Pagpili ng Dosis at Disenyo ng Pag-aaral para sa B-LIEVE, A Phase 1/2 Dose Confirmation Clinical Trial ng FLT180A Gene Therapy para sa mga Pasyenteng may Hemophilia B
Mga Highlight Mula sa ika-15 Taunang Kongreso ng EAHAD

Pagpili ng Dosis at Disenyo ng Pag-aaral para sa B-LIEVE, A Phase 1/2 Dose Confirmation Clinical Trial ng FLT180A Gene Therapy para sa mga Pasyenteng may Hemophilia B

G.Young1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Long4

1Ospital ng mga Bata Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, California, Estados Unidos;2 Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital;3 University College London, United Kingdom;4 Freeline, Stevenage, United Kingdom

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

B-AMAZE na Tugon sa Dosis

Ang B-LIEVE study ay isang phase 1/2 study ng commercially manufactured FLT180a na idinisenyo upang kumpirmahin ang isang target na dosis para sa isang phase 3 na pag-aaral. Ang panimulang dosis para sa B-LIEVE ay batay sa mga resulta mula sa pagsubok ng B-AMAZE, na nagpakita na ang mga antas ng FIX sa Araw 21 kasunod ng pagbubuhos ay lubos na mahuhulaan ng mga antas ng FIX sa Araw 182 (linggo 26). Isang Emax Ang modelo ng pagtugon sa dosis ay nagpahiwatig na ang isang dosis na 7.7 x 1011 Ang vg/kg ay dapat gumawa ng average na antas ng FIX na 67% ng normal sa Araw 21 na tumutugma sa isang average na antas ng FIX na 115% ng normal sa Araw 182.

Dosing Plan para sa B-LIEVE Study Design

Kasama sa adaptive study na disenyo para sa B-LIEVE ang panimulang FLT180a na dosis na 7.7 x 1011 vg/kg sa 3 kalahok. Ang panimulang dosis ay isasaayos sa mga kasunod na cohort ng 3 kalahok, bawat isa ay batay sa mga antas ng Day 21 FIX sa nakaraang cohort. Hanggang 9 na kalahok (3 cohorts) ang ie-enroll na may 52-linggong follow-up na panahon upang makumpirma ang isang dosis para sa isang phase 3 na pag-aaral.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar
Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL