Unang Pag-aaral ng Gene Therapy Study ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Severe Hemophilia A: Kaligtasan at FVIII Mga Resulta ng Aktibidad
Mga highlight mula sa ASGCT 23rd Taunang Pagpupulong

Unang Pag-aaral ng Gene Therapy Study ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Severe Hemophilia A: Kaligtasan at FVIII Mga Resulta ng Aktibidad

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Pagtukoy sa Elke5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1University of Michigan, Ann Arbor, MI

2University Dept of Hematology, Manchester Royal Infirmary, Manchester, United Kingdom

3Kagawaran ng Medisina, Unibersidad ng Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Ang National Specialised Hospital para sa Aktibong Paggamot ng Haematologic Diseases, Sofia, Bulgaria

5Bayer, Basel, Switzerland

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Pamantayan sa pagsasama at pagpapataas ng dosing regimen para sa phase 1/2 na kaligtasan ng open-label at pag-aaral na dosing-find para sa AAVhu37 capsid vector sa malubhang hemophila A. Dalawang pasyente ang nakarehistro sa cohorts 1, 2, at 3. Mga Resulta para sa unang 2 cohorts ay magagamit para sa pagtatanghal na ito. (PTP, dati nang ginagamot ang mga pasyente; ED, araw ng pagkakalantad; GC, mga kopya ng gene)

Ang mga resulta ng aktibidad ng FVIII para sa 2 mga pasyente sa cohort 1 ay nagpakita ng matagal na pagpapahayag ng FVIII sa parehong mga pasyente sa loob ng> 12 buwan. Sa pinakamababang dosis na ito, 1 pasyente (kanang panel) ang nakakamit ng mga antas ng makabuluhang klinika na FVIII na nagreresulta sa pagbawas sa bilang ng mga pagdurugo sa loob ng 12 buwan mula 99 hanggang 4.

Ang mga resulta ng aktibidad ng FVIII para sa 2 mga pasyente sa cohort 2 ay nagpakita ng matagal na pagpapahayag ng FVIII sa loob ng> 6 na buwan. Sa susunod na mas mataas na dosis, ang parehong mga pasyente ay nakakamit ang mga antas ng makabuluhang klinikal na antas ng FVIII; 1 pasyente (kanang panel) ay walang dugo - at walang paggamot sa loob ng 7 buwan.

KAUGNAY NA NILALAMAN