Matatag na Hemostatic Correction at Pinahusay na Kalidad ng Buhay na Kaugnay ng Hemophilia: Pangwakas na Pagsusuri mula sa Pivotal Phase 3 HOPE-B na Pagsubok ng Etranacogene Dezaparvovec
Mga Highlight Mula sa ASGCT 25th Annual Meeting

Matatag na Hemostatic Correction at Pinahusay na Kalidad ng Buhay na Kaugnay ng Hemophilia: Pangwakas na Pagsusuri mula sa Pivotal Phase 3 HOPE-B na Pagsubok ng Etranacogene Dezaparvovec

Iniharap ni: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, United States

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Netherlands
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Unibersidad ng North Carolina, Chapel Hill, NC
5Sentro para sa Mga Karamdaman sa Bleeding at Coagulation, Careggi University Hospital, Florence, Italya
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Hari ng Prussia, PA
8University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Alemanya

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Sustained FIX Activity para sa Hanggang 18 Buwan

Isang yugto ng aktibidad ng FIX para sa katamtamang malubha (N=10) at malubha (N=44) na mga pasyente na na-infuse ng etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) sa dosis na 2x1013 gc/kg sa phase 3 HOPE-B trial. Kasama sa pagsusuri na ito ang mga pasyente na may at walang AAV5 neutralizing antibodies (NAbs).

Katulad na FIX na Aktibidad (%) para sa Mga Paksa na May at Walang Pre-existing NAbs sa AAV5

Isang-estado na aktibidad ng FIX sa baseline at sa 18 buwan pagkatapos ng pagbubuhos para sa mga pasyente na mayroon at walang mga umiiral nang AAV5 NAbs. Sa mga antibodies ay tinukoy bilang pagkakaroon ng titer na mas malaki kaysa sa limitasyon ng pagtuklas (LOD). Ang walang antibodies ay tinukoy bilang pagkakaroon ng titer na mas mababa sa o katumbas ng LOD.

Pare-parehong Profile ng Kaligtasan

Ang profile ng kaligtasan para sa etranacogene dezaparvovec sa 18 buwan ay naaayon sa naunang ipinakita na data. Ang pinakamadalas na mga adverse event na nauugnay sa paggamot (TRAE) na nagaganap sa higit sa 10% ng mga pasyente ay ang pagtaas ng ALT (17%), sakit ng ulo (15%), sakit na tulad ng trangkaso (13%), at mga reaksyong nauugnay sa pagbubuhos (13% ).

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar
Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL