Epekto ng Valoctocogene Roxaparvovec Gene Transfer para sa Malalang Haemophilia A sa Kalidad ng Buhay na nauugnay sa Kalusugan

Mga Highlight Mula sa ika-15 Taunang Kongreso ng EAHAD

Epekto ng Valoctocogene Roxaparvovec Gene Transfer para sa Malalang Haemophilia A sa Kalidad ng Buhay na nauugnay sa Kalusugan

B.O'Mahony^1,2; J.Mahlangu³; K.Peerlink⁴; JDWang⁵; G.Lowe⁶; CWTan⁷; A.Giermasz⁸; H. Tran⁹; TLKhoo¹⁰; E.Cockrell¹¹; D.Pepperell¹²; H.Chambost¹³; MLFernández¹⁴; R.Kazmi¹⁵; E.Majerus¹⁶; MWSkinner^17,18; R.Klamroth¹⁹; J.Quinn²⁰; H.Yu²⁰; WYWong²⁰; A.Lawal²⁰; TMRobinson²⁰; B.Kim²⁰

¹Irish Haemophilia Society;²Trinity College, Dublin, Ireland;³Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand at NHLS, Johannesburg, South Africa;⁴Kagawaran ng Vascular Medicine at Haemostasis at Haemophilia Center, University Hospitals Leuven, Leuven, Belgium;⁵Centerfor Rare Disease and Hemophilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Province of China;⁶West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Center, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, United Kingdom;⁷Department of Hematology, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australia;⁸Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, United States;⁹Haemostasis & Thrombosis Unit, Haemophilia Treatment Center, The Alfred Hospital, Melbourne;¹⁰Institute of Hematology, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australia;¹¹Pediatric Hematology Oncology, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, United States;¹²Kagawaran ng Haematology, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Australia;¹³AP-HM, Department of Pediatric Hematology Oncology, Children Hospital La Timone, Aix Marseille University, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, France;¹⁴Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spain;¹⁵Department of Haematology, Southampton University Hospital, Southampton, United Kingdom;¹⁶Department of Medicine, Washington University sa St. Louis, St. Louis;¹⁷Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, United States;¹⁸McMaster University, Hamilton, Canada;¹⁹Comprehensive Care Haemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Germany;²⁰BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estados Unidos

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Kabuuan ng Haemo-QOL-A at Mga Marka ng Domain

Kabuuan ng Haemo-QOL-A at Mga Marka ng Domain

^aP <0.0001,^bP <0.01, ^cP <0.05, at ^dP < 0.001. Isinasaad ng Boldface na ang CFB ay nagkaroon ng exploratory P-halaga < 0.05. Haemo-QOL-A, Talatanungan sa Kalidad ng Buhay na partikular sa Haemophilia para sa mga Matanda.

Mga resulta ng pagsusuri ng Haemo-QOL-A para sa phase 3 GENER8-1 na pagsubok ng valoctocogene roxaparvovec gene therapy para sa hemophilia A. Ang domain at kabuuang mga marka ay ipinapakita para sa baseline, linggo 26, at linggo 52. Ang pink shading ay nagpapahiwatig ng isang mean na pagbabago mula sa baseline (CFB) na ≥ ang klinikal na mahalagang pagkakaiba (CID) para sa mga marka ng domain (6.0) at kabuuang marka (5.5).