Pagsubaybay sa mga Vector Integration Site sa In Vivo Gene Therapy Approaches sa pamamagitan ng Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

Pagsubaybay sa mga Vector Integration Site sa In Vivo Gene Therapy Approaches sa pamamagitan ng Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

Mga Highlight Mula sa ESGCT 28th Annual Congress

Pagsubaybay sa mga Vector Integration Site sa In Vivo Gene Therapy Approaches sa pamamagitan ng Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

D Cesana¹, Isang Calabria¹, L Rudilosso¹, P Gallina¹, G Spinozzi¹, Isang Magnani², M Pouzolles³, F Fumagalli¹, V Calbi¹, M Witzel⁴, FD Bushman⁵, Isang Cantore¹, N Taylor³, VS Zimmermann³, C Klein⁴, Isang Fischer², M Cavazzana², E Anim², Isang Aiuti¹, L Naldini¹, E Montini¹

¹San Raffaele Telethon Insitute para sa Gene Therapy (HSR-TIGET)

²Laboratory ng Human Lymphohematopoiesis, INSERM, France

³Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, France

⁴Dr. von Hauner Children's Hospital, LMU, Germany

⁵Kagawaran ng Microbiology, UPenn, USA

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

IS Retrieval Mula sa Cell-free DNA Purified Mula sa Body Fluids
Pagsasalarawan ng Profile ng Pagsasama ng Lentivirus (LV) sa Mga Hemophilic na Aso

IS Retrieval Mula sa Cell-free DNA Purified Mula sa Body Fluids

Ang cell-free DNA (cfDNA) ay inilabas sa dugo mula sa malusog, namamaga, o may sakit na solidong mga selula ng organ (gaya ng atay o thymus) na sumasailalim sa apoptosis o nekrosis. Ang mga genetic na pagbabago sa purified cfDNA, kabilang ang vector-genomic integration sites (IS) mula sa transduced cells, ay maaaring makita ng liquid biopsy integration site sequencing (LiBIS-seq).

Tatlong adult na hemophilic na aso (O21, M57, at O59) ang nakatanggap ng isang iniksyon ng mga LV na nagpapahayag ng iba't ibang bersyon ng canine coagulation FIX. Para sa bawat aso, ang cfDNA ay nalinis mula sa serum ng dugo na na-ani sa 7-8 magkakaibang mga punto ng oras simula 30 hanggang 532 d pagkatapos ng iniksyon. Ipinapakita ng graph na ito ang tinantyang laki ng populasyon ng mga minarkahang cell clone na nag-aambag sa mga nakabahaging IS sa paglipas ng panahon sa mga asong M57 at O59.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar

Hemophilia Gene Therapy — Handa para sa Clinical Care: Webinar Series

19 2022 Oktubre

Hemophilia Gene Therapy — Handa para sa Clinical Care: Webinar Series

...

Mga Interactive na Webinar

Pangmatagalang Kinalabasan: tibay at Kaligtasan

28 Enero 2021

Pangmatagalang Kinalabasan: tibay at Kaligtasan

Iniharap ni Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...

Mga Interactive na Webinar

Mga Bagay at Pagkakataon

20 2020 Nobyembre

Mga Bagay at Pagkakataon

Itinanghal ni Frank WG Leebeek, MD, PhD ...

Mga Interactive na Webinar

Suporta ng Pasyente, Payo ng Pasyente, at Pagsubaybay

23 Septiyembre 2020

Suporta ng Pasyente, Payo ng Pasyente, at Pagsubaybay

Itinanghal ni Lindsey A. George, MD ...

Mga Interactive na Webinar

Gene Therapy para sa FVIII

23 Septiyembre 2020

Gene Therapy para sa FVIII

Itinanghal ni K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...

Mga Interactive na Webinar

Pag-update sa Kahusayan ng mga Klinikal na Pagsubok

14 Agosto 2020

Pag-update sa Kahusayan ng mga Klinikal na Pagsubok

Itinanghal ni Guy Young, MD ...

Mga Interactive na Webinar

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Application sa Hemophilia

30 Enero 2020

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Application sa Hemophilia

Itinanghal ni Barbara A. Konkle, MD ...

Mga Interactive na Webinar

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Isang Panimula sa Adeno-Associated Viral Vector Gene Transfer

05 2019 Disyembre

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Isang Panimula sa Adeno-Associated Viral Vector Gene Transfer

Itinanghal ni Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...

Mga Interactive na Webinar

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Mga Karaniwang Pag-aalala sa Gene Therapy

25 2019 Nobyembre

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Mga Karaniwang Pag-aalala sa Gene Therapy

Itinanghal ni Thierry VandenDriessche, PhD ...

Mga Interactive na Webinar

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Iba pang mga Istratehiya at Mga Target

10 Septiyembre 2019

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Iba pang mga Istratehiya at Mga Target

Itinanghal ni Glenn F. Pierce, MD, PhD ...

Mga Interactive na Webinar

Isang Kasaysayan ng Paggamot sa Hemophilia: Non-replacement Therapy sa Gene Therapy

10 Septiyembre 2019

Isang Kasaysayan ng Paggamot sa Hemophilia: Non-replacement Therapy sa Gene Therapy

Itinanghal ni Steven W. Pipe, MD ...

Mga Interactive na Webinar

Kilalanin ang Gene Therapy: Mga Terminolohiya at Konsepto

30 Hunyo 2019

Kilalanin ang Gene Therapy: Mga Terminolohiya at Konsepto

Itinanghal ni David Lillicrap, MD ...

Mga Interactive na Webinar

podcasts

Super Gumagamit

Sumasang-ayon ako sa Mga Tuntunin at kundisyon at ang patakaran sa paglilihim

tungkol sa

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL