Pag-unlad ng Coagulation Factor VIII Transgenes na Nagbibigay ng Higit na Kakayahang sa Gene Therapies para sa Hemophilia A Sa pamamagitan ng Pag-aayos ng Sequence ng Ancestral
Mga highlight mula sa ASGCT 23rd Taunang Pagpupulong

Pag-unlad ng Coagulation Factor VIII Transgenes na Nagbibigay ng Higit na Kakayahang sa Gene Therapies para sa Hemophilia A Sa pamamagitan ng Pag-aayos ng Sequence ng Ancestral

Christopher Coyle1, Jasmine Anickat2, Alex Condra2, Luke Blackmon2, Philip M. Zakas3, H. Trent Spencer4, Eric A. Gaucher5, Christopher B. Paggawa4

1Graduate Program sa Molecular and Systems Pharmacology, Laney Graduate School, Emory University, Atlanta, GA

2Kagawaran ng Biology, Emory University, Atlanta, GA

3Gene Therapy, Mga Karamdaman sa Dulang Rare, Sanofi, US, Waltham, MA

4Ang Aflac Cancer and Blood Disorder Center, Emory University, Atlanta, GA

5Kagawaran ng Biology, Georgia State University, Atlanta, GA

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Upang madagdagan ang expression at tibay ng mga protina ng kadahilanan, ang mga mananaliksik sa Emory University, Georgia State University, at Sanofi ay sumusubok sa mga alternatibong pagkakasunud-sunod ng DNA para sa FVIII at FIX batay sa mga variant ng ebolusyon ng mga salik na ito. Ang prosesong ito, na kilala bilang rekonstruksiyon ng pagkakasunud-sunod ng mga ninuno, ay ginamit upang makilala ang mga node ng interes (mga pulang bilog sa diagram sa kaliwa) mula sa punong phylogenetic para sa FVIII at ang mga pagkakasunud-sunod (talahanayan sa kanan) ay sinubukan para sa pagpapahayag ng vitro.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL