Ang Factor IX Expression sa loob ng Normal na Saklaw ay Pinipigilan ang Kusang Pagdurugo na Nangangailangan ng Paggamot Kasunod ng FLT180a Gene Therapy sa Mga Pasyenteng May Malubhang Hemophilia B: Pangmatagalang Follow-up na Pag-aaral ng B-Amaze Program
Mga Highlight Mula sa 63rd ASH Annual Meeting

Ang Factor IX Expression sa loob ng Normal na Saklaw ay Pinipigilan ang Kusang Pagdurugo na Nangangailangan ng Paggamot Kasunod ng FLT180a Gene Therapy sa Mga Pasyenteng May Malubhang Hemophilia B: Pangmatagalang Follow-up na Pag-aaral ng B-Amaze Program

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate Talks8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Krop11, at Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital, London, United Kingdom
2University College London, London, United Kingdom
3Mga Ospital ng Unibersidad ng Oxford, Oxford, United Kingdom
4Unibersidad ng Oxford, Oxford, United Kingdom
5Unibersidad ng Sheffield, Sheffield, United Kingdom
6Kent at Canterbury Hospital, Canterbury, United Kingdom
7University Hospital Southampton, Southampton, United Kingdom
8Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Haemostasis and Thrombosis Center, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, London, United Kingdom
10St Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, United Kingdom

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Adaptive Dosing Design para sa B-AMAZE

Ang disenyo ng pag-aaral para sa B-AMAZE na pag-aaral ay may kasamang adaptive na format upang mapadali ang pagkilala sa pinakamainam na dosis ng FLT180a AAV vector na magbubunga ng matatag na antas ng FIX na 50-150% ng normal na hanay sa mga pasyenteng may katamtaman hanggang malubhang hemophilia B sa loob ng isang 26 na linggong panahon ng pag-aaral. Kasama rin sa disenyo ng pag-aaral ang prophylactic immunosuppression na may prednisolone upang mabawasan ang transaminitis. Ang Tacrolimus ay idinagdag sa prophylactic regimen para sa dose 4 cohort.

Tugon sa Paggamot na nakadepende sa Dosis

Ang tugon ng FIX sa 10 kalahok at 4 na cohorts ng dosis para sa B-AMAZE ay nagpakita ng pag-asa sa dosis. Ang median (saklaw) na tagal ng pag-followup ay 27.2 (19.1–42.4) na buwan. Siyam sa sampung kalahok ay hindi nakatanggap ng FIX prophylaxis pagkatapos ng paggamot sa FLT180a. Isang pasyente ang nawalan ng ekspresyon ng FIX kasunod ng transaminitis. Sa 9 na kalahok na may matagal na ekspresyon, 1 ang nakaranas ng traumatic bleed na nangangailangan ng FIX infusion at walang mga spontaneous bleeds na nangangailangan ng FIX infusions.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar
Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL