Mga Highlight Mula sa EAHAD 2021 Virtual Congress

Kahusayan at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang malubhang Hemophilia B: Unang Data Mula sa Phase 3 Hope-B Gene Therapy Trial

Kahusayan at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang malubhang Hemophilia B: Unang Data Mula sa Phase 3 Hope-B Gene Therapy Trial

Steven W. Pipa, MD

Panoorin
Paglalarawan ng Adeno-Associated Virus Vector Persistence Pagkatapos ng Pangmatagalang Pag-follow-up sa Haemophilia a Model ng Aso

Paglalarawan ng Adeno-Associated Virus Vector Persistence Pagkatapos ng Pangmatagalang Pag-follow-up sa Haemophilia a Model ng Aso

Paul Batty, MBBS, PhD

Panoorin
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial

Annette von Drygalski, MD, PharmD

Panoorin
AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon

AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Panoorin
Pagsubaybay sa isang Novel Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Pagkamit ng Normal na Mga Antas ng Aktibidad ng FIX sa Malubhang Hemophilia B (HB) Mga Pasyente (B-AMAZE Study)

Pagsubaybay sa isang Novel Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Pagkamit ng Normal na Mga Antas ng Aktibidad ng FIX sa Malubhang Hemophilia B (HB) Mga Pasyente (B-AMAZE Study)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Panoorin

Mga Pagtatagubilin sa ASH Conference

Pag-aaral ng First-in-Human Gene Therapy ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Malubhang Hemophilia A - BAY 2599023 ay may Malawak na Karapat-dapat sa Pasyente at Matatag at Sustain pang-matagalang Pagpapahayag ng FVIII

Pag-aaral ng First-in-Human Gene Therapy ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Malubhang Hemophilia A - BAY 2599023 ay may Malawak na Karapat-dapat sa Pasyente at Matatag at Sustain pang-matagalang Pagpapahayag ng FVIII

Steven W. Pipa, MD

Panoorin
Ang World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry

Ang World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry

Barbara A. Konkle, MD

Panoorin
AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon

AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Panoorin
Unang Data Mula sa Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial: Kahusayan at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec (variant ng AAV5-Padua hFIX; AMT-061) sa Mga Matatanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Pinagamot na Hindi isinasaalang-alang ang Pre-Existing Anti-Capsid Neutralisasyon

Unang Data Mula sa Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial: Kahusayan at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec (variant ng AAV5-Padua hFIX; AMT-061) sa Mga Matatanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Pinagamot na Hindi isinasaalang-alang ang Pre-Existing Anti-Capsid Neutralisasyon

Steven W. Pipa, MD

Panoorin
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial

Steven W. Pipa, MD

Panoorin
Nai-update na Pag-follow-up ng Alta Study, isang Phase 1/2 na Pag-aaral ng Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Gene Therapy sa Mga Matanda na May Malubhang Hemophilia

Nai-update na Pag-follow-up ng Alta Study, isang Phase 1/2 na Pag-aaral ng Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Gene Therapy sa Mga Matanda na May Malubhang Hemophilia

Barbara A. Konkle, MD

Panoorin

Mga Diskusyon sa ISTH Conference

Phase I / II Pagsubok ng SPK-8011: Matatag at Matibay na Pagpapahayag ng FVIII para sa> 2 Taon Na May Makabuluhang Pagpapabuti ng ABR sa Mga Paunang Pagdoble ng Dosis Kasunod ng AAV-Mediated FVIII Gene Transfer for Hemophilia A

Phase I / II Pagsubok ng SPK-8011: Matatag at Matibay na Pagpapahayag ng FVIII para sa> 2 Taon Na May Makabuluhang Pagpapabuti ng ABR sa Mga Paunang Pagdoble ng Dosis Kasunod ng AAV-Mediated FVIII Gene Transfer for Hemophilia A

Lindsey A. George, MD

Panoorin
Apat na taong-tao na Pag-aaral ng Pag-follow-up ng Matibay na Kahusayan sa Kalusugan at Kaligtasan: AAV Gene Therapy Sa Valoctocogene Roxaparvovec para sa Malubhang Haemophilia A

Pangmatagalang Vector Genome kinalabasan at Immunogenicity ng AAV FVIII Gene Transfer sa Hemophilia A Dog Model

Paul Batty, MBBS, PhD

Panoorin
Isang Novel Adeno Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Nakamit ang Mga Normal na Antas ng Aktibidad ng FIX sa Severe Hemophilia B (HB) Mga Pasyente (Pag-aaral ng B-AMAZE)

Isang Novel Adeno Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Nakamit ang Mga Normal na Antas ng Aktibidad ng FIX sa Severe Hemophilia B (HB) Mga Pasyente (Pag-aaral ng B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Panoorin
Kadalasan, Lokasyon at Kalikasan ng Mga Insertions ng AAV Vector Pagkatapos ng Pangmatagalang Pagsunod-sunod ng Paghahatid ng FVIII Transgene sa isang Hemophilia A Dog Model

Kadalasan, Lokasyon at Kalikasan ng Mga Insertions ng AAV Vector Pagkatapos ng Pangmatagalang Pagsunod-sunod ng Paghahatid ng FVIII Transgene sa isang Hemophilia A Dog Model

Paul Batty, MBBS, PhD

Panoorin

Mga Kwentong Kumperensya ng WFH

Kamakailang Pag-unlad sa Pag-unlad ng AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para sa Mga Taong May Matindi o Katamtamang Malubhang Hemophilia B

Kamakailang Pag-unlad sa Pag-unlad ng AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para sa Mga Taong May Matindi o Katamtamang Malubhang Hemophilia B

Steven W. Pipa, MD

Panoorin
Apat na taong-tao na Pag-aaral ng Pag-follow-up ng Matibay na Kahusayan sa Kalusugan at Kaligtasan: AAV Gene Therapy Sa Valoctocogene Roxaparvovec para sa Malubhang Haemophilia A

Apat na taong-tao na Pag-aaral ng Pag-follow-up ng Matibay na Kahusayan sa Kalusugan at Kaligtasan: AAV Gene Therapy Sa Valoctocogene Roxaparvovec para sa Malubhang Haemophilia A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Panoorin

Mga Kwento ng Kumperensya ng ASGCT

Unang Pag-aaral ng Gene Therapy Study ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Severe Hemophilia A: Kaligtasan at FVIII Mga Resulta ng Aktibidad

Unang Pag-aaral ng Gene Therapy Study ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Severe Hemophilia A: Kaligtasan at FVIII Mga Resulta ng Aktibidad

Steven W. Pipa, MD

Panoorin
Paggamit ng Apheresis na Alisin ang Neutralizing AAV Antibodies sa Mga Pasyente Nakaraang Hindi Hiwalay Mula sa Gene Therapy

Paggamit ng Apheresis na Alisin ang Neutralizing AAV Antibodies sa Mga Pasyente Nakaraang Hindi Hiwalay Mula sa Gene Therapy
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Panoorin
Pag-unlad ng isang Klinikal na Kandidato AAV3 Vector para sa Gene Therapy ng Hemophilia B

Pag-unlad ng isang Klinikal na Kandidato AAV3 Vector para sa Gene Therapy ng Hemophilia B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Panoorin
Pagtatasa ng Pagsasama ng AAV Matapos ang Long Term na Pagsunod sa Hemofilia Ang Isang Aso ay Nagpapakita ng Mga Genetikong Resulta ng AAV-Mediated Gene Correction

Pagtatasa ng Pagsasama ng AAV Matapos ang Long Term na Pagsunod sa Hemofilia Ang Isang Aso ay Nagpapakita ng Mga Genetikong Resulta ng AAV-Mediated Gene Correction

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Panoorin

Saklaw ng Kumperensya mula sa Orlando

Conference Coverage mula sa Orlando, na nagtatampok ng mga panayam sa dalubhasa sa pinakabagong pagsulong sa Gene Therapy.

KUMITA CREDIT NG CME

Mga Saklaw ng Kumperensya - Live mula sa Orlando 2019

Kamakailang Mga Update sa Mga Pagsubok sa Klinikal ng Gene Therapy sa Hemophilia B
Pangmatagalang Data ng Kaligtasan at Kahusayan mula sa Mga Pagsubok sa Gene Therapy sa Hemophilia Nagbibigay ng Optimism
Pangmatagalang pagpapahayag ng AAV mediated FVIII Gene Transfer at Vector Pagsasama ng Mga Kaganapan sa Hemophilia
Mga Diskarte sa Nobela sa Hemophilia Gene Therapy sa Preclinical Development
Preexisting Antibodies sa AAV at Mga Resulta para sa Hemophilia Gene Therapy
Ang Hinaharap ng Hemophilia Gene Therapy
Paghahanda para sa Pag-apruba ng Gene Therapy para sa Hemophilia