David Lillicrap, MD, FRCPC
Mga Highlight Mula sa ISTH 2021 Congress

Imbestigasyon ng Maagang Kinalabasan Kasunod sa Adeno na nauugnay sa Viral Gene Therapy sa isang Canine Hemophilia Model

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillicrap1

1Kagawaran ng Patolohiya at Molecular Medicine, Queen's University, Kingston, Canada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Estados Unidos

3Kingston Health Science, Kingston, Canada

4Mga Serbisyo sa Pangangalaga ng Hayop, Queen's University, Kingston, Canada

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Mga Punto ng Data

Isang hemophilia Ang isang modelo ng aso ay ginamit upang suriin ang mga pagbabago na nakakaapekto sa atay at mga kadahilanan na nakakaapekto sa ekspresyon ng FVIII kasunod sa AAV gen therapy. Limang lalaking aso ang nagamot ng isang solong pagbubuhos ng AAV5-HLP-cFVIII sa dosis na 6.8e13-2e14 vector genome / kg. Ang ekspresyon ng FVIII ay nakita para sa 2 aso na ginagamot sa mga konstruksyon na na-optimize ng codon (JA2013 at K2015), na napanatili sa anim na buwan (co-cFVIII-SQ = 6.8% at co-cFVIII-V3 = 4.3%) na may normalisasyon ng buong oras ng pamumuo ng dugo (WBCT).

Punto ng Data 2
Tulad ng nakikita sa grap na ito, ang aso na ginagamot kasama ng co-cFVIII-V3 (K2015) ay nakabuo ng dalawang yugto ng transaminitis, isang banayad na post-biopsy na taas sa araw na 84, at isang pangalawang mas malaking pagtaas sa araw na 116, bago pa ang pangalawang biopsy. Ang ultrasound imaging at mga biopsy sa atay na ginamit upang siyasatin ang mga yugto na ito ay nagpakita ng walang makabuluhang pinagbabatayan na histopathology sa atay.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar
Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL