Inirerekumendang Mapagkukunan

Isang pagsasama ng Gene Therapy sa mga papeles na pang-agham ng Hemophilia, mga napiling klinikal na pagsubok, mga dokumento sa regulasyon at mga kapaki-pakinabang na link

Mga Papel sa Siyentipiko at Mga Dokumento sa Pamamahala

Mga Review ng Hemophilia Gene Therapy

1. Nagpapakita ng pangako si Abbasi J. Hemophilia gene. JAMA. 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR, et al. Ang diskarte ng Novel sa hemophilia therapy: tagumpay at mga hamon. Dugo. 2017; 130: 2251 2256-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. Mga terapiyang pang-Nobela at kasalukuyang pag-unlad ng klinikal sa hemophilia A. Ther Adv Hematol.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL. Ang mga breakthrough sa gene therapy para sa hemophilia. Balitang Klinikal ng ASH. Oktubre 1, 2018. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. Ang mga umuusbong na isyu sa AAV-mediated sa vivo gene therapy. Mol Ther Meth Clin Dev. 2018; 8: 87 104-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. Ang pag-navigate ng bilis ng mga pagbagsak sa highway ng pagbabago sa hemophilia therapeutics. HemaSphere. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS, et al. Gene therapy para sa hemophilia: ano ang hinaharap? Ther Adv Hematol. 2018; 9: 273 293-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE, et al. Ang Gene therapy ay nagmumula sa edad. agham. 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Mga gabi H, et al. Haemophilia gene therapy: Mula sa trailblazer hanggang gamechanger. Haemophilia. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. Ang therapy ng hemophilia gene ay nagmumula sa edad. Hematology Am Soc Hematol Edukasyon sa Program. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Mga umuusbong na therapy para sa haemophilia –Global na pananaw. Haemophilia. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. Isang ginintuang edad para sa paggamot sa Haemophilia? Haemophilia. 2018; 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY, et al. Ang mga teknolohiyang pag-edit ng Genome para sa pagwawasto ng gene ng hemophilia. Human Genet. 2016; 135: 977 981-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ, et al. I-update ang therapy sa gene para sa hemophilia. Dugo. 2019; 133: 407 414-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF, et al. Isang cornucopia ng mga terapiya sa ilalim ng pag-aaral para sa hemophilia. Mol Ther. 2017; 25: 2429 2430-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF, et al. Nakaraan, kasalukuyan at hinaharap ng therapy ng gen ng haemophilia: Mula sa mga vectors at transgenes hanggang sa kilalang at hindi kilalang mga kinalabasan. Haemophilia. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF, et al. Ang 1st WFH gene therapy round table: Pag-unawa sa tanawin at mga hamon ng gene therapy para sa haemophilia sa buong mundo. Haemophilia. 2019; 1–6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Pipe SW. Mga bagong therapy para sa hemophilia. Hematology Am Soc Hematol Edukasyon sa Program. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Pipa SW. Gen therapy para sa hemophilia. Kanser sa Dugo ng Pediatr. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Gene therapy sa hemophilia: Mula sa hype hanggang sa pag-asa. HemaSphere. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Kapaki-pakinabang na Link

Pambansang Hemophilia Foundation
https://www.hemophilia.org/

World Federation of Hemophilia
https://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=492

Pagsulong ng Klinikal sa Gene Therapy para sa Hemophilia
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Mga Piniling Klinikal na Pagsubok

Hemophilia A

  • NCT02576795. Isang Phase 1/2, Dosis-Escalation, Kaligtasan, Tolerability at Efficacy Study ng Valoctocogene Roxaparvovec, isang Adenovirus-Associated Virus Vector-Mediated Gene Transfer of Human Factor VIII sa Mga Pasyente Na May Malubhang Haemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. Isang Phase 1/2 Kaligtasan, Tolerabilidad, at Pag-aaral ng Kahusayan ng Valoctocogene Roxaparvovec, isang Adeno-Associated Virus Vector-Mediated Gene Transfer of Human Factor VIII sa Hemophilia A Mga Pasyente na May Mga Nabubuhay na Antas ng FVIII ≤ 1 IU / dL at Pre-umiiral na Antibodies Laban sa AAV5 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. Phase 3 Pag-aaral upang suriin ang Kahusayan / Kaligtasan ng Valoctocogene Roxaparvovec isang AAV Vector-Mediated Gene Transfer of hFVIII sa isang Dose ng 4E13vg / kg sa Hemophilia A Mga Pasyente na May Residual FVIII Mga Antas ≤1IU / dL Tumatanggap ng Prophylactic FVIII Infusions. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. Isang Phase 3 Open-Label, Single-Arm Study upang Masuri ang Kahusayan at Kaligtasan ng BMN 270, isang Adeno-Associated Virus Vector-Mediated Gene Transfer of Human Factor VIII sa Hemophilia Isang Pasyente na May Mga Nabubuhay na Mga Antas ng FVIII ≤ 1 IU / dL Tumatanggap ng Prophylactic Mga Fusions ng FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. Isang Pinagsamang Center na Pagsusuri ng Long-Term Safety at Kahusayan ng SPK-8011 [Adeno-Associated Viral Vector With B-Domain Tinanggal ang Human Factor VIII Gene] sa Males With Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. Paglilipat ng Gene, Kaligtasan ng Dose-Finding Safety, Tolerability, and Efficacy Study ng SPK-8011 [isang Recombinant Adeno-Associated Viral Vector With Human Factor VIII Gene] sa Mga Indibidwal na May Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. Pag-aaral ng Dosis ng SPK-8016 Gene Therapy sa Mga Pasyente Na May Hemophilia A upang Suportahan ang Pagsusuri sa Mga Indibidwal Na May FVIII Inhibitors. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. Isang Global, Open-Label, Multicenter, Phase 1/2 Pag-aaral ng Kaligtasan at Dosis na Pagtaas ng BAX 888, isang Adeno-Associated Virus Serotype 8 (AAV8) Vector Nagpapahayag ng B-Domain Tinanggal Factor VIII (BDD-FVIII) sa Severe Hemophilia Isang Paksang Pinamamahalaan ng isang Isang Intravenous Infusion. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. Isang Phase 1/2, Open-Label, Adaptive, Dose-Ranging Study upang Masuri ang Kaligtasan at Tolerability ng SB-525 (Recombinant AAV2 / 6 Human Factor 8 Gene Therapy) sa Mga Paksang Pang-adulto na May Matinding Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: Gene Therapy para sa Haemophilia A Paggamit ng Novel Serotype 8 Capsid Pseudotyped Adeno na nauugnay sa Viral Vector Encoding Factor VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Lentiviral FVIII Gene Therapy para sa Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. Phase I Study Evaluating Kaligtasan at Posibilidad ng Hematopoietic Stem Cell Gene Transfer Na Nagda-target sa Factor VIII Paghahatid Mula sa mga Platelet para sa Mga Pasyente Na May Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Hemophilia B

  • NCT02484092. Gene Therapy, Open-Label, Pag-aaral ng Dosis-Escalation ng SPK-9001 [Adeno-Associated Viral Vector With Human Factor IX Gene] Sa Mga Paksang May Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. FIX Long Study: Isang Factor IX (FIX) Gene Transfer, Multicenter Evaluation ng Long Term Safety and Efficacy Study ng SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. Isang Phase I / II, Open-label, Hindi Makontrol, Single-dosis, Pagtaas ng Dosis, Pagsubok sa Multi-center Pagsisiyasat ng isang Adeno na nauugnay sa Viral Vector na naglalaman ng isang Codon na-optimize na Human Factor IX Gene (AAV5-hFIX) Pinangasiwaan sa Mga Pasyente ng May sapat na gulang Malubhang o Katamtamang Matinding Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. Phase III, Open-label, Single-dosis, Multi-center, Multinational Trial Investigating isang Serotype 5 Adeno-kaugnay na Viral Vector na naglalaman ng Padua Variant ng isang Codon na-optimize na Human Factor IX Gene (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) Pinangangasiwaan ang Mga Paksa sa Pang-adulto na May Matindi o Katamtamang Matinding Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. Phase IIb, Open-label, Single-dosis, Single-braso, Multi-center Trial upang Mapatunayan ang Antas ng Aktibidad ng Factor IX ng Serotype 5 Adeno-Viral Vector na naglalaman ng Padua Variant ng isang Codon na-optimize na Human Factor IX Gene (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) Pinangasiwaan ang Mga Paksa sa Pang-adulto na May Matindi o Katamtamang Matinding Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. Isang Phase 1/2 Open-Label, Single ascending Dosis Trial ng isang Sariling Pagsunod sa Sarili na Nakumpleto ang Na-optimize na Adeno-kaugnay na Virus Serotype 8 Factor IX Gene Therapy (AskBio009) sa Mga Matanda Sa Hemofilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. Isang Phase I / II, Open Label, Multicentre, ascending Single Dosis, Pag-aaral ng Kaligtasan ng isang Nobela na Adeno- Associated Viral Vector (FLT180a) sa Mga Pasyente Sa Haemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. Isang Open-Label, Multicentre, Long-Term na Pag-follow-Up na Pag-aaral upang Suriin ang Kaligtasan at Katatagan ng Mga Sumasunod Pagkalipas ng Dosis ng isang Nobela na Ade-Associated Viral Vector (FLT180a) sa Mga Pasyente Sa Haemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. Isang Phase I, Open-Label, ascending Dosis Study upang Masuri ang Kaligtasan at Tolerability ng AAV2 / 6 Factor IX Gene Therapy Via Zinc Finger Nuclease (ZFN) Mediated Targeted Integration ng SB-FIX sa Mga Paksa ng Matanda Sa Malubhang Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. Isang Open Label na Dose-Escalation Pag-aaral Ng Isang Sariling Kumpletong Adeno-Associated Viral Vector (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) Para sa Paglipat ng Gene sa Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238