto na kinasasangkutan ng mga non-human primates na may anti-AAV antibodies, ang endopeptidated imlifidase (IdeS) ay ginamit upang matukoy kung ang pagkasira ng circulating IgG ay maaaring mapabuti ang AAV-mediated expression ng hFIX.

Pinahusay na Efficacy ng Gene Therapy sa Seropositive Non-human Primate na may IdeS

Sa mga non-human primate na ginagamot ng FIX-containing AAV8, ang hFIX expression sa plasma ay mas mataas sa isang hayop na ginagamot ng IdeS kumpara sa isang walang paggamot sa IdeS. Ang mga resultang ito ay nagmumungkahi na ang systemic IgG degradation ay maaaring pahintulutan ang gene therapy na may AAV vectors sa mga sero-positive na pasyente na may hemophilia pati na rin ang muling pangangasiwa sa mga naunang ginagamot na pasyente na may bumababa na expression ng factor.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar
Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL