Pag-unlad ng Coagulation Factor VIII Transgenes na Nagbibigay ng Higit na Kakayahang sa Gene Therapies para sa Hemophilia A Sa pamamagitan ng Pag-aayos ng Sequence ng Ancestral

Mga highlight mula sa ASGCT 23rd Taunang Pagpupulong

Pag-unlad ng Coagulation Factor VIII Transgenes na Nagbibigay ng Higit na Kakayahang sa Gene Therapies para sa Hemophilia A Sa pamamagitan ng Pag-aayos ng Sequence ng Ancestral

Christopher Coyle¹, Jasmine Anickat², Alex Condra², Luke Blackmon², Philip M. Zakas³, H. Trent Spencer⁴, Eric A. Gaucher⁵, Christopher B. Paggawa⁴

¹Graduate Program sa Molecular and Systems Pharmacology, Laney Graduate School, Emory University, Atlanta, GA

²Kagawaran ng Biology, Emory University, Atlanta, GA

³Gene Therapy, Mga Karamdaman sa Dulang Rare, Sanofi, US, Waltham, MA

⁴Ang Aflac Cancer and Blood Disorder Center, Emory University, Atlanta, GA

⁵Kagawaran ng Biology, Georgia State University, Atlanta, GA

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

RECONSTRUKSYON NG ANCESTRAL SEQUENCE

Upang madagdagan ang expression at tibay ng mga protina ng kadahilanan, ang mga mananaliksik sa Emory University, Georgia State University, at Sanofi ay sumusubok sa mga alternatibong pagkakasunud-sunod ng DNA para sa FVIII at FIX batay sa mga variant ng ebolusyon ng mga salik na ito. Ang prosesong ito, na kilala bilang rekonstruksiyon ng pagkakasunud-sunod ng mga ninuno, ay ginamit upang makilala ang mga node ng interes (mga pulang bilog sa diagram sa kaliwa) mula sa punong phylogenetic para sa FVIII at ang mga pagkakasunud-sunod (talahanayan sa kanan) ay sinubukan para sa pagpapahayag ng vitro.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Application sa Hemophilia

Ano ang hinahanap mo?

Popular Tags

Mga highlight mula sa ASGCT 23rd Taunang Pagpupulong

Pag-unlad ng Coagulation Factor VIII Transgenes na Nagbibigay ng Higit na Kakayahang sa Gene Therapies para sa Hemophilia A Sa pamamagitan ng Pag-aayos ng Sequence ng Ancestral

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Application sa Hemophilia

Isang Kasaysayan ng Paggamot sa Hemophilia: Non-replacement Therapy sa Gene Therapy

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Isang Panimula sa Adeno-Associated Viral Vector Gene Transfer

Kilalanin ang Gene Therapy: Mga Terminolohiya at Konsepto

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Mga Karaniwang Pag-aalala sa Gene Therapy

Isang Kasaysayan ng Paggamot sa Hemophilia: Kapalit ng Factor sa Gene Therapy

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Iba pang mga Istratehiya at Mga Target

Mga Podcast ng Gene Therapy

Ano ang Kinakailangan na Isaalang-alang ng mga Hemophilia sa Mga Sentro ng Paggamot sa Hemophilia?

Pagbibigay kahulugan sa Mga Dosis ng Vector sa Hemophilia Gene Therapy Clinical Trials

Hemophilia Gene Therapy sa Mga Pasyente Sa Kasaysayan ng mga Inhibitor

Pagsukat sa Laboratory ng Hemophilia Gene Therapy Products / Factor Aktibidad

Adeno-Associated Virus (AAV) Mediated Gene Transfer: Bakit Ito ang Pinakapangunahing Diskarte para sa Hemophilia Gene Therapy?

Bahagi 1: Pre-umiiral na kaligtasan sa sakit Laban sa AAV Serotypes at Ano ang Kahulugan nito para sa Hemophilia Gene Therapy Clinical Trials

Bahagi 2: Pre-umiiral na kaligtasan sa sakit Laban sa AAV Serotypes at Ano ang Kahulugan nito para sa Hemophilia Gene Therapy Clinical Trials

Long-Term Monitoring Sumusunod sa Hemophilia Gene Therapy

Mga highlight mula sa NHF 15th Workshop sa Novel Technologies at Gene Transfer para sa Hemophilia

Super Gumagamit

tungkol sa

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.