AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon
Mga Highlight Mula sa Ika-62 na Taunang ASH ng Pagpupulong at Paglalahad

AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11, at Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Netherlands

2Dept. ng Hematology, University of Groningen, University Medical Center Groningen, Groningen, Netherlands

3Amsterdam University Medical Center, University of Amsterdam, Amsterdam, Netherlands

4Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark

5Kagawaran para sa Panloob na Gamot, Vascular Medicine at Haemostaseology, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Germany

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Netherlands

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italya

8Institute Frankfurt, Aleman Red Cross Blood Service Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Germany

9Institute Frankfurt, German Red Cross Blood Service Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Germany

10University of Washington School of Medicine, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Germany

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

PHASE I / II STUDY DESIGN

Mga Punto ng Data

Ang figure na ito ay nagbubuod sa disenyo ng pag-aaral para sa yugto 1/2 na pag-aaral ng AMT-060. Ang pag-aaral ay bukas na label na may pagdaragdag ng dosis. Ang cohort 1 (n = 5) ay nakatanggap ng isang solong pagbubuhos sa isang dosis na 5x1012 Ang gc / kg at cohort 2 (n = 5) ay nakatanggap ng isang solong pagbubuhos sa isang dosis na 2x1013 gc / kg Ang tagal ng follow-up ay 5 taon para sa cohort 1 at 4.5 na taon para sa cohort 2.

Imahen

Sa loob ng 5 taon (cohort 1) at 4.5 taon (cohort 2) ng follow-up, ibig sabihin endogenous na aktibidad ng FIX ay 5.2% (95% CI 2.0-8.4) sa cohort 1 at 7.4% (95% CI 4.2-10.6) sa cohort 2. Ang aktibidad ng pag-ayos ay umaasa sa dosis at matatag sa panahon ng pag-follow up para sa parehong mga cohort. Ang mga halagang nasa panaklong ay kumakatawan sa ibig sabihin ng pag-ayos ng aktibidad sa paglipas ng panahon. Ang mga halagang hindi bababa sa 10 araw pagkatapos ng huling pag-ayos ng administrasyong FIX ay kasama.

KAUGNAY NA NILALAMAN