Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial
Mga Highlight Mula sa Ika-62 na Taunang ASH ng Pagpupulong at Paglalahad

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11, at Steven W. Pipe, MD12

1Kagawaran ng Medisina, Division of Hematology / Oncology, UC San Diego Health, San Diego, CA

2University of California Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italya

4University of North Carolina sa Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Dibisyon ng Hematology, University of North Carolina sa Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregon Health & Science University, Portland, OR

7Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Netherlands

8Hemophilia Center, University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Germany

9Oregon Health and Science University, Portland, OR

10Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12University of Michigan, Ann Arbor, MI

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Imahen

Ang yugto ng klinikal na pagsubok ng 2B para sa AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) ay dinisenyo bilang isang bukas na label, solong pag-aaral ng braso. Ang isang solong dosis ng AAV5-Padua hFIX ay isinalin sa 3 mga kalahok sa isang dosis na 2x1013 gc / kg Ang pangunahing endpoint ay ang aktibidad ng FIX sa 6 na linggo, at ang tagal ng pag-follow up ay 5 taon. Ang paunang umiiral na pag-neutralize ng mga antibodies sa AAV5 ay hindi isang pamantayan sa pagbubukod.

Imahen

Ang pangunahing endpoint ng aktibidad na FIX ≥ 5% sa 6 na linggo pagkatapos ng pagbubuhos ay nakamit sa lahat ng 3 mga kalahok. Ang ibig sabihin ng aktibidad na FIX sa 2 taon ay 44.2%, at ang aktibidad na FIX ay matatag mula sa taong 1 hanggang taon 2. Sa loob ng 2 taon, 2 o 3 mga kalahok ay walang pagdugo o paggamit ng FIX concentrate. Ang pangatlong kalahok ay mayroong 2 infusions ng FIX replacement therapy para sa 1 hinihinalang at 1 kumpirmadong dumugo.

KAUGNAY NA NILALAMAN