Pag-follow-up ng Higit sa 5 Taon sa Cohort ng mga Pasyenteng may Hemophilia B na Ginamot Gamit ang Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy

Mga Highlight Mula sa 63rd ASH Annual Meeting

Pag-follow-up ng Higit sa 5 Taon sa Cohort ng mga Pasyenteng may Hemophilia B na Ginamot Gamit ang Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, MD, PhD⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, at Jeremy Rupon, MD⁹

¹Ang Children's Hospital ng Philadelphia, Philadelphia, PA
²Mississippi Center para sa Advanced na Medisina, Madison, MS
³Mga Cell at Molecular Therapies, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australia
⁴Unibersidad ng California Davis, Sacramento, CA
⁵Perelman School of Medicine sa University of Pennsylvania, Philadelphia, PA
⁶Hemophilia Treatment Center, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Unibersidad ng Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Canada
⁸Columbia University, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, United Kingdom
¹¹Pfizer Inc, New York, NY

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Ayusin ang Aktibidad sa Paglipas ng Panahon Pagkatapos ng Pagbubuhos ng Fidanacogene Elaparvovec
ABR Sa Paglipas ng Panahon Pagkatapos ng Pagbubuhos ng Fidanacogene Elaparvovec

Ayusin ang Aktibidad sa Paglipas ng Panahon Pagkatapos ng Pagbubuhos ng Fidanacogene Elaparvovec

Aktibidad ng FIX (mula sa petsa ng cutoff ng Disyembre 2020) para sa 15 kalahok sa phase 1/2 clinical trial ng fidanacogene elaparvovec na nakatanggap ng dosis na 5e11 vg/kg. Natukoy ang aktibidad ng FIX gamit ang central laboratory Actin FSL-based one-stage clotting assay. Ang ibig sabihin ng mga antas ng aktibidad ng FIX ay nanatili sa banayad na hanay ng kalubhaan ng hemophilia: 22.8%, taon 1 (n = 15); 25.4%, taon 2 (n = 14); 22.9%, taon 3 (n = 14); 24.9%, taon 4 (n = 9); at 19.8%, taon 5 (n = 7).

ABR Sa Paglipas ng Panahon Pagkatapos ng Pagbubuhos ng Fidanacogene Elaparvovec

ABR para sa 14 sa 15 bahagi 1/2 kalahok na lumahok sa pangmatagalang follow-up na pag-aaral. 9 at 5 na kalahok lamang ang nakaabot sa 5 taon at 6 na taon ng follow-up na mga punto ng oras, ayon sa pagkakabanggit. Mula noong pre-vector infusion, ang ibig sabihin ng ABR ay mula sa 0.1–0.9 bawat taon sa kurso ng follow-up, at walang mga kalahok ang nagpatuloy sa FIX prophylaxis.