Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Mga Highlight Mula sa ISTH 2021 Congress

Mga Klinikal na Resulta sa Mga Matatanda Na May Hemophilia B Na mayroon at Walang Paunang pagkakaroon ng Neutralisasyong Mga Antibody sa AAV5: 6 Buwan na Data Mula sa Phase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy Trial

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW Pipe8, HOPE-B Mga Imbestigador

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Netherlands

2University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Alemanya

3Oregon Health & Science University, Portland, Estados Unidos

University of North Carolina, Chapel Hill, Estados Unidos

5Sentro para sa Mga Karamdaman sa Bleeding at Coagulation, Careggi University Hospital, Florence, Italya

6uniQure BV, Amsterdam, Netherlands

7uniQure Inc, Lexington, Estados Unidos

8University of Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Ayusin ang Aktibidad sa Mga Pasyente Na May at Walang AAV5 Neutralisasyong Mga Antibodies

Sa pagsubok sa HOPE-B, 23 sa 54 na paunang kalahok ay natukoy na nai-neutralize ang mga titer ng AAV5 antibody (Nabs) sa simula, at posible na suriin ang mga resulta para sa ugnayan sa pagitan ng NAbs at aktibidad ng FIX. Ang patayong axis ay sinusunod na 6 na buwan na aktibidad ng FIX ng mga nakatanggap ng isang buong dosis ng vector. Ang mga pasyente na may hindi matukoy na NAbs ay naka-plot sa 7 sa pahalang na axis (ang threshold ng assay). Ipinapakita ng pahalang na axis ang mga titer ng iba pang mga kalahok sa isang saklaw na 7-700. Mayroong isang hindi sumasagot na kalahok na mayroong isang titer> 3200, na hindi kasama. Tulad ng ipinakita sa graph, ang aktibidad ng FIX ay katulad sa mga kalahok na may at walang paunang mayroon na NAbs sa AAV5 hanggang sa isang titer ng 678.

Masamang Kaganapan Mula sa Pag-asa sa HOPE-B
Ang talahanayan na ito mula sa pagsubok sa HOPE-B ay nagpapakita ng mga hindi magagandang kaganapan kasunod ng transgene infusion para sa mga pasyente na may (n = 23) at walang (n = 31) na nahahalata na AAV5 na nagpapa-neutralize ng mga antibodies (NAbs) sa baseline. Tulad ng mga antas ng pag-aayos, walang halatang pagkakaiba sa mga AE para sa mga pasyente na may at walang AAV5 NAbs.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar