Therapeutic hFIX Aktibidad Nakamit Matapos ang Single AAV5-hFIX Paggamot sa Hemophilia B Mga Pasyente at NHP na may Pre-umiiral na Anti-AAV5 NABs
Ang pagiging epektibo ng Factor IX Padua (R338L) ay nakasalalay sa Aktibidad ng Factor VIIIa Cofactor
Ang Epekto ng Pre-Umiiral na Kaligtasan sa Non-Clinical Pharmacodynamics ng AAV5-based Gene Therapy
Inihayag ng ISTH ang Paglulunsad ng Bagong Global Inisyatibong Edukasyon sa Gene Therapy Para sa Hemophilia