Nai-update na Pag-follow-up ng Alta Study, isang Phase 1/2 na Pag-aaral ng Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Gene Therapy sa Mga Matanda na May Malubhang Hemophilia

Nai-update na Pag-follow-up ng Alta Study, isang Phase 1/2 na Pag-aaral ng Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Gene Therapy sa Mga Matanda na May Malubhang Hemophilia
Mga Highlight Mula sa Ika-62 na Taunang ASH ng Pagpupulong at Paglalahad

Nai-update na Pag-follow-up ng Alta Study, isang Phase 1/2 na Pag-aaral ng Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Gene Therapy sa Mga Matanda na May Malubhang Hemophilia A

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, PhD7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 at Didier Rouy, MD, PhD11

1University of California, San Francisco, CA

2University of Washington, Seattle, WA

3University of Washington, Washington Center para sa Mga Karamdaman sa Pagdurugo, Seattle, WA

4UAMS sa Arkansas Children's Hospital, Little Rock, AR

5University of South Florida, Tampa, FL

6University of Miami Miller School of Medicine, Miami, FL

7University of California Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

DISENYO NG PAG-AARAL

Ang yugto 1/2 na pag-aaral para sa SB-525 ay isang pagdaragdag ng dosis, disenyo ng 4-dosis na cohort, na may 2 mga kalahok sa bawat mas mababang dosis at 5 mga kalahok sa pinakamataas na dosis, 3 x 1013 vg / kg Ang mga tagal ng tagasubaybay ay mula 1 hanggang 3 taon pagkatapos ng pagbubuhos maliban sa 1 kalahok sa cohort 3 (1 x 1013 vg / kg) na hindi pa maaga na ipinagpatuloy ang pag-aaral (nawala sa pag-follow-up).

ALT ELEVATION SA COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

Ang mga pagtaas ng ALT ay ang pinakakaraniwang masamang epekto, na nagaganap sa 5 ng 11 kalahok at 4 ng 5 kalahok sa pinakamataas na dosis sa cohort 4. Ang 4 na kalahok na ito ay ginagamot ng mga steroid para sa mga tagal na mula 6 hanggang 16 na linggo. Ang pangalawang pagtaas ng ALT ay nakita sa 3 sa 4 na kalahok na ito.

EFFICACY PARA SA COHORT 4

Ang aktibidad ng FVIII gamit ang chromogenic assay para sa 5 mga kalahok sa cohort 4, ang pinakamataas na dosis ng cohort. Ang post-infusion na pag-follow up ay mula 52 hanggang 82 na linggo. Para sa mga linggo 9-52, ang panggitna na aktibidad ng FVIII ay 56.9% at ang ibig sabihin ay 70.4% (tulad ng tinukoy para sa 4 ng 5 cohort 4 na kalahok na may pagtatasa sa 52 linggo).

KAUGNAY NA NILALAMAN