Pag-aaral ng First-in-Human Gene Therapy ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Malubhang Hemophilia A - BAY 2599023 ay may Malawak na Karapat-dapat sa Pasyente at Matatag at Sustain pang-matagalang Pagpapahayag ng FVIII
Mga Highlight Mula sa Ika-62 na Taunang ASH ng Pagpupulong at Paglalahad

Pag-aaral ng First-in-Human Gene Therapy ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Malubhang Hemophilia A - BAY 2599023 ay may Malawak na Karapat-dapat sa Pasyente at Matatag at Sustain pang-matagalang Pagpapahayag ng FVIII

Steven W. Pipa, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5, at Lisa A. Michaels6

1Mga Kagawaran ng Pediatrics and Pathology, University of Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Switzerland

3Bayer, Sao Paulo, Brazil

4Bayer, Wuppertal, Alemanya

5Bayer, Berlin, Germany

6Bayer, Whippany, NJ

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Imahen

Sa isang patuloy na yugto 1/2, open-label, pag-aaral ng paghahanap ng dosis, ang mga karapat-dapat na pasyente ay naitala nang sunud-sunod sa tatlong dosis ng mga cohort (0.5, 1, at 2 x 1013 gc / kg) upang makatanggap ng isang solong intravenous na pagbubuhos ng BAY 2599023, na may minimum na dalawang pasyente bawat dosis. Ang mga pasyente ay susundan sa kabuuan ng 5 taon upang suriin ang kaligtasan at pagiging epektibo.

Imahen

Ang figure na ito ay nagbubuod sa tugon ng FVIII (gamit ang chromogenic assay) para sa mga pasyente na tumatanggap ng isang solong pagbubuhos ng BAY 2599023 hanggang sa cutoff ng data noong 26 Oktubre 2020. Ang 6 na pasyente na dosed sa 3 cohorts ay nagpakita ng dependanteng dosis, napapanatiling ekspresyon ng FVIII na higit sa 40 –80 linggo ng pag-follow-up.

KAUGNAY NA NILALAMAN