Pagsubaybay sa mga Vector Integration Site sa In Vivo Gene Therapy Approaches sa pamamagitan ng Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing
Mga Highlight Mula sa ESGCT 28th Annual Congress

Pagsubaybay sa mga Vector Integration Site sa In Vivo Gene Therapy Approaches sa pamamagitan ng Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

D Cesana1, Isang Calabria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, Isang Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, Isang Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, Isang Fischer2, M Cavazzana2, E Anim2, Isang Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1San Raffaele Telethon Insitute para sa Gene Therapy (HSR-TIGET)

2Laboratory ng Human Lymphohematopoiesis, INSERM, France

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, France

4Dr. von Hauner Children's Hospital, LMU, Germany

5Kagawaran ng Microbiology, UPenn, USA

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

IS Retrieval Mula sa Cell-free DNA Purified Mula sa Body Fluids

Ang cell-free DNA (cfDNA) ay inilabas sa dugo mula sa malusog, namamaga, o may sakit na solidong mga selula ng organ (gaya ng atay o thymus) na sumasailalim sa apoptosis o nekrosis. Ang mga genetic na pagbabago sa purified cfDNA, kabilang ang vector-genomic integration sites (IS) mula sa transduced cells, ay maaaring makita ng liquid biopsy integration site sequencing (LiBIS-seq).

Pagsasalarawan ng Profile ng Pagsasama ng Lentivirus (LV) sa Mga Hemophilic na Aso

Tatlong adult na hemophilic na aso (O21, M57, at O59) ang nakatanggap ng isang iniksyon ng mga LV na nagpapahayag ng iba't ibang bersyon ng canine coagulation FIX. Para sa bawat aso, ang cfDNA ay nalinis mula sa serum ng dugo na na-ani sa 7-8 magkakaibang mga punto ng oras simula 30 hanggang 532 d pagkatapos ng iniksyon. Ipinapakita ng graph na ito ang tinantyang laki ng populasyon ng mga minarkahang cell clone na nag-aambag sa mga nakabahaging IS sa paglipas ng panahon sa mga asong M57 at O59.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar
Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL