Gamit ang World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry para sa Pangmatagalang Follow-up ng mga Pasyente ng Haemophilia na Ginagamot sa Gene Therapy
Mga Highlight Mula sa WFH 2022 World Congress

Gamit ang World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry para sa Pangmatagalang Follow-up ng mga Pasyente ng Haemophilia na Ginagamot sa Gene Therapy

Iniharap ni: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle1, Donna Coffin2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Wala7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Unibersidad ng Washington, Seattle, Estados Unidos
2World Federation of Hemophilia, Montreal, Canada
3International Society on Thrombosis and Haemostasis, Carrboro, United States
4Ang Ospital ng mga Bata ng Philadelphia, Philadelphia, Estados Unidos
5Mga Paraan, Katibayan, at Epekto ng Department of Health Research, McMaster University, Hamilton, Canada
6Medical Clinic 2/Institute ng Transfusione Medicine University Hospital Frankfurt, Germany
7European Haemophilia Consortium, Belgium
8Università degli Studi di Milano, Italy
9Mga Kagawaran ng Pediatrics and Pathology, University of Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos
10American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, United States
11Institutefor Policy Advancement Ltd., at Department of Health Research Methods, Ebidensya, at Epekto, McMaster University, Washington, District of Columbia
12National Hemophilia Foundation, New York, Estados Unidos
13University of the Witwatersrand, South Africa

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Pagpapatupad ng WFH GTR

Ang WFH gene therapy registry (GTR) ay isang prospective, observational, at longitudinal na registry na may pangkalahatang layunin na mangolekta ng data para sa lahat ng pasyente na tumatanggap ng gene therapy para sa hemophilia, kapwa sa mga klinikal na pagsubok at sa isang post-marketing phase kung at kapag naaprubahan. Ito ang pangunahin at pangalawang layunin ng pagpapatala.

Mga Layunin ng WFH GTR

Upang maipatupad ang GTR, nakikipag-ugnayan ang WFH sa mga indibidwal na hemophilia treatment center (HTC), simula sa mga sangkot sa mga klinikal na pagsubok ng hemophilia gene therapy. Hihilingin din na mag-ambag ang mga national hemophilia registries. Nakikipagtulungan din ang WFH sa industriya upang bumuo ng isang proseso para sa pagkuha ng data mula sa mga natapos na klinikal na pagsubok.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar
Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL