Mga Pagpapabuti sa Kalidad ng Buhay na May Kaugnayan sa Kalusugan sa mga Matatanda na May Malubha o Katamtamang Malubhang Hemophilia B Pagkatapos Makatanggap ng Etranacogene Dezaparvovec Gene Therapy
Mga Highlight Mula sa 30th Congress ng ISTH

Mga Pagpapabuti sa Kalidad ng Buhay na May Kaugnayan sa Kalusugan sa mga Matatanda na May Malubha o Katamtamang Malubhang Hemophilia B Pagkatapos Makatanggap ng Etranacogene Dezaparvovec Gene Therapy

Iniharap ni: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, United States

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pipe4

1CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pennsylvania, United States
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, United States
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pennsylvania, United States
4Unibersidad ng Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos

 

 

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

HOPE-B Patient Reported Outcome (PRO) Endpoints

Ang mga endpoint ng kinalabasan na iniulat ng pasyente, parehong pangalawa at eksplorasyon, ay tinasa bilang bahagi ng klinikal na pagsubok ng HOPE-B. Dalawang instrumento ang paunang tinukoy bilang pangalawang endpoint ng pagsubok, na parehong mga generic na questionnaire na hindi partikular sa sakit na hemophilia: ang International Physical Activity Questionnaire (iPAQ) at ang EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Bilang karagdagan, kasama sa pagsubok ang ilang PRO instrumento na paunang tinukoy bilang mga Exploratory endpoint.

Hem-A-QoL: Pinapanatili ang mga Pagpapabuti sa 2

Ang mga pagpapabuti sa kabuuang marka ng Hem-A-QoL na nakita pagkatapos ng taon 1 ay napanatili pagkatapos ng 2 taon ng pag-follow-up. Ang average na kabuuang iskor ay bumuti ng 6.2 puntos kumpara sa lead-in, na kumakatawan sa isang 23.7% na pagpapabuti. Ang mga tiyak na marka ng domain na nauugnay sa hemophilia na makabuluhan sa 1 taon na pagmamasid ay patuloy na napabuti sa 2 taon kasunod ng gene therapy.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar
Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL