Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B
Mga Highlight Mula sa ika-14 Taunang Kongreso ng EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9, at Steven W. Pipe, MD10

1University of California San Diego, La Jolla, CA, USA

2University of California Davis, Sacramento, CA, USA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italya

4Pamantasan ng North Carolina, Chapel Hill, USA

5Oregon Health and Science University, Portland, USA

6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Netherlands

7University Hospital Frankfurt, Alemanya

8Phoenix Children's Hospital, Phoenix, USA

9uniQure Inc, Lexington, MA, USA

10University of Michigan, Ann Arbor, MI, USA

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Ayusin ang Aktibidad Pagkatapos ng AAV5-Padua hFIX Vector Infusion

Pagkatapos ng pagbubuhos ng 2x1013 gc / kg, ang pangunahing endpoint ng aktibidad na FIX ≥ 5% sa 6 na linggo pagkatapos ng pagbubuhos ay nakamit sa lahat ng 3 kalahok. Ang ibig sabihin ng aktibidad na FIX sa 2 taon ay 44.2%, at ang aktibidad na FIX ay matatag mula taon 1 hanggang taong 2.

Mga Bleeds Pagkatapos ng AAV5-Padua hFIX Vector Infusion

Sa paglipas ng 2 taon, 2 sa 3 mga kalahok ay walang pagdugo o paggamit ng pag-ayos ng FIX. Ang pangatlong kalahok ay gumamit ng kabuuang 2 mga pagbubuhos ng FIX replacement therapy (1 hinihinalang at 1 kumpirmadong dumugo) sa magkakahiwalay na okasyon (hindi kasama ang operasyon). Ang lahat ng mga kalahok ay mananatiling walang prophylaxis 2 taon pagkatapos ng pagbubuhos.

KAUGNAY NA NILALAMAN