Mga Highlight Mula sa 64th ASH Annual Meeting at Exposition

Paglalahad ng Mekanismo sa Likod ng AAV-Derived Factor VIII Assay Discrepancy

Mga Update sa Tatlong Patuloy na Mga Pagsubok sa Klinikal sa Mga Matanda na may Malubhang Hemophilia B

Steven W. Pipa, MD

Mabilis na Clearance ng Vector Kasunod ng AAV-Mediated FVIII Gene Transfer sa Phase I/II Trial ng SPK-8011 sa Mga Taong May Hemophilia A

Mabilis na Clearance ng Vector Kasunod ng AAV-Mediated FVIII Gene Transfer sa Phase I/II Trial ng SPK-8011 sa Mga Taong May Hemophilia A

Benjamin J. Samelson Jones, MD, PhD

Mga Highlight Mula sa 30th Congress ng ISTH

CME IMPORMASYON

CREDIT NG CLAIM

Paglalahad ng Mekanismo sa Likod ng AAV-Derived Factor VIII Assay Discrepancy

Paglalahad ng Mekanismo sa Likod ng AAV-Derived Factor VIII Assay Discrepancy

Anna Sternberg, PhD

Relasyon sa pagitan ng Transgene-Produced FVIII at Bleeding Rate 2 Taon Pagkatapos ng Gene Transfer Sa Valoctocogene Roxaparvovec: Mga Resulta Mula sa Gener8-1

Relasyon sa pagitan ng Transgene-Produced FVIII at Bleeding Rate 2 Taon Pagkatapos ng Gene Transfer Sa Valoctocogene Roxaparvovec: Mga Resulta Mula sa Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Mga resulta mula sa B-LIEVE, isang Phase 1/2 Dose-Confirmation Study ng FLT180a AAV Gene Therapy sa mga Pasyenteng May Hemophilia B

Mga resulta mula sa B-LIEVE, isang Phase 1/2 Dose-Confirmation Study ng FLT180a AAV Gene Therapy sa mga Pasyenteng May Hemophilia B

Guy Young, MD

Mga Pagpapabuti sa Kalidad ng Buhay na May Kaugnayan sa Kalusugan sa mga Matatanda na May Malubha o Katamtamang Malubhang Hemophilia B Pagkatapos Makatanggap ng Etranacogene Dezaparvovec Gene Therapy

Mga Pagpapabuti sa Kalidad ng Buhay na May Kaugnayan sa Kalusugan sa mga Matatanda na May Malubha o Katamtamang Malubhang Hemophilia B Pagkatapos Makatanggap ng Etranacogene Dezaparvovec Gene Therapy

Steven W. Pipa, MD

Mga Highlight mula sa ASGCT 25th Taunang Pagpupulong

CME IMPORMASYON

CREDIT NG CLAIM

Matatag na Hemostatic Correction at Pinahusay na Kalidad ng Buhay na Kaugnay ng Hemophilia: Pangwakas na Pagsusuri mula sa Pivotal Phase 3 HOPE-B na Pagsubok ng Etranacogene Dezaparvovec

Matatag na Hemostatic Correction at Pinahusay na Kalidad ng Buhay na Kaugnay ng Hemophilia: Pangwakas na Pagsusuri mula sa Pivotal Phase 3 HOPE-B na Pagsubok ng Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipa, MD

Paghahatid ng CRISPR/Cas9 mRNA LNPs para Ayusin ang Maliit na Pagtanggal sa FVIII Gene sa Hemophilia A Mice

Paghahatid ng CRISPR/Cas9 mRNA LNPs para Ayusin ang Maliit na Pagtanggal sa FVIII Gene sa Hemophilia A Mice

Chun-Yu Chen, PhD

Isang Factor VIII na Variant na May Pag-aalis ng N-glycosylation Site sa 2118 Nabawasan ang Anti-FVIII Immune Responses sa Gene Therapy Ginagamot na Hemophilia A Mice

Isang Factor VIII na Variant na May Pag-aalis ng N-glycosylation Site sa 2118 Nabawasan ang Anti-FVIII Immune Responses sa Gene Therapy Ginagamot na Hemophilia A Mice

Carol H. Miao, MD

Ang Stabilin-2 Promoter ay Binabago ang Immune Response sa FVIII Pagkatapos ng Lentiviral Vector Delivery sa Hemophilic Mice

Ang Stabilin-2 Promoter ay Binabago ang Immune Response sa FVIII Pagkatapos ng Lentiviral Vector Delivery sa Hemophilic Mice

Antonia Follenzi, MD, PhD

Mga Highlight Mula sa WFH 2022 World Congress

Gamit ang World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry para sa Pangmatagalang Follow-up ng mga Pasyente ng Haemophilia na Ginagamot sa Gene Therapy

Gamit ang World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry para sa Pangmatagalang Follow-up ng mga Pasyente ng Haemophilia na Ginagamot sa Gene Therapy

Barbara Konkle, MD

Available para sa CME Credit!

Paksa: Gene Therapy sa Hemophilia
Uri ng Accreditation: AMA PRA Category 1 Credit (s)™
Bitawan Petsa: Hunyo 6, 2022
Petsa ng pagkawalang bisa: Hunyo 5, 2023
Tinantyang Oras upang Makumpleto ang Aktibidad: 15 minuto

CME IMPORMASYON

CREDIT NG CLAIM

Mga Highlight Mula sa ika-15 Taunang Kongreso ng EAHAD

Pagpili ng Dosis at Disenyo ng Pag-aaral para sa B-LIEVE, A Phase 1/2 Dose Confirmation Clinical Trial ng FLT180A Gene Therapy para sa mga Pasyenteng may Hemophilia B

Pagpili ng Dosis at Disenyo ng Pag-aaral para sa B-LIEVE, A Phase 1/2 Dose Confirmation Clinical Trial ng FLT180A Gene Therapy para sa mga Pasyenteng may Hemophilia B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Pangwakas na Pagsusuri Mula sa Pivotal Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial: Stable Steady-state Efficacy at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang Malubhang Hemophilia B

Pangwakas na Pagsusuri Mula sa Pivotal Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial

Wolfgang Miesbach, MD

Efficacy at Safety ng Valoctocogene Roxaparvovec Gene Transfer para sa Severe Haemophilia A: Mga Resulta Mula sa GENEr8-1 Dalawang-Taon na Pagsusuri

Efficacy at Safety ng Valoctocogene Roxaparvovec Gene Transfer para sa Severe Haemophilia A: Mga Resulta Mula sa GENEr8-1 Dalawang-Taon na Pagsusuri

Steven W. Pipa, MD

Epekto ng Valoctocogene Roxaparvovec Gene Transfer para sa Malalang Haemophilia A sa Kalidad ng Buhay na nauugnay sa Kalusugan

Epekto ng Valoctocogene Roxaparvovec Gene Transfer para sa Malalang Haemophilia A sa Kalidad ng Buhay na nauugnay sa Kalusugan

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Mga Highlight Mula sa NHF's 16th Workshop sa Novel Technologies at Gene Transfer para sa Hemophilia

AAV integration buod at mga implikasyon

Buod at Implikasyon ng Pagsasama ng AAV

Frederic D. Bushman, PhD

Pagsira sa transgene tolerance sa pamamagitan ng immunosuppression

Pagsira sa Transgene Tolerance sa pamamagitan ng Immunosuppression

Valder R. Arruda, MD, PhD

Pag-target sa Sinusoial Endothelium

Pag-target sa Sinusoial Endothelium

Antonia Follenzi, MD, PhD

Mga Highlight Mula sa 63rd ASH Annual Meeting

Isang Post-Hoc na Pagsusuri ng GENER8-1 Phase 3 Trial

Relasyon sa Pagitan ng Endogenous, Transgene FVIII Expression at Mga Kaganapang Pagdurugo Kasunod ng Valoctocogene Roxaparvovec Gene Transfer para sa Malalang Hemophilia A: Isang Post-Hoc Analysis ng GENER8-1 Phase 3 Trial

Steven W. Pipa, MD

Data ng Pagdurugo sa Baseline AYUSIN ang Mga Antas ng Ekspresyon sa Mga Taong May Hemophilia B: Isang Pagsusuri Gamit ang 'Factor Expression Study

Data ng Pagdurugo sa Baseline AYUSIN ang Mga Antas ng Ekspresyon sa Mga Taong May Hemophilia B: Isang Pagsusuri Gamit ang 'Factor Expression Study

Steven W. Pipa, MD

Pag-follow-up ng Higit sa 5 Taon sa Cohort ng mga Pasyenteng May Hemophilia B na Ginagamot Gamit ang Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy

Pag-follow-up ng Higit sa 5 Taon sa Cohort ng mga Pasyenteng May Hemophilia B na Ginagamot Gamit ang Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

Ang Factor IX Expression sa loob ng Normal na Saklaw ay Pinipigilan ang Kusang Pagdurugo na Nangangailangan ng Paggamot Kasunod ng FLT180a Gene Therapy sa Mga Pasyenteng May Malubhang Hemophilia B: Pangmatagalang Follow-up na Pag-aaral ng B-Amaze Program

Ang Factor IX Expression sa loob ng Normal na Saklaw ay Pinipigilan ang Kusang Pagdurugo na Nangangailangan ng Paggamot Kasunod ng FLT180a Gene Therapy sa Mga Pasyenteng May Malubhang Hemophilia B: Pangmatagalang Follow-up na Pag-aaral ng B-Amaze Program

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Mga Highlight Mula sa ESGCT 28th Annual Congress

Pagsubaybay sa mga Vector Integration Site sa In Vivo Gene Therapy Approaches sa pamamagitan ng Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

Pagsubaybay sa mga Vector Integration Site sa In Vivo Gene Therapy Approaches sa pamamagitan ng Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

Daniela Cesara, PhD

Pagtagumpayan ang anti-AAV pre-existing immunity upang makamit ang ligtas at mahusay na paglipat ng gene sa mga klinikal na setting.

Pagtagumpayan ang Anti-AAV Pre-existing Immunity para Makamit ang Ligtas at Mahusay na Gene Transfer sa Mga Clinical Setting.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Lentiviral Gene Therapy sa Atay para sa Hemophilia at Higit pa

Lentiviral Gene Therapy sa Atay para sa Hemophilia at Higit pa

Alessio Cantore, PhD

Kasalukuyang Update ng mga klinikal na pagsubok sa Gene Therapy para sa Hemophilia

Kasalukuyang Update ng mga klinikal na pagsubok sa Gene Therapy para sa Hemophilia

Wolfgang Miesbach, MD

Mga Highlight Mula sa ISTH 2021 Congress

CME IMPORMASYON

CREDIT NG CLAIM

Kahusayan at Kaligtasan ng Valoctocogene Roxaparvovec Adeno na nauugnay sa Virus Gene Transfer para sa Malubhang Hemophilia A: Mga Resulta Mula sa Phase 3 GENEr8-1 Trial

Kahusayan at Kaligtasan ng Valoctocogene Roxaparvovec Adeno na nauugnay sa Virus Gene Transfer para sa Malubhang Hemophilia A: Mga Resulta Mula sa Phase 3 GENEr8-1 Trial

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Ulat sa Kaso ng Kaligtasan sa Atay Mula sa Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial sa Mga Matanda na May Hemophilia B

Ulat sa Kaso ng Kaligtasan sa Atay Mula sa Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial sa Mga Matanda na May Hemophilia B

Steven W. Pipa, MD

52 Linggong Pagkabisa at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang malubhang Hemophilia B: Data Mula sa Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial

52 Linggong Pagkabisa at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang malubhang Hemophilia B: Data Mula sa Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial

Steven W. Pipa, MD

Imbestigasyon ng Maagang Kinalabasan Kasunod sa Adeno na nauugnay sa Viral Gene Therapy sa isang Canine Hemophilia Model

Imbestigasyon ng Maagang Kinalabasan Kasunod sa Adeno na nauugnay sa Viral Gene Therapy sa isang Canine Hemophilia Model

David Lillicrap, MD, FRCPC

Mga Klinikal na Resulta sa Mga Matatanda Na May Hemophilia B Na mayroon at Walang Paunang pagkakaroon ng Neutralisasyong Mga Antibody sa AAV5: 6 Buwan na Data Mula sa Phase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy Trial

Mga Klinikal na Resulta sa Mga Matatanda Na May Hemophilia B Na mayroon at Walang Paunang pagkakaroon ng Neutralisasyong Mga Antibody sa AAV5: 6 Buwan na Data Mula sa Phase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy Trial

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Ang Ebolusyon ng AAV Vector Gene Therapy Ay Nagpapatuloy sa Hemophilia. Matutugunan ba ng Mga Natatanging Tampok ng BAY 2599023 ang Natitirang mga Pangangailangan?

Ang Ebolusyon ng AAV Vector Gene Therapy Ay Nagpapatuloy sa Hemophilia. Matutugunan ba ng Mga Natatanging Tampok ng BAY 2599023 ang Natitirang mga Pangangailangan?

Steven W. Pipa, MD

Mga Highlight Mula sa EAHAD 2021 Virtual Congress

CME IMPORMASYON

CREDIT NG CLAIM

Kahusayan at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang malubhang Hemophilia B: Unang Data Mula sa Phase 3 Hope-B Gene Therapy Trial

Kahusayan at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang malubhang Hemophilia B: Unang Data Mula sa Phase 3 Hope-B Gene Therapy Trial

Steven W. Pipa, MD

Paglalarawan ng Adeno-Associated Virus Vector Persistence Pagkatapos ng Pangmatagalang Pag-follow-up sa Haemophilia a Model ng Aso

Paglalarawan ng Adeno-Associated Virus Vector Persistence Pagkatapos ng Pangmatagalang Pag-follow-up sa Haemophilia a Model ng Aso

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial

Annette von Drygalski, MD, PharmD

AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon

AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Pagsubaybay sa isang Novel Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Pagkamit ng Normal na Mga Antas ng Aktibidad ng FIX sa Malubhang Hemophilia B (HB) Mga Pasyente (B-AMAZE Study)

Pagsubaybay sa isang Novel Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Pagkamit ng Normal na Mga Antas ng Aktibidad ng FIX sa Malubhang Hemophilia B (HB) Mga Pasyente (B-AMAZE Study)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Mga Pagtatagubilin sa ASH Conference

KUMITA CREDIT NG CME

Pag-aaral ng First-in-Human Gene Therapy ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Malubhang Hemophilia A - BAY 2599023 ay may Malawak na Karapat-dapat sa Pasyente at Matatag at Sustain pang-matagalang Pagpapahayag ng FVIII

Pag-aaral ng First-in-Human Gene Therapy ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Malubhang Hemophilia A - BAY 2599023 ay may Malawak na Karapat-dapat sa Pasyente at Matatag at Sustain pang-matagalang Pagpapahayag ng FVIII

Steven W. Pipa, MD

Ang World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry

Ang World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry

Barbara A. Konkle, MD

AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon

AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Unang Data Mula sa Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial: Kahusayan at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec (variant ng AAV5-Padua hFIX; AMT-061) sa Mga Matatanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Pinagamot na Hindi isinasaalang-alang ang Pre-Existing Anti-Capsid Neutralisasyon

Unang Data Mula sa Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial: Kahusayan at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec (variant ng AAV5-Padua hFIX; AMT-061) sa Mga Matatanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Pinagamot na Hindi isinasaalang-alang ang Pre-Existing Anti-Capsid Neutralisasyon

Steven W. Pipa, MD

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial

Steven W. Pipa, MD

Nai-update na Pag-follow-up ng Alta Study, isang Phase 1/2 na Pag-aaral ng Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Gene Therapy sa Mga Matanda na May Malubhang Hemophilia

Nai-update na Pag-follow-up ng Alta Study, isang Phase 1/2 na Pag-aaral ng Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Gene Therapy sa Mga Matanda na May Malubhang Hemophilia

Barbara A. Konkle, MD

Mga Diskusyon sa ISTH Conference

Phase I / II Pagsubok ng SPK-8011: Matatag at Matibay na Pagpapahayag ng FVIII para sa> 2 Taon Na May Makabuluhang Pagpapabuti ng ABR sa Mga Paunang Pagdoble ng Dosis Kasunod ng AAV-Mediated FVIII Gene Transfer for Hemophilia A

Phase I / II Pagsubok ng SPK-8011: Matatag at Matibay na Pagpapahayag ng FVIII para sa> 2 Taon Na May Makabuluhang Pagpapabuti ng ABR sa Mga Paunang Pagdoble ng Dosis Kasunod ng AAV-Mediated FVIII Gene Transfer for Hemophilia A

Lindsey A. George, MD

First-in-human Four-year Follow-up Study of Durable Therapeutic Efficacy and Safety: AAV Gene Therapy With Valoctocogene Roxaparvovec para sa Severe Haemophilia A

Pangmatagalang Vector Genome kinalabasan at Immunogenicity ng AAV FVIII Gene Transfer sa Hemophilia A Dog Model

Paul Batty, MBBS, PhD

Isang Novel Adeno Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Nakamit ang Mga Normal na Antas ng Aktibidad ng FIX sa Severe Hemophilia B (HB) Mga Pasyente (Pag-aaral ng B-AMAZE)

Isang Novel Adeno Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Nakamit ang Mga Normal na Antas ng Aktibidad ng FIX sa Severe Hemophilia B (HB) Mga Pasyente (Pag-aaral ng B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Dalas, Lokasyon at Kalikasan ng AAV Vector Insertion Pagkatapos ng Pangmatagalang Follow-up ng FVIII Transgene Delivery sa isang Hemophilia A Dog Model

Dalas, Lokasyon at Kalikasan ng AAV Vector Insertion Pagkatapos ng Pangmatagalang Follow-up ng FVIII Transgene Delivery sa isang Hemophilia A Dog Model

Paul Batty, MBBS, PhD

Mga Kwentong Kumperensya ng WFH

Kamakailang Pag-unlad sa Pag-unlad ng AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para sa Mga Taong May Matindi o Katamtamang Malubhang Hemophilia B

Kamakailang Pag-unlad sa Pag-unlad ng AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para sa Mga Taong May Matindi o Katamtamang Malubhang Hemophilia B

Steven W. Pipa, MD

First-in-human Four-year Follow-up Study of Durable Therapeutic Efficacy and Safety: AAV Gene Therapy With Valoctocogene Roxaparvovec para sa Severe Haemophilia A

First-in-human Four-year Follow-up Study of Durable Therapeutic Efficacy and Safety: AAV Gene Therapy With Valoctocogene Roxaparvovec para sa Severe Haemophilia A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Mga Kwento ng Kumperensya ng ASGCT

KUMITA CREDIT NG CME

Unang Pag-aaral ng Gene Therapy Study ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Severe Hemophilia A: Kaligtasan at FVIII Mga Resulta ng Aktibidad

Unang Pag-aaral ng Gene Therapy Study ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Severe Hemophilia A: Kaligtasan at FVIII Mga Resulta ng Aktibidad

Steven W. Pipa, MD

Paggamit ng Apheresis na Alisin ang Neutralizing AAV Antibodies sa Mga Pasyente Nakaraang Hindi Hiwalay Mula sa Gene Therapy

Paggamit ng Apheresis na Alisin ang Neutralizing AAV Antibodies sa Mga Pasyente Nakaraang Hindi Hiwalay Mula sa Gene Therapy

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Pag-unlad ng isang Klinikal na Kandidato AAV3 Vector para sa Gene Therapy ng Hemophilia B

Pag-unlad ng isang Klinikal na Kandidato AAV3 Vector para sa Gene Therapy ng Hemophilia B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Pagtatasa ng Pagsasama ng AAV Matapos ang Long Term na Pagsunod sa Hemofilia Ang Isang Aso ay Nagpapakita ng Mga Genetikong Resulta ng AAV-Mediated Gene Correction

Pagtatasa ng Pagsasama ng AAV Matapos ang Long Term na Pagsunod sa Hemofilia Ang Isang Aso ay Nagpapakita ng Mga Genetikong Resulta ng AAV-Mediated Gene Correction

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Saklaw ng Kumperensya mula sa Orlando

Conference Coverage mula sa Orlando, na nagtatampok ng mga panayam sa dalubhasa sa pinakabagong pagsulong sa Gene Therapy.

KUMITA CREDIT NG CME

Mga Saklaw ng Kumperensya - Live mula sa Orlando 2019

Kamakailang Mga Update sa Mga Pagsubok sa Klinikal ng Gene Therapy sa Hemophilia B

Pangmatagalang Data ng Kaligtasan at Kahusayan mula sa Mga Pagsubok sa Gene Therapy sa Hemophilia Nagbibigay ng Optimism

Pangmatagalang pagpapahayag ng AAV mediated FVIII Gene Transfer at Vector Pagsasama ng Mga Kaganapan sa Hemophilia

Mga Diskarte sa Nobela sa Hemophilia Gene Therapy sa Preclinical Development

Preexisting Antibodies sa AAV at Mga Resulta para sa Hemophilia Gene Therapy

Ang Hinaharap ng Hemophilia Gene Therapy

Paghahanda para sa Pag-apruba ng Gene Therapy para sa Hemophilia

Mga highlight mula sa NHF 15th Workshop sa Novel Technologies at Gene Transfer para sa Hemophilia

Iniharap ng: David Lillicrap, MD at Glenn F. Pierce, MD, PhD
Setyembre 13-14, 2019 • Washington, DC

Imahen

Conference Coverage mula sa ISTH 2019 sa Melbourne

Conference Coverage mula sa ISTH 2019 sa Melbourne, na nagtatampok ng mga panayam sa dalubhasa sa pinakabagong pagsulong sa Gene Therapy.

KUMITA CREDIT NG CME

Conference Coverage - ISTH 2019 sa Melbourne

Ang Pag-aaral ng ALTA: SB-525 Gene Therapy sa Mga Matanda na may Hemophilia A

Pagkalat ng Preexisting AAV Antibodies at Implikasyon para sa Gene Therapy sa Hemophilia

Mga resulta ng AMT-060 at AMT-061 Mga Pagsubok sa Gene Therapy sa Mga Pasyente na may Hemophilia B

Mga Paunang Resulta ng Phase 1/2 Alta Study: SB-525 Gene Therapy sa Mga Matanda na may Hemophilia A

Isang Taon na Pag-follow-up ng mga Pasyente na may Hemophilia B Sumusunod sa Transfer ng SPK-9001

AMT-061 Paglilipat ng Gene sa Mga Matanda na may Hemophilia B: Mga Maagang Resulta ng isang Pagsubok sa Phase 2b

Kasalukuyang Katayuan ng Gene Therapy para sa Hemophilia

FLT180a: Susunod na Henerasyon ng AAV Vector para sa Hemophilia B

Stable Expression ng FIX: Nai-update na Mga Resulta ng Pagsubok sa AMT-060 Gene Therapy sa mga Pasyente na may Hemophilia B.

Si Lentiviral Vector-based Factor VIII at Factor IX Gene Therapy sa Non-human Primates

Valoctocogene Roxaparvovec AAV Gene Therapy para sa mga Pasyente na may Hemophilia A: Bagong Resulta

Tumitingin sa unahan sa Gene Therapy para sa Hemophilia

Tao sa Kalye - ISTH 2019 sa Melbourne

Panoorin bilang mga dadalo mula sa ISTH 2019 Kongreso sa Melbourne, Australia, talakayin ang kanilang mga reaksyon sa session sa Gene Therapy sa Hemophilia.

Product Theatre- ISTH 2019 Melbourne

Panoorin bilang Flora Peyvandi, MD, PhD at K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH na inilalathala ang paglulunsad ng Gene Therapy sa Hemophilia: Isang ISTH Education Initiative

Poster Survey Poster

Poster

Poster Inilahad sa Kongreso ng ISTH 2019
Linggo, Hulyo 7 • 18:30 - 19:30
Abstract / Poster #: PB1724
Melbourne, Australia

Noong unang bahagi ng 2019, isinaayos ng ISTH ang isang pangkat ng mga kilalang dalubhasa sa mundo mula sa pandaigdigang pamayanan ng hemophilia upang makabuo ng isang survey upang makilala ang mga walang pangangailangan na pang-edukasyon na tiyak sa mga therapy sa gene sa hemophilia. Ang survey ay ipinamamahagi online sa isang internasyonal na madla. Ipinakita ng mga resulta na marami ang nangangailangan ng higit na edukasyon sa mga batayan ng therapy sa gene at isang mas mahusay na pag-unawa sa gen therapy bilang isang paraan ng paggamot para sa hemophilia A at B.

Tingnan ang Poster

Roadmap ng Pang-edukasyon

Edukasyon sa Pagpaplano ng ISTH-Edukasyon sa Gabay para sa Hinaharap
Paghahanda sa iyo upang Masagot ang mga Kritikal na Tanong na ito

Imahen

Sumasang-ayon ako sa Mga Tuntunin at kundisyon at ang patakaran sa paglilihim

tungkol sa

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL