Mga Highlight Mula sa EAHAD 2021 Virtual Congress

KUMITA CREDIT NG CME

Kahusayan at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang malubhang Hemophilia B: Unang Data Mula sa Phase 3 Hope-B Gene Therapy Trial

Kahusayan at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang malubhang Hemophilia B: Unang Data Mula sa Phase 3 Hope-B Gene Therapy Trial

Steven W. Pipa, MD

Paglalarawan ng Adeno-Associated Virus Vector Persistence Pagkatapos ng Pangmatagalang Pag-follow-up sa Haemophilia a Model ng Aso

Paglalarawan ng Adeno-Associated Virus Vector Persistence Pagkatapos ng Pangmatagalang Pag-follow-up sa Haemophilia a Model ng Aso

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial

Annette von Drygalski, MD, PharmD

AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon

AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Pagsubaybay sa isang Novel Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Pagkamit ng Normal na Mga Antas ng Aktibidad ng FIX sa Malubhang Hemophilia B (HB) Mga Pasyente (B-AMAZE Study)

Pagsubaybay sa isang Novel Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Pagkamit ng Normal na Mga Antas ng Aktibidad ng FIX sa Malubhang Hemophilia B (HB) Mga Pasyente (B-AMAZE Study)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Mga Pagtatagubilin sa ASH Conference

KUMITA CREDIT NG CME

Pag-aaral ng First-in-Human Gene Therapy ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Malubhang Hemophilia A - BAY 2599023 ay may Malawak na Karapat-dapat sa Pasyente at Matatag at Sustain pang-matagalang Pagpapahayag ng FVIII

Pag-aaral ng First-in-Human Gene Therapy ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Malubhang Hemophilia A - BAY 2599023 ay may Malawak na Karapat-dapat sa Pasyente at Matatag at Sustain pang-matagalang Pagpapahayag ng FVIII

Steven W. Pipa, MD

Ang World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry

Ang World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry

Barbara A. Konkle, MD

AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon

AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Unang Data Mula sa Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial: Kahusayan at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec (variant ng AAV5-Padua hFIX; AMT-061) sa Mga Matatanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Pinagamot na Hindi isinasaalang-alang ang Pre-Existing Anti-Capsid Neutralisasyon

Unang Data Mula sa Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial: Kahusayan at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec (variant ng AAV5-Padua hFIX; AMT-061) sa Mga Matatanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Pinagamot na Hindi isinasaalang-alang ang Pre-Existing Anti-Capsid Neutralisasyon

Steven W. Pipa, MD

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial

Steven W. Pipa, MD

Nai-update na Pag-follow-up ng Alta Study, isang Phase 1/2 na Pag-aaral ng Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Gene Therapy sa Mga Matanda na May Malubhang Hemophilia

Nai-update na Pag-follow-up ng Alta Study, isang Phase 1/2 na Pag-aaral ng Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Gene Therapy sa Mga Matanda na May Malubhang Hemophilia

Barbara A. Konkle, MD

Mga Diskusyon sa ISTH Conference

Phase I / II Pagsubok ng SPK-8011: Matatag at Matibay na Pagpapahayag ng FVIII para sa> 2 Taon Na May Makabuluhang Pagpapabuti ng ABR sa Mga Paunang Pagdoble ng Dosis Kasunod ng AAV-Mediated FVIII Gene Transfer for Hemophilia A

Phase I / II Pagsubok ng SPK-8011: Matatag at Matibay na Pagpapahayag ng FVIII para sa> 2 Taon Na May Makabuluhang Pagpapabuti ng ABR sa Mga Paunang Pagdoble ng Dosis Kasunod ng AAV-Mediated FVIII Gene Transfer for Hemophilia A

Lindsey A. George, MD

Apat na taong-tao na Pag-aaral ng Pag-follow-up ng Matibay na Kahusayan sa Kalusugan at Kaligtasan: AAV Gene Therapy Sa Valoctocogene Roxaparvovec para sa Malubhang Haemophilia A

Pangmatagalang Vector Genome kinalabasan at Immunogenicity ng AAV FVIII Gene Transfer sa Hemophilia A Dog Model

Paul Batty, MBBS, PhD

Isang Novel Adeno Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Nakamit ang Mga Normal na Antas ng Aktibidad ng FIX sa Severe Hemophilia B (HB) Mga Pasyente (Pag-aaral ng B-AMAZE)

Isang Novel Adeno Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Nakamit ang Mga Normal na Antas ng Aktibidad ng FIX sa Severe Hemophilia B (HB) Mga Pasyente (Pag-aaral ng B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Kadalasan, Lokasyon at Kalikasan ng Mga Insertions ng AAV Vector Pagkatapos ng Pangmatagalang Pagsunod-sunod ng Paghahatid ng FVIII Transgene sa isang Hemophilia A Dog Model

Kadalasan, Lokasyon at Kalikasan ng Mga Insertions ng AAV Vector Pagkatapos ng Pangmatagalang Pagsunod-sunod ng Paghahatid ng FVIII Transgene sa isang Hemophilia A Dog Model

Paul Batty, MBBS, PhD

Mga Kwentong Kumperensya ng WFH

Kamakailang Pag-unlad sa Pag-unlad ng AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para sa Mga Taong May Matindi o Katamtamang Malubhang Hemophilia B

Kamakailang Pag-unlad sa Pag-unlad ng AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para sa Mga Taong May Matindi o Katamtamang Malubhang Hemophilia B

Steven W. Pipa, MD

Apat na taong-tao na Pag-aaral ng Pag-follow-up ng Matibay na Kahusayan sa Kalusugan at Kaligtasan: AAV Gene Therapy Sa Valoctocogene Roxaparvovec para sa Malubhang Haemophilia A

Apat na taong-tao na Pag-aaral ng Pag-follow-up ng Matibay na Kahusayan sa Kalusugan at Kaligtasan: AAV Gene Therapy Sa Valoctocogene Roxaparvovec para sa Malubhang Haemophilia A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Mga Kwento ng Kumperensya ng ASGCT

KUMITA CREDIT NG CME

Unang Pag-aaral ng Gene Therapy Study ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Severe Hemophilia A: Kaligtasan at FVIII Mga Resulta ng Aktibidad

Unang Pag-aaral ng Gene Therapy Study ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Severe Hemophilia A: Kaligtasan at FVIII Mga Resulta ng Aktibidad

Steven W. Pipa, MD

Paggamit ng Apheresis na Alisin ang Neutralizing AAV Antibodies sa Mga Pasyente Nakaraang Hindi Hiwalay Mula sa Gene Therapy

Paggamit ng Apheresis na Alisin ang Neutralizing AAV Antibodies sa Mga Pasyente Nakaraang Hindi Hiwalay Mula sa Gene Therapy

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Pag-unlad ng isang Klinikal na Kandidato AAV3 Vector para sa Gene Therapy ng Hemophilia B

Pag-unlad ng isang Klinikal na Kandidato AAV3 Vector para sa Gene Therapy ng Hemophilia B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Pagtatasa ng Pagsasama ng AAV Matapos ang Long Term na Pagsunod sa Hemofilia Ang Isang Aso ay Nagpapakita ng Mga Genetikong Resulta ng AAV-Mediated Gene Correction

Pagtatasa ng Pagsasama ng AAV Matapos ang Long Term na Pagsunod sa Hemofilia Ang Isang Aso ay Nagpapakita ng Mga Genetikong Resulta ng AAV-Mediated Gene Correction

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Saklaw ng Kumperensya mula sa Orlando

Conference Coverage mula sa Orlando, na nagtatampok ng mga panayam sa dalubhasa sa pinakabagong pagsulong sa Gene Therapy.

KUMITA CREDIT NG CME

Mga Saklaw ng Kumperensya - Live mula sa Orlando 2019

Kamakailang Mga Update sa Mga Pagsubok sa Klinikal ng Gene Therapy sa Hemophilia B

Pangmatagalang Data ng Kaligtasan at Kahusayan mula sa Mga Pagsubok sa Gene Therapy sa Hemophilia Nagbibigay ng Optimism

Pangmatagalang pagpapahayag ng AAV mediated FVIII Gene Transfer at Vector Pagsasama ng Mga Kaganapan sa Hemophilia

Mga Diskarte sa Nobela sa Hemophilia Gene Therapy sa Preclinical Development

Preexisting Antibodies sa AAV at Mga Resulta para sa Hemophilia Gene Therapy

Ang Hinaharap ng Hemophilia Gene Therapy

Paghahanda para sa Pag-apruba ng Gene Therapy para sa Hemophilia

Mga highlight mula sa NHF 15th Workshop sa Novel Technologies at Gene Transfer para sa Hemophilia

Iniharap ng: David Lillicrap, MD at Glenn F. Pierce, MD, PhD
Setyembre 13-14, 2019 • Washington, DC

Imahen

Conference Coverage mula sa ISTH 2019 sa Melbourne

Conference Coverage mula sa ISTH 2019 sa Melbourne, na nagtatampok ng mga panayam sa dalubhasa sa pinakabagong pagsulong sa Gene Therapy.

KUMITA CREDIT NG CME

Conference Coverage - ISTH 2019 sa Melbourne

Ang Pag-aaral ng ALTA: SB-525 Gene Therapy sa Mga Matanda na may Hemophilia A

Pagkalat ng Preexisting AAV Antibodies at Implikasyon para sa Gene Therapy sa Hemophilia

Mga resulta ng AMT-060 at AMT-061 Mga Pagsubok sa Gene Therapy sa Mga Pasyente na may Hemophilia B

Mga Paunang Resulta ng Phase 1/2 Alta Study: SB-525 Gene Therapy sa Mga Matanda na may Hemophilia A

Isang Taon na Pag-follow-up ng mga Pasyente na may Hemophilia B Sumusunod sa Transfer ng SPK-9001

AMT-061 Paglilipat ng Gene sa Mga Matanda na may Hemophilia B: Mga Maagang Resulta ng isang Pagsubok sa Phase 2b

Kasalukuyang Katayuan ng Gene Therapy para sa Hemophilia

FLT180a: Susunod na Henerasyon ng AAV Vector para sa Hemophilia B

Stable Expression ng FIX: Nai-update na Mga Resulta ng Pagsubok sa AMT-060 Gene Therapy sa mga Pasyente na may Hemophilia B.

Si Lentiviral Vector-based Factor VIII at Factor IX Gene Therapy sa Non-human Primates

Valoctocogene Roxaparvovec AAV Gene Therapy para sa mga Pasyente na may Hemophilia A: Bagong Resulta

Tumitingin sa unahan sa Gene Therapy para sa Hemophilia

Tao sa Kalye - ISTH 2019 sa Melbourne

Panoorin bilang mga dadalo mula sa ISTH 2019 Kongreso sa Melbourne, Australia, talakayin ang kanilang mga reaksyon sa session sa Gene Therapy sa Hemophilia.

Product Theatre- ISTH 2019 Melbourne

Panoorin bilang Flora Peyvandi, MD, PhD at K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH na inilalathala ang paglulunsad ng Gene Therapy sa Hemophilia: Isang ISTH Education Initiative

Poster Survey Poster

Poster

Poster Inilahad sa Kongreso ng ISTH 2019
Linggo, Hulyo 7 • 18:30 - 19:30
Abstract / Poster #: PB1724
Melbourne, Australia

Noong unang bahagi ng 2019, isinaayos ng ISTH ang isang pangkat ng mga kilalang dalubhasa sa mundo mula sa pandaigdigang pamayanan ng hemophilia upang makabuo ng isang survey upang makilala ang mga walang pangangailangan na pang-edukasyon na tiyak sa mga therapy sa gene sa hemophilia. Ang survey ay ipinamamahagi online sa isang internasyonal na madla. Ipinakita ng mga resulta na marami ang nangangailangan ng higit na edukasyon sa mga batayan ng therapy sa gene at isang mas mahusay na pag-unawa sa gen therapy bilang isang paraan ng paggamot para sa hemophilia A at B.

Tingnan ang Poster

Roadmap ng Pang-edukasyon

Edukasyon sa Pagpaplano ng ISTH-Edukasyon sa Gabay para sa Hinaharap
Paghahanda sa iyo upang Masagot ang mga Kritikal na Tanong na ito

Imahen

Sumasang-ayon ako sa Mga Tuntunin at kundisyon at ang patakaran sa paglilihim

tungkol sa

Sinuportahan ng mga gawad na pang-edukasyon mula sa BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, at uniQure, Inc

Mahalagang SSL