Steven W. Pipa, MD
Mga Highlight Mula sa ISTH 2021 Congress

Ulat sa Kaso ng Kaligtasan sa Atay Mula sa Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial sa Mga Matanda na May Hemophilia B

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW Pipe6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Germany

2Barts Liver Center, Queen Mary University ng London, London, United Kingdom

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Netherlands

4uniQure Inc, Lexington, Estados Unidos

5uniQure BV, Amsterdam, Netherlands

6University of Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

  • 69 taong gulang, puting di-Hispanikong lalaki na may katamtamang malubhang Hemophilia B
  • 1980-Diagnosed na may HBV (+ ve para sa anti-HBs, at anti-HBc at anti-HBe antibodies)
  • 1983-Diagnosed na may non-A / non-N hepatitis
  • 2003-Nakumpirmang positibo para sa HCV kapag magagamit ang pagsubok
  • 2015-Nasuri para sa HCV eradication therapy, genotype 1a, walang makabuluhang fibrosis (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Ginagamot ang paritaprevir / ombitasvir / ritonavir, dasabuvir, at ribavirin; pagkamit ng isang napapanatiling virologic na tugon
  • Kapansin-pansin ang kasaysayan ng lipunan para sa dating paninigarilyo, pag-inom ng alak ng 0-2 na mga yunit / linggo
  • Kapansin-pansin ang kasaysayan ng pamilya para sa cancer

Kasaysayan ng medikal na nauugnay sa atay ng isang pasyente na may hemophilia B sa HOPE-B trial na nakaranas ng hepatocellular carcinoma habang nakikilahok sa pag-aaral. Naglalaman ang kanyang kasaysayan ng medikal ng maraming mga kadahilanan sa peligro para sa pagpapaunlad ng HCC, kabilang ang hepatitis B at C, pagtanda, at pag-inom ng alkohol.

Buod ng HCC Molecular Analisis
Sa 1 taong post-infusion, isang per ultrasound na ultrasound ang nagsiwalat ng isang subcapsular na sugat sa atay. Ang talahanayan na ito ay nagbubuod ng kasunod na pag-aaral ng site ng pagsasama ng molekular at ang buong pagkakasunud-sunod ng genome na ginawa sa resected tumor tissue, kasama ang inaasahang mga natuklasan kung ang HCC ay nakasalalay sa (haligi 1) o independyente sa (haligi 2) na pagsasama ng AAV. Ang aktwal na natuklasan ng mga pinag-aaralan ay ipinapakita sa haligi 3.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar
Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL