Paghahatid ng CRISPR/Cas9 mRNA LNPs para Ayusin ang Maliit na Pagtanggal sa FVIII Gene sa Hemophilia A Mice
Mga Highlight Mula sa ASGCT 25th Annual Meeting

Paghahatid ng CRISPR/Cas9 mRNA LNPs para Ayusin ang Maliit na Pagtanggal sa FVIII Gene sa Hemophilia A Mice

Iniharap ni: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Immunity at Immunotherapies, Seattle Children's Seattle, Washington, United States

Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2

1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington

2Kagawaran ng Pediatrics, Unibersidad ng Washington, Seattle, Washington

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Target ng mRNA LNPs ang Parehong Hepatocytes at Liver Endothelial Sinusoidal Cells (LSECs)

Ang iba't ibang mga pormulasyon ng luciferase mRNA (Luc) na naka-encapsulated sa MC3 na nakabatay sa lipid nanoparticles (LNPs) ay intravenously injected sa mga daga. Ang ekspresyon ng Luciferase ay pangunahing nakita sa atay, na may pinakamalakas na expression na ipinakita ng LNP formulation 5. Ang paglamlam ng immunostaining ng atay ay nagpakita na ang LNP na may label na Dil ay maaaring matagumpay na mailipat ang parehong mga hepatocytes at endothelial cells sa vivo.

Ang Cas9 at sgRNA LNPs ay nagbibigay-daan sa NSG HemA Mice upang Mabawi ang Endogenous Plasma FVIII na Aktibidad

Ang encapsulated Cas9 mRNA at single-guide RNA (sgRNA) LNPs ay inihatid sa immunodeficient hemophilia A (NSG HA) na mga daga nang intravenously. Ang matatag na pagpapahayag ng endogenous FVIII hanggang sa 4 na linggo ay nakumpirma ng aPTT assay at ang na-edit na mutant FVIII ay napatunayan ng DNA sequencing at online na mga tool sa pagsusuri ng CRISPR, ayon sa pagkakabanggit.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar
Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL