Kahusayan at Kaligtasan ng Valoctocogene Roxaparvovec Adeno na nauugnay sa Virus Gene Transfer para sa Malubhang Hemophilia A: Mga Resulta Mula sa Phase 3 GENEr8-1 Trial

Mga Highlight Mula sa ISTH 2021 Congress

Kahusayan at Kaligtasan ng Valoctocogene Roxaparvovec Adeno na nauugnay sa Virus Gene Transfer para sa Malubhang Hemophilia A: Mga Resulta Mula sa Phase 3 GENEr8-1 Trial

MC Ozelo¹, J. Mahlangu², KJ. Pasi³, A. Giermasz⁴, AD Leavitt⁵, M. Laffan⁶, E. Symington⁷, DV Quon⁸, J.-D. Wang⁹, K. Peerlinck¹¹, S. Pipe¹¹, B. Madan¹², NS Key¹³, GF Pierce¹⁴, B. O'Mahony^15,16, R. Kaczmarek^17,18, A. Batas¹⁹, M. Huang¹⁹, WY Wong¹⁹, B. Kim¹⁹, GENEr8-1 Trial Group

¹Hemocentro UNICAMP, Kagawaran ng Panloob na Gamot, School of Medical Science, University of Campinas, Campinas, Brazil

²Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand at NHLS, Johannesburg, South Africa

³Barts at London School of Medicine and Dentistry, London, United Kingdom

⁴Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, Estados Unidos

⁵University of California, San Francisco, Estados Unidos

⁶Center para sa Hematology, Imperial College London, London, United Kingdom

⁷Mga Pamantasan sa University of Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, United Kingdom

⁸Orthopaedic Hemophilia Treatment Center, Los Angeles, Estados Unidos

⁹Center for Rare Disease and Hemophilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Lalawigan ng Tsina

¹⁰Kagawaran ng Vascular Medicine at Haemostasis at Haemophilia Center, University Hospitals Leuven, Leuven, Belgium

¹¹Mga Kagawaran ng Pediatrics and Pathology, University of Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

¹²NHS Foundation Trust ng Guy at St. Thomas ', London, United Kingdom

¹³UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, Estados Unidos

¹⁴Independent Consultant, La Jolla, Estados Unidos

¹⁵Irish Haemophilia Society, Dublin, Ireland

¹⁶Trinity College, Dublin, Ireland

¹⁷Kagawaran ng Pediatrics, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center para sa Pediatric Research, Indianapolis, Estados Unidos

¹⁸Laboratory of Glycobiology, Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Wroclaw, Poland

¹⁹BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estados Unidos

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Aktibidad ng FVIII Higit sa 52 Linggo sa Populasyon ng mITT

Ang aktibidad ng FVIII gamit ang chromogenic assay para sa mga pasyente (N = 132) sa phase 3 GENEr8-1 Trial na ginagamot sa isang solong pagbubuhos ng valoctocogene roxaparvovec (6 x 10¹³ vg / kg). Sa mga linggo 49-52, ibig sabihin (95% CI) na pagbabago mula sa baseline sa aktibidad ng FVIII ay 41.9 (34.1-49.7) IU / dL (P <0.001), at ang panggitna (Q1, Q3) na pagbabago mula sa baseline ay 22.9 (10.9, 61.3 ) IU / dL.

Taunang na-rate na pagdugo (ABR, kaliwang panel) at bilang ng mga FVIII infusions / taon (kanang panel) para sa populasyon ng rollover (n = 112) sa GENEr8-1 trial. Para sa ABR, ang ibig sabihin ng (95% CI) na pagbabago ay isang pagbawas ng 4.1 (-5.3 hanggang -2.8) ginagamot ang mga kaganapan sa pagdurugo / taon, isang pagbawas ng 83.8% mula sa baseline. Ang average na pagbabago sa infusions / taon ay 134 (-144 hanggang -124), isang pagbaba ng 98.6% mula sa baseline. Ang post-infusion ay tinukoy bilang simula pagkatapos ng linggo 4.