Lentiviral Gene Therapy sa Atay para sa Hemophilia at Higit pa
Mga Highlight Mula sa ESGCT 28th Annual Congress

Lentiviral Gene Therapy sa Atay para sa Hemophilia at Higit pa

Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethon Institute para sa Gene Therapy
University Vita-Salute San Raffaele
Milan, Italya

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Lentiviral Vector (LV) para sa Liver Gene Therapy

Ang construct ng lentiviral vectors na idinisenyo para sa liver-directed gene therapy at ginamit para i-package ang human FIX o FVIII transgenes na na-infuse sa non-human primates para ma-transduce ang mga hepatocytes gamit ang vector-transgene construct.

Normal sa Supranormal Human Coagulation Factor Activity sa NHP

Ang pagpapahayag ng hFIX at hFVIII sa mga di-pantaong primate na na-infuse ng lentiviral vector na naglalaman ng kaukulang transgene. Ang LV-FIX vector-transgene ay na-infuse sa mga dosis na 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) at 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Ang LV-FVIII vector-transgene construct ay na-infuse sa mga dosis na 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) at 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar
Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL