Ang World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry

Ang World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry
Mga Highlight Mula sa Ika-62 na Taunang ASH ng Pagpupulong at Paglalahad

Ang World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, PhD13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19, at Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1World Federation of Hemophilia, Montreal, QC, Canada

2University of Washington, Washington Center para sa Mga Karamdaman sa Pagdurugo, Seattle, WA

3World Federation of Hemophilia, Montréal, QC, Canada

4International Society on Thrombosis and Haemostasis, Inc, Carrboro

5Ang Children's Hospital ng Philadelphia, Philadelphia, PA

6McMaster University, Ontario, Canada

7Hemophilia Center, University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Germany

8Irish Haemophilia Society, Dublin, Ireland

9Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italya

10Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italya

11Pediatrics at Pathology, University of Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute para sa Patakaran sa Pagsulong sa Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16American Thrombosis at Hemostasis Network, Decatur, GA

17National Hemophilia Foundation (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Haemophilia Comprehensive Care Center, Faculty of Health Science, University of the Witwatersrand at NHLS, Johannesburg North, South Africa

20World Federation of Hemophilia, La Jolla, CA

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

PHASE I / II STUDY DESIGN

Kasunod sa patnubay ng European Medicines Agency (EMA) at ng US Food and Drug Administration (FDA), ang WFH GTR SC ay bumuo ng pangunahing hanay ng data na makokolekta sa lahat ng mga pasyente na may hemophilia, na tumatanggap ng gen therapy. Ang koleksyon ng data ay hihilingin sa bawat buwan sa loob ng unang taon na pagbubuhos ng post-gen therapy at taun-taon pagkatapos, sa buong buhay ng pasyente. Ang pag-abot sa mga HTC ay nagsimula noong Agosto 2020 sa mga pagbisita sa pagsisimula simula sa Oktubre 2020. Ang pagpapatala ay magiging live sa Enero 2021.

KAUGNAY NA NILALAMAN